Primaire doelstelling Deel A* Het bepalen van de supra-therapeutische dosis van lucerastat welke in studie deel B gebruikt zal worden. Deel B* Om aan te tonen dat lucerastat geen effect heeft op de QT interval gecorrigeerd voor een hartslag(QTc)-…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Overige aandoening
Synoniemen aandoening
Aandoening
Metabolic disorder - Lysosomal storage disease
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Cardiodynamische variabelen
Secundaire uitkomstmaten
Pharmacokinetische, veiligheid en verdraagbaarheid eindpunten
Achtergrond van het onderzoek
Lucerastat wordt ontwikkeld voor de behandeling van de ziekte van Fabry, een
zeldzame erfelijke aandoening. De ziekte van Fabry is een zogenaamde lysosomale
opslagstoornis
Doel van het onderzoek
Primaire doelstelling
Deel A
* Het bepalen van de supra-therapeutische dosis van lucerastat welke in studie
deel B gebruikt zal worden.
Deel B
* Om aan te tonen dat lucerastat geen effect heeft op de QT interval
gecorrigeerd voor een hartslag(QTc)-interval van meer dan 10 ms met behulp van
concentratie-QTc analyse.
Onderzoeksopzet
Prospectieve, single-center, gerandomiseerde, dubbelblinde,
placebo-gecontroleerde, tweedelige fase 1-studie om het effect van
therapeutisch onderzoek te beoordelen doseringen van Lucerastat op de duur van
de QT/QTc interval in gezonde vrijwilligers.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Lucerastat, moxifloxacin of placebo
Inschatting van belasting en risico
Het risico voor de gezondheid bij de gekozen dosis is beperkt, maar de
vrijwilligers kunnen een van de bijwerkingen ervaren die zijn beschreven in de
ICF of symptomen die niet eerder zijn gemeld.
De gezondheid van vrijwilligers wordt tijdens het onderzoek nauwlettend gevolgd
om deze risico's te minimaliseren.
Als de vrijwilligers bijwerkingen ervaren, zal de onderzoeker ze waar nodig
behandelen. Als er nieuwe informatie beschikbaar is over de veiligheid van het
onderzoeksmedicatie, worden de vrijwilligers zo snel mogelijk geïnformeerd.
De bloedinzamelingsprocedure is niet gevaarlijk.
Publiek
Hegenheimermattweg 91
Allschwil CH-4123
CH
Wetenschappelijk
Hegenheimermattweg 91
Allschwil CH-4123
CH
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Alleen part A
1. Gezonde mannelijke vrijwilligers in de leeftijd tussen 18 en 55 jaar (inclusief) bij Screening. ;Alleen part B
2. Gezonde mannelijke en vrouwelijke vrijwilligers in de leeftijd van 18 en 55 jaar (inclusief) bij Screening. ;Part A en B
3. Een ondertekend informed consent in een voor de betreffende persoon begrijpelijke taal voorafgaand aan een 'door studie verplichte'-procedure.
4. Body mass index van 18,0 tot 30,0 kg/m2 (inclusief) bij Screening. Een lichaamsgewicht van ten minste 50,0 kg bij screening en voorafgaand aan de eerste toediening van studie medicatie. ;Verdere inclusie criteria is te vinden in the protocol sectie 3.2.2.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Alleen part B
1. Een bekende gevoeligheid voor moxifloxacine or voor één van de hulpstoffen. ;Part A en B
2. Eerdere blootstelling aan lucerastat.
3. Een bekende overgevoeligheid voor één van de hulpstoffen van lucerastat.
4. Een bekende overgevoeligheid or allergie voor natuurlijke rubberlatex. ;Verdere exclusie criteria is te vinden in het protocol sectie 3.2.3
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2018-004546-42-NL |
| CCMO | NL68517.056.18 |