Het voornaamste doel van dit onderzoek is het over lange termijn evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van Diacereine 1% zalf gedurende 2 behandelingscycli bij personen met EBS die eerder hebben meegedaan aan onderzoeken CCP-020-301 of CCP…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Epidermale en dermale aandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Veiligheid zal geëvalueerd worden in gevallen van voorkomen van ernstige
voorvallen en veranderingen in klinische laboratoriumparameters, bevindingen
bij klinische beoordeling, vitale functies, gewicht en urine metingen.
Secundaire uitkomstmaten
-
Achtergrond van het onderzoek
Epidermolysis bullosa simplex (EBS) is een zeldzame genetische huidaandoening
die gekarakteriseerd wordt door de fragiliteit van de huid en slijmvliezen,
resulterend in pijnlijke blaren en erosies al na klein trauma, en is
geassocieerd met significante morbiditeit en mortaliteit. EBS is zowel een
kinder als een volwassenenziekte die doorgaans jongere patiënten het ergst
treft. Diacereïne 1% zalf is een topische zalf die diacereïne (4,5
bis[acetyloxy]-9,10-dihydro-9,10-dioxo-2-anthraceen carboxylzuur, ook
bekend als diacetylrheïne) bevat, een uiterst gezuiverd antrachinon derivaat,
en wordt ontwikkeld voor de behandeling van EBS. Diacereïne in topische
formulering wordt gehydrolyseerd naar rheïne in de opperhuid en lederhuid na
toediening. Het is aangetoond dat diacereïne en rheïne de in vitro en in vivo
productie en activiteit van interleukine-1* (IL-1*) en andere pro
inflammatoire cytokines remt. IL-1* is een proinflammatoir cytokine dat is
gerelateerd aan een aantal inflammatoire en autoimmuunziektes, waaronder
reumatoïde artritis (RA), OA, hemofiele artropathie, jicht, type 2 diabetes
mellitus (T2DM), diabetische nefropathie (DN) en EBS. In vitro en in vivo
dierproeven hebben aangetoond dat zowel diacereïne als de actieve metaboliet
rheïne de productie en activiteit van proinflammatoire en prokatabolische
cytokines zoals IL-1 en IL-6, kunnen remmen, net als de expressie van
induceerbare stikstofoxide (iNOS) en tumor necrose factor-* (TNF-*)
Doel van het onderzoek
Het voornaamste doel van dit onderzoek is het over lange termijn evalueren van
de veiligheid en verdraagbaarheid van Diacereine 1% zalf gedurende 2
behandelingscycli bij personen met EBS die eerder hebben meegedaan aan
onderzoeken CCP-020-301 of CCP-020-101.
Onderzoeksopzet
Het onderzoek schrijft personen in van twee feeder-onderzoeken, CCP-020-301 en
CCP-020-101. Personen die inschrijven zullen, na een screening, een 16 weken
durende cyclus volgen als zij laesies hebben ontwikkeld, waarin zij het
onderzoeksmiddel gebruiken voor de eerste 8 weken, en het onderzoeksmiddel niet
gebruiken voor de volgende 8 weken. Deze cyclus zal maximaal twee keer gedaan
worden, en personen kunnen geen nieuwe cyclus beginnen na week 36.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Personen die meedoen zullen dagelijks Diacereine 1% zalf aanbrengen gedurende 8 weken van een 16 weken cyclus.
Inschatting van belasting en risico
Risico*s: Mogelijke bijwerkingen van de onderzoeksmedicatie
Lasten: Bloedafnames, instructies volgen voor het gebruik van de
onderzoeksmedicatie, het invullen van vragenlijsten
Publiek
Rivium 2de straat 55
Capelle aan den IJssel 2909 LG
NL
Wetenschappelijk
Rivium 2de straat 55
Capelle aan den IJssel 2909 LG
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Naar de mening van de onderzoeksarts, is de persoon in staat de vereisten
van het protocol te begrijpen en te volgen.
2. De persoon of, indien van toepassing, de wettige vertegenwoordiger van de
persoon tekent en dateert een schriftelijke geinformeerde toestemmingsformulier
en enige verplichte privacy toestemmingen die nodig zijn voor het begin van
onderzoeksprocedures
3. De persoon heeft een gedocumenteerde genetische mutatie die overeenkomt met
EBS.
4. De personen die deel hebben genomen aan studie CCP-020-301 of CCP-020-101
zijn geschikt om deel te nemen aan de CCP-020-302 open label
extensie-onderzoek, ongeacht hun voltooiingsstatus in het feeder-onderzoek.
5. De persoon/verzorger stemt in met het rapporteren van het gebruik van enige
topische therapieën die zijn toegepast op de EBS laesies (bijv. Medicinale
schoonmaakproducten, medicinaal bleekmiddel, verdund bleekwater, topische
antiseptica, topische ontsmettingsmiddelen, etc.)
6. De persoon een vrouw is die kinderen kan krijgen, moet zij een negatieve
urine zwangerschapstest hebben en instemmen met het gebruiken van een
goedgekeurde effectieve method van anticonceptie, zoals gedefinieerd in het
protocol, voor de duur van het onderzoek.
7. De persoon lacteert niet en is niet van plan om zwanger te worden gedurende
de onderzoeksperiode.
8. De persoon is bereid en in staat om alle onderzoeksinstructies te volgen en
aanwezig te zijn bij alle onderzoeksbezoeken.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. De persoon heeft te behandelen EBS laesies die geïnfecteerd zijn (bijv. EBS
laesies die topische antibiotica nodig hebben om een infectie te behandelen).
2. De persoon heeft tekenen van een systemische infectie of heeft systemische
antibiotica gebruikt binnen 7 dagen vóór de baseline.
3. De persoon heeft het feeder-onderzoek niet afgerond door een bijwerking
waarvan wordt geacht dat deze gerelateerd of mogelijk gerelateerd is aan de
onderzoeksmedicatie.
4. De persoon heeft een verandering in klinische status ondervonden van de
voederstudie die, naar mening van de onderzoeksarts, het persoon aan bovenmatig
risico blootstelt bij deelname.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2017-003757-41-NL |
| CCMO | NL64012.042.17 |