Primaire doel van de studie is om het effect van IVIg te evalueren (4 behandelingen, met een tussenperiode van 3 weken) vergeleken met een placebo op pijnbeleving. Secundaire doel: pijn intensiteit, pijn kwaliteit en andere DVN gerelateerde klachten…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Perifere neuropathieën
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De primaire uitkomstmaat is de vergelijking van het percentage van de
responders tussen de twee behandelingsgroepen na een behandeling van 12 weken.
Een responderd is gedefinieerd als * 2 punten verbetering op de PI-NRS op de
gemiddelde wekelijks pijn pieken ten opzichte van de baseline.
Secundaire uitkomstmaten
- De dagelijkse pijn, nachtelijke pijn, en gemiddelde pijn (PI-NRS)
- global impression of change (PGIC)
- Rasch-transformed 13 items SFN symptoms inventory questionnaire (RT-SFN-SIQ)
- hoeveelheid gebruikte pijnmedicatie
- pijndagboek
- neuropathic pain scale (NPS)
- Daily Sleep Interference Scale (DSIS)
- Rasch-built Overall disability Outcome Scale specifically designed for SFN
(SFN-RODS)
- Short Form 36 Health Survey (SF-36)
- Adverse events
Achtergrond van het onderzoek
Dunnevezelneuropathie (DVN) is een van de meest voorkomende oorzaken van
neuropathische pijn bij perifere neuropathieën, met een prevalentie van
minimaal 53/100.000. Patienten met DVN hebben ondraaglijke pijn en de huidige
neuropathische pijnstillen en andere pijnstillers zijn onvoldoende effectief om
de pijn draaglijk te maken. Meerdere studies suggereren dat er een
immunologische basis is bij DVN en case studies hebben een effectiviteit van
intraveneuze immunoglobulinen (IVIg) laten zijn bij patienten met DVN. Hierdoor
is het aannemelijk dat immunologische mechanismen een rol spelen in
idiopathische DVN. Echter, tot nu toe zijn er nog geen gerandomiseerde studies
uitgevoerd met IVIg bij DVN. Het doel van de studie is om de effectiviteit en
veiligheid van IVIg bij patienten met een idiopathische DVN te onderzoeken in
een gerandomiseerde, dubbel-geblindeerde, placebo-gecontroleerde studie.
Doel van het onderzoek
Primaire doel van de studie is om het effect van IVIg te evalueren (4
behandelingen, met een tussenperiode van 3 weken) vergeleken met een placebo op
pijnbeleving. Secundaire doel: pijn intensiteit, pijn kwaliteit en andere DVN
gerelateerde klachten, dagelijks en sociaal functioneren, kwaliteit van leven.
Daarnaast de veiligheid, adverse events, vitale kenmerken en laboratorium
uitslagen.
Onderzoeksopzet
Gerandomiseerde, dubbel-geblindeerde, placebo-gecontroleerde, prospectieve
pilot studie.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Het te testen product is intraveneuze humane immunoglobulinen. De behandelingsperiode zal beginnen met een oplaaddosis van 2 g/kg lichaamsgewicht gedurende 2-4 opeenvolgende dagen. Bij alle andere infusies wordt een onderhoudsbehandeling gegeven van 1g/kg lichaamsgewicht met een interval van 3 weken tussen de behandelingen. Placebo is 0.9% NaCl. Volgens het dubbel-geblindeerde karakter van de studie, zal het volume and uiterlijk van de placebo infusie identiek zijn aan die van de IVIg. De trial zal worden geregistreerd bij ClinicalTrials.gov en bij EudraCT.
Inschatting van belasting en risico
De risico's van de studie zijn gerelateerd aan de bekende bijwerkingen van
IVIg. IVIg kan een effect hebben op de pijn, welke ondraaglijk kan zijn bij
patienten met dunnevezelneuropathie. De studie duurt 12 weken.
Publiek
P. Debyelaan 25
Maastricht 6229 HX
NL
Wetenschappelijk
P. Debyelaan 25
Maastricht 6229 HX
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Inclusie criteria:
* 18 jaar of ouder.
* Huidbiopt bewezen idiopathische dunnevezelneuropathie of idiopathische pijnlijke neuropathy met een dominant dunnevezelneuropathie patroon.
* Pijn intensiteit van * 5 op de PI-NRS (maximale pijn) of op de neuropathische pijn schaal vraag nummer 1, voor tenminste 12 weken voor de studie, zover de patient dat aangeeft; indien aanwezig zal het medisch dossier van elke patient geraadpleegd worden op de pijnintensiteit.
* Elke subject zal een informatieformulier ontvangen en een informed consent formulier. Subjects moeten toestemming geven door het informed consent formulier te ondertekenen met handtekening en datum voordat ze met de studie beginnen.
* Patienten moeten bereidt zijn om alle studie-gerelateerde activiteiten en onderzoeken te voltooien volgens protocol.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Patienten zullen worden geëxcludeerd als ze:
* Het informed consent niet kunnen of willen tekenen.
* Predominante klinische presentatie hebben van dikke vezel betrokkenheid (zoals krachtsverlies, verminderde vibratiezin, hyporeflexie of areflexie).
* Behandeling met IVIG of andere immunomodulerende/immunosuppressieve middelen (zoals steroiden) hebben gehad binnen de laatste 12 weken vóór de datum van het informed consent.
* Een onderliggende oorzaak hebben voor DVN (diabetes, SCN9A/10A/11A mutaties, hypothyroidie, nierfalen, vitamine B12 deficientie, monoclonale gammopathie, alcohol abuses (meer dan 5 IU/dag), maligniteiten, medicatie die neuropathy veroorzaken (zoals chemotherapie, amiodarone, propafenon)).
* Een voorgeschiedenis hebben met anafylaxie of erge systemische reacties op immunoglobuline of een bloed product.
* Cardiale insufficientie hebben (NYHA III/IV), cardiomyopathie, significante cardiale dysrithmieen welke behandeling nodig hebben, onstabiele of ernstige ischemische hartaandoeningen, hartfalen of erge hypertensie (diastolische bloeddruk >120 mmHg of systolisch >170 mmHg).
* Ze vrouwen zijn die zwanger zijn, borstvoeding geven of als ze vruchtbaar zijn en geen adequate contraceptie willen toepassen tijdens de studie.
* Bekend zijn met hyperviscositeit.
* Bekend zijn met nierfalen of hoge serum creatinine levels.
* Bekend zijn met een selectieve IgA deficientie.
* Aandoeningen hebben welke klachten en effecten de eiwitcatabolisatie en/of IgG utilisatie veranderen (zoals eiwit verliezende enteropathieen, nefrotisch syndroom).
* Bekend zijn met een hypercoagulatie.
* Mentaal niet in staat zijn om onafhankelijk informed consent te geven.
* Het gebruik van pijnmedicatie is toegestaan, als de dosering de laatste 30 dagen voor de randomisatie onveranderd blijft. Een verandering van dosering is niet toegestaan tijdens de studie.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2015-002624-31-NL |
| CCMO | NL53861.068.15 |