Primair doel: Het onderzoeken van het effect van alirocumab op LDL-C na een behandeling van 48 weken in patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie in de leeftijd van 8 t/m 17 jaar.Secundaire doelen: - Onderzoeken van de veiligheid en…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Overige aandoening
Synoniemen aandoening
Aandoening
Familiaire hypercholesterolemie
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Procentueel verschil in LDL-C van baseline tot week 12 in de intent-to-treat
(ITT) populatie, waarbij alle LDL-C-waarden worden gebruikt, ongeacht de
therapietrouw.
Secundaire uitkomstmaten
- Percentueel verschil in LDL-C van baseline tot week 12 in de ITT-populatie,
waarbij alle LDL-C-waarden tijdens de behandelingsperiode worden gebruikt.
- Percentueel verschil in LDL-C vanaf de basislijn tot week 24 en 48.
- Percentage verandering in Apo B, niet-HDL-C, totaal-C, Lp (a), HDL-C, nuchter
TG en Apo A-1 van
baseline tot week 12, 24 en 48.
- Percentage deelnemers met *15% vermindering van LDL-C in week 12, 24 en 48.
- Het absolute verschil in LDL-C van baseline tot Weeks 12, 24 en 48.
Achtergrond van het onderzoek
Familiaire hypercholesterolemie (FH) is een overerfbare lipidenaandoening,
gekarakteriseerd door ernstig verhoogde LDL-C waarden dat leidt tot premature
atherosclerose en cardiovasculaire aandoeningen. Van FH is bekend dat het
belangrijke cardiovasculaire consequenties heeft, welke al op kinderleeftijd
beginnen. Om effectief te zijn in de preventie van hart-en vaatziekten, zal de
preventie vroeg moeten starten, ruim voordat de symptomen er zijn.
Alirocumab is een antilichaam dat aangrijpt op een specifiek eiwit (PCSK9)
welke leidt tot een vermindering van het aantal receptoren od de levercel dat
LDL cholesterol verwijdert uit het bloed. Doordat het PCSK9 wordt geblokkeerd
zullen er meer receptoren beschikbaar zijn om het LDL cholesterol uit het bloed
te kunnen halen, wat leidt tot lagere LDL cholesterol waarden.
Dit onderzoek is opgezet om de effectiviteit, veiligheid en farmacokinetiek van
alirocumab te onderzoeken in kinderen met homozygote familiaire
hypercholesterolemie.
Doel van het onderzoek
Primair doel: Het onderzoeken van het effect van alirocumab op LDL-C na een
behandeling van 48 weken in patiënten met homozygote familiaire
hypercholesterolemie in de leeftijd van 8 t/m 17 jaar.
Secundaire doelen:
- Onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van alirocumab
- Onderzoeken van het farmacokinetisch profiel van alirocumab
- Onderzoeken van de effecten van alirocumab op andere
lipidenparameters
Onderzoeksopzet
Fase 3, open label, 75 of 150 mg/ml (afhankelijk van gewicht)
Onderzoeksproduct en/of interventie
Alirocumab 75 of 150 mg/ml SC Q2W
Inschatting van belasting en risico
Risico's gerelateerd aan de bloedafname, onderzoeksprocedures en eventuele
bijwerkingen van het onderzoeksmiddel.
Publiek
Paasheuvelweg 25
Amsterdam 1105BP
NL
Wetenschappelijk
Paasheuvelweg 25
Amsterdam 1105BP
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Kinderen (jongens en meisjes) in de leeftijd van 8 tot 17 jaar ten tijde van
het tekenen van het informed consent met homozygote familiaire
hypercholesterolemie en een berekende LDL-C groter of gelijk aan 3.37 mmol/L
ondanks behandeling met een optimale dosis statines met of zonder ander(e)
lipideverlagend(e) middel(en) (of niet statine lipidenverlagend(e) middel(en)
als de patiënt statine intolerant is), bij een stabiele dosis van minimaal 4
weken voorafgaand aan de screening visite.
-Voor patiënten die een stabiele LDL-aferese ondergaan, moeten de behandeling
met aferese ten minste 6 maanden voor de screening visite hebben gestart.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Patiënten jonger dan 10 jaar die geen eerdere pogingen hebben ondernomen om
LDL-C te verlagen met andere middelen.
- Patiënten met een berekende LDL-C minder dan 3.37 mmol/L bij de screening
visite behandeld met een optimale dosis statines met of zonder ander(e)
lipideverlagend(e) middel(en) (of niet statine lipidenverlagend(e) middel(en)
als de patiënt statine intolerant is), bij een stabiele dosis van minimaal 4
weken voorafgaand aan de screening visite.
- Gewicht < 25 kg
- Patienten in de leeftijd van 8 of 9 jaar niet in Tanner stadium 1 zijn en
patienten van 10 tot 17 jaar niet in Tanner stadium 2.
- Diabetes type 1 of 2 in de voorgeschiedenis
- Schildklieraandoeningen in de voorgeschiedenis
- Hypertensie in de voorgeschiedenis
- Nuchtere triglyceriden groter dan 3.95 mmol/L bij de screeningsvisite.
- Ernstige nierfunctiestoornissen (bv, eGFR <30 mL/min/1.73 m2 bij sreening
visite)
- ALT of AST >2 ULN
- CPK >3 x ULN
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| Ander register | 2017-002297-39 |
| EudraCT | EUCTR2017-002297-39-NL |
| CCMO | NL65086.018.18 |