Een fase 2, enkele arm, multi center studie ter evaluatie van de werkzaamheid van de combinatie sirolimus en cyclofosfamide in gemetastaseerde of inoperabele myxoid liposarcomen en chondrosarcoma.

Chondrosarcoma en liposarcoom bestaan uit verschillende subtypes met grote
verschillen in overleving. Huidige behandelingsopties bestaan **uit brede
chirurgische resectie, maar voor patiënten met een lokaal recidief of
gemetastaseerde ziekte is de overleving slecht. Nieuwe
behandelingsmogelijkheden zijn geëvalueerd en muismodellen tonen aan dat
remming van mTOR signalering tumorgroei kan voorkomen. Het was al reeds bekend
dat afwijkende mTOR signalering betrokken is bij kanker cel overleving.
Verschillende klinische studies bij patiënten met bot of weke delen sarcoom
behandeld met mTOR -remmers zijn uitgevoerd en zij laten veelbelovende
resultaten zien . Uit andere studies kunnen we concluderen dat de combinatie
van een mTOR- remmer met cyclofosfamide hoopvolle resultaten geeft in
chondrosarcoom. Met het gebrek aan andere opties voor de behandeling van
inoperabele of gemetastaseerde chondrosarcoma of liposarcoma heeft het Eurosarc
consortium besloten om deze patiënten op een gestandaardiseerde manier te
behandelen volgens een gemeenschappelijk protocol met de combinatie van
sirolimus en cyclofosfamide met de groei modulatie-index voor evaluatie.

om de behandel effectiviteit van de sirolimus en cyclofosfamide combinatie te
evalueren met behulp van tijd tot progressie volgens RECIST 1.1

Patiënten worden behandeld met de combinatie van sirolimus en cyclofosfamide.
De behandeling zal in een 4 weekse cyclus worden gegeven met cyclofosfamide in
een dosis van 200 mg oraal op dag 1 tot dag 7 en 15 tot 21. Sirolimus wordt
dagelijks gegeven in een dosis van 4 mg oraal. Patiënten zullen worden
geëvalueerd volgens de groei modulatie-index op dag 0 en na elke tweede cyclus.
Voor translationeel onderzoek worden drie naaldbiopsiën afgenomen maximaal 21
dagen voor de start van de behandeling tenzij er een paraffine blok of 20
ongekleurde slides beschikbaar zijn van de primare tumor en na 7-8 weken
behandeling.

cyclofosfamide 200 mg oraal op dag 1 tot dag 7 en 15 tot 21 Sirolimus 4 mg oraal dagelijks

De patient krijgt 1 of 2 extra tumor biopten met de daarbij horende mogelijke
bijwerkingen.