Observationeel programma voor de effectiviteit en veiligheid van Plegridy* (peginterferon β-1a) in reële omstandigheden (het POP-onderzoek)

Ondanks recente goedkeuring van een aantal nieuwe therapeutische middelen voor
behandeling van multiple sclerosis (MS) blijft er in deze patiëntenpopulatie
een hoge onbeantwoorde behoefte bestaan aan effectieve behandelingen met een
vastgesteld veiligheidsprofiel die gebruikersvriendelijk zijn gedurende een
lange periode. Observatieonderzoeken worden steeds meer gebruikt - binnen een
groot aantal therapeutische gebieden en bij chronische ziekten waaronder MS -
voor het bestuderen van de effecten op de lange termijn van medicaties en
interventies op brede patiëntenpopulaties onder real-world omstandigheden.
Interferon bèta-1a (IFN β-1a) behandeling is met succes gebruikt als
ziektemodificerende behandeling die effectief blijkt te zijn bij het vertragen
van de progressie van invaliditeit en het verminderen van het aantal patiënten
met recidiverende vormen van MS die meer dan 15 jaar worden behandeld.
Plegridy* (peginterferon β-1a) heeft een langere halfwaardetijd dan IFN β-1a.
Als zodanig is aangetoond dat het de frequentie van toediening vermindert
vergeleken met IFN β-1a en daarbij de gebruikersvriendelijkheid van de
behandeling verhoogt. Daarom verwachten we dat het de therapietrouw zal
verbeteren en bovendien een veiligheids- en werkzaamheidsprofiel zal hebben dat
minimaal gelijk is aan dat van IFN β-1a. Bevindingen uit het baanbrekende fase
III-onderzoek (onderzoek 105MS301, 1 jaar) toonden aan dat Plegridy toegediend
in een dosis van 125 µg via subcutane injectie elke twee weken een effectieve
behandeling is voor recidiverende vormen van MS.
In het klinisch onderzoek heeft behandeling met Plegridy klinische terugvallen
maar het is ook geassocieerd met griepachtige symptomen (FLS, waaronder
spierpijnen, koorts, vermoeidheid en rillingen) en injectieplaatsreacties die
typerend zijn voor IFN-producten. In de klinische praktijk is behandeling voor
en na de injectie met acetaminofen of niet-steroïdale ontstekingsremmers
(non-steroidal anti-inflammatory drugs, NSAIDs) voor de FLS algemeen. De
effecten van Plegridy hadden echter geen negatief effect op de
gezondheidgerelateerde kwaliteit van leven (health-related quality of life,
HRQoL) van de patiënten vergeleken met placebo. Het is noodzakelijk om
langetermijngegevens te verzamelen als hulpmiddel bij het optimaliseren van de
patiëntenbehandeling en voortdurende toegang tot Plegridy in de real-world
setting te ondersteunen. YWA20950_Netherlands_English_YWA20950_ABR for
translation.docx

Dit onderzoek zal worden uitgevoerd als een prospectief observatieonderzoek van
patiënten met recidiverende vormen van MS bij wie de behandeling met Plegridy
wordt gestart in de routine klinische praktijk en patiënten die deelnamen aan
onderzoek 105MS302 of onderzoek 105MS303. Ingeschreven patiënten zullen
minimaal vijf jaar worden gevolgd (ongeacht staking van de behandeling) of tot
overlijden van de patiënt, terugtrekking of als de patiënt wordt beschouwd als
lost to follow-up. Gegevens zullen worden verzameld op basis van informatie die
routinematig wordt geregistreerd in het medisch dossier of prospectief wordt
verzameld door de voorschrijvend arts. Door de patiënt gemelde uitkomsten
(Patient-reported outcomes, PROs) zullen door de patiënten online worden
doorgegeven (± vier weken na het routinematige klinische bezoek) om invullen
van de vragenlijsten buiten de praktijk van de arts mogelijk te maken.

Het onderzoek is prospectief observationeel en wordt uitgevoerd bij patienten
met een recidiverende vorm van MS waarbij behandeling met Plegridy is
geinitieerd vanuit de standaard zorg en bij patienten die eerder hebben
deelgenomen aan onderzoek 105MS302 of onderzoek 105MS303. Geinlcludeerde
patienten worden tot een max van 5 jaar gevolgd (onafhankelijk van het stoppen
met medicatie) of tot dood van de patient, beeindigen van de studie of wanneer
de patient wordt gedefinieerd als "lost to follow-up". Informatie wordt
prospectief verzameld in het medisch dossier van de patient door de behandelend
arts. Vragenlijsten {Patient-Reported outocmes (PRO)] worden routinematig
verzameld in het medisch dossier of prospectief verzameld door de behandelend
arts. Om het invullen van de vragenlijsten buiten het kantoor van de
behandelend arts mogelijk te maken worden de PROs online door de patient
ingevuld (vier weken voor of na van de standaard visite).

Niet van toepassing- geen verwachte risico's.