Deze studie is bedoeld om onderzoek te doen naar de veiligheid en werkzaamheid van rFIXFc bij voorheen onbehandelde patiënten (PUP*s) overeenkomstig de richtlijn van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Stollingsstoornissen en bloedingsdiathesen (excl. trombocytopenische)
- Bloed- en lymfestelselaandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het primaire doelstelling van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid
van rFIXFc in niet eerder behandelde proefpersonen met ernstige hemofilie B.
Secundaire uitkomstmaten
De secundaire eindpunten van het onderzoek luiden als volgt:
Evalueren van de werkzaamheid van rFIXFc bij de preventie en behandeling van
bloedingsepisodes in PUP 's
Evalueren van rFIXFc verbruik vor preventie en behandeling van
bloedingsepisoded in PUP's
Achtergrond van het onderzoek
Het gebruik van een profylaxeregime bij jonge kinderen dat begint voordat
frequente gewrichtsbloedingen optreden, is op dit moment de aanbevolen
standaardzorg bij hemofilie vanwege het aangetoonde gunstige effect op de
langetermijnuitkomsten. De op dit moment beschikbare substitutietherapieën voor
coagulatiefactor IX (FIX) worden beperkt door de korte eliminatiehalfwaardetijd
die intraveneuze toediening tot drie keer per week nodig maakt.
Doel van het onderzoek
Deze studie is bedoeld om onderzoek te doen naar de veiligheid en werkzaamheid
van rFIXFc bij voorheen onbehandelde patiënten (PUP*s) overeenkomstig de
richtlijn van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van
het Europees Geneesmiddelenbureau m.b.t. klinisch onderzoek naar recombinante
en van plasma afgeleide factor IX-producten.
Onderzoeksopzet
Een open-label, eenarmig, multicenter-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid
en werkzaamheid van rFIXFc bij voorheen onbehandelde proefpersonen met ernstige
hemofilie B bij gebruik overeenkomstig de lokale standaardzorg voor
implementatie van een profylaxeregime, inclusief een optioneel voorafgaand
episodisch (on-demand) behandelingsregime. Na het baseline-bezoek heeft de
onderzoeker de optie om de proefpersoon episodisch te behandelen voordat een
profylaxeregime wordt geïnitieerd. De duur van de episodische behandeling wordt
door de onderzoeker bepaald, in overeenstemming met de lokale standaardzorg.
Het onderzoek zal eindigen wanneer ten minste veertig proefpersonen ten minste
honderd ED*s met rFIXFc hebben bereikt. Tijdens het onderzoek is chirurgie
toegestaan. Tijdens het onderzoek is inductie van immuuntolerantie met rFIXFc
toegestaan voor proefpersonen die een positieve remmertest ontwikkelen na
blootstelling aan onderzoeksgeneesmiddel rFIXFc.
Aanpassingen van de dosis en het interval van rFIXFc kunnen bij dit onderzoek
plaatsvinden op basis van beschikbare farmacokinetische (PK) gegevens, latere
dal- en piekconcentraties van FIX, niveau van lichamelijke activiteit en
bloedingspatroon, in overeenstemming met lokale standaardzorg voor een
profylactisch regime.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Following the Baseline Visit, the Investigator has the option to treat the subject episodically before initiating a prophylaxis regimen. Na het baseline-bezoek heeft de onderzoeker de optie om de proefpersoon episodisch te behandelen voordat een profylaxeregime wordt geïnitieerd. De duur van de episodische behandeling wordt door de onderzoeker bepaald, in overeenstemming met de lokale standaardzorg. De aanbevolen profylaxeregime is 50 IU per week. Aanpassingen van de dosis en het interval van rFIXFc kunnen bij dit onderzoek plaatsvinden op basis van beschikbare farmacokinetische (PK) gegevens, latere dal- en piekconcentraties van FIX, niveau van lichamelijke activiteit en bloedingspatroon, in overeenstemming met lokale standaardzorg voor een profylactisch regime. Behandeling zal doorgaan totdat subject tenminst 100x blootstelling heeft gehad aan rFIXFc study drug. rFIXFc zal worden toegedient via IV injection van 5 (±5) minutes; de infusie snelheid wordt bepaald door de mate van comfort voor de patient.
Inschatting van belasting en risico
rFIXFc kan bijwerkingen veroorzaken en zoals elk ander nieuw medicijn, is er
een risico van zeldzame of onbekende bijwerkingen, inclusief risico op kanker,
allergie en/of een kans dat rFIXFc een interactie aan gaat met andere
medicatie.
Publiek
Second Avenue 225
Waltham MA 02451
US
Wetenschappelijk
Second Avenue 225
Waltham MA 02451
US
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. De proefpersoon of zijn/haar ouder of wettige voogd moet in staat zijn om het doel en de risico*s van het onderzoek te begrijpen en om getekende en gedateerde geïnformeerde toestemming en autorisatie te verlenen voor het gebruik van beschermde gezondheidsinformatie (PHI) of gelijkwaardig, en/of om instemming te verlenen overeenkomstig nationale en lokale regelgeving.
2. Mannelijk, leeftijd <18 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming. ;3. Gewicht *3,5 kg op het moment van geïnformeerde toestemming. ;4. Ernstige hemofilie B gedefinieerd als *2 IE/dl (*2%) endogene FIX gedocumenteerd in het medische dossier of zoals getest tijdens de screeningsperiode. Een proefpersoon die is ingeschreven op basis van resultaten van het lokale laboratorium, moet worden teruggetrokken als de screeningsresultaten van het centrale laboratorium een baseline-niveau van FIX-activiteit van >2% van normaal aangeven.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Voorgeschiedenis van een positieve remmertest. De historische positieve remmertest wordt vastgesteld volgens de Bethesda-waarde van het lokale laboratorium voor een positieve remmertest (d.w.z. gelijk aan of boven onderste detectiegrens).
2. Voorgeschiedenis van overgevoeligheidsreacties in verband met rFIXFc toediening.
3. Blootstelling aan bloedcomponenten of een injectie met een FIX-concentraat (plasma bevattend) anders dan rFIXFc.
4. Injectie met commercieel beschikbare rFIXFc meer dan 28 dagen voorafgaand aan screening.
5. Meer dan 3 injecties met commercieel beschikbare rFIXFc voor bevestiging van geschiktheid.
6. Andere coagulatiestoornis(sen) naast hemofilie B.
7. Een gelijktijdige klinisch significante belangrijke ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon ongeschikt zou maken voor deelname (bijv. HIV infectie met CD4 lymfocyt waarde <200 cellen/µL of een virale load > 200 deeltjes/µL, of een andere reeds bekende congenitale of verworven immonodeficientie.
8. Huidige systemische behandeling met chemotherapie en/of andere immunosuppressiva. Het gebruik van steroïden voor behandeling van astma of acute allergische episodes of andere levensbedreigende episodes is toegestaan. Behandeling mag in deze gevallen niet langer dan 14 dagen duren.
9. Deelname binnen de voorafgaande dertig dagen aan een ander klinisch onderzoek met experimentele behandeling.
10. Huidige inschrijving voor een ander klinisch onderzoek met experimentele behandeling.
11. Onvermogen om aan de onderzoeksvoorschriften te voldoen.
12. Andere ongespecificeerde redenen die volgens de onderzoeker of Bioverativ de proefpersoon ongeschikt maken voor deelname.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2013-003629-27-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT02234310 |
| CCMO | NL49000.042.14 |