De consumptie van FVIII-concentraat rondom kleine ingrepen bij niet-ernstige hemofilie A-patiënten te verminderen zonder de behandeling minder werkzaam te maken.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Stollingsstoornissen en bloedingsdiathesen (excl. trombocytopenische)
- Bloed- en lymfestelselaandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De gemiddelde afwijking in FVIII tot de voorspelde FVIII-waarden voorafgaand
aan de kleine ingreep en de consumptie van FVIII-concentraat rondom de kleine
ingreep.
Secundaire uitkomstmaten
Aantal en aard van bloedingen gedurende de eerste 14 dagen na de ingreep
Andere adverse events in de eerste 14 dagen na de ingreep
Het gedeelte van de patiënten wat een FVIII-waarde heeft binnen de
streefwaarden, na de ingreep
Ervaren kwaliteit van zorg
Discrepanties in FVIII-waarden gemeten met de one-stage en de chromogene assay
Remmerontwikkeling 4-6 weken na de ingreep
Behandelkosten
Achtergrond van het onderzoek
Hemofilie A is een zeldzame, erfelijke bloedingsstoornis, veroorzaakt door een
factor VIII-deficiëntie (FVIII). Rondom kleine ingrepen kunnen niet-ernstige
hemofilie A-patiënten (FVIII minstens 0.01 IE/mL) behandeld worden met
FVIII-concentraat óf desmopressine. Beide behandelopties zijn niet ideaal. Bij
FVIII-concentraat is het moeilijk de juiste dosering te geven en veel patiënten
krijgen te veel of juist te weinig om hun streefwaarden voor FVIII te bereiken.
Daarnaast verhoogt het geven van hoge doseringen FVIII-concentraat het risico
op remmers tegen FVIII, welke de behandeling onwerkzaam maken. Desmopressine
maakt FVIII vrij uit de vaatwand van de patiënt. Bij de meeste hemofilie
A-patiënten wordt het FVIII echter niet hoog genoeg om een ingreep te
ondergaan. Een oplossing zou zijn om beide behandelingen met elkaar te
combineren, zeker aangezien de hoeveelheid duur FVIII-concentraat hiermee zou
kunnen worden verminderd. Om dit mogelijk te maken zou farmacokinetisch
gestuurd doseren een goede optie zijn. Deze methode maakt geïndividualiseerde
dosering van FVIII-concentraat mogelijk.
Doel van het onderzoek
De consumptie van FVIII-concentraat rondom kleine ingrepen bij niet-ernstige
hemofilie A-patiënten te verminderen zonder de behandeling minder werkzaam te
maken.
Onderzoeksopzet
Een gerandomiseerde, gecontroleerde trial
Onderzoeksproduct en/of interventie
standaardarm: standaardbehandeling met FVIII-concentraat monotherapie interventiearm: combinatiebehandeling met FVIII-concentraat en desmopressine
Inschatting van belasting en risico
Deze studie wil de combinatiebehandeling van desmopressine en FVIII-concentraat
in niet-ernstige hemofilie A-patiënten evalueren rondom kleine ingrepen.
Gedurende de behandeling zullen de FVIII-waarden gemonitord worden. Door
voorafgaand aan de ingreep bij iedere patiënt een desmopressinetest te
verrichten, wordt werkzaamheid van desmopressine gegarandeerd. Tijdens de
studie zal de standaarddosering van desmopressine gebruikt worden.
Publiek
Wytemaweg 80
Rotterdam 3015 CN
NL
Wetenschappelijk
Wytemaweg 80
Rotterdam 3015 CN
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- niet-ernstige hemofilie A (FVIII * 0,01 IE/mL)
- Kleine ingreep benodigd
- Leeftijd tussen de 12 en 70 jaar
- Perioperatief FVIII-concentraat benodigd, met een maximum behandelduur van 48
uur
- Een stijging in het FVIII van minstens 0,2 IE/mL na desmopressine
- mannelijk geslacht
- informed consent
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- andere hemostatische afwijking
- Klinisch relevante FVIII remmer aantoonbaar (>0,5 BU) preoperatief, tenzij
succesvol behandeld met immunotolerantiebehandeling
- FVIII-concentraat benodigd voor langer dan 48 uur
- Contraindicaties voor desmopressine
- Gebruik van comedicatie die een interactie heeft met desmopressine
- Intolerantie van eerdere toedieningen van desmopressine
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| Ander register | 6036 |
| EudraCT | EUCTR2016-001875-57-NL |
| CCMO | NL57682.078.16 |
| OMON | NL-OMON26618 |