Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514055-15-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair: • Onderzoek naar de werkzaamheid en verdraagbaarheid van methotrexaat als eerstelijns behandeling van patiënten met…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Luchtwegaandoeningen NEG
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Verandering van de in het ziekenhuis gemeten Forced Vital Capacity (FVC) tussen
baseline en week 24.
Secundaire uitkomstmaten
Overige longfunctieparameters, biomarkers, bijwerkingen, kwaliteit van leven.
Achtergrond van het onderzoek
Sarcoïdose is een granulomateuze aandoening die bijna alle organen kan
betreffen. De longen zijn het frequentst aangedaan. Over de oorzaak is niet
veel bekend. De verschijnselen zijn doorgaans belastend en de kwaliteit van
leven en het sociale leven worden negatief beïnvloed. Bij longsarcoïdose wordt
behandeling aanbevolen als de symptomen ernstig zijn en/of als de longfunctie
ernstig wordt verstoord. Er zijn weinig behandelopties die op feiten gebaseerd
zijn. Meestal gaat het om de mening van experts. Er is weinig therapeutische
innovatie.
Prednison is op dit moment de behandeling van eerste keuze bij longsarcoïdose.
Het geeft kortdurende verbetering van de longfunctie. Helaas heeft prednison
ernstige bijwerkingen en beïnvloedt het de kwaliteit van leven negatief.
Methotrexaat wordt gezien als de tweedelijns behandeling. De bijwerkingenlast
van methotrexaat lijkt kleiner. Er zijn weinig vergelijkende gegevens uit
gerandomiseerd en gecontroleerd onderzoek. Vandaar dat een lege artis
uitgevoerd vergelijkend onderzoek tussen beide middelen bij longsarcoïdose zal
voorzien in een behoefte. De hypothese voor het huidige onderzoek is dat
methotrexaat even effectief is als prednison, maar minder bijwerkingen heeft en
minder impact op de kwaliteit van leven heeft.
Doel van het onderzoek
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514055-15-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.
Primair:
• Onderzoek naar de werkzaamheid en verdraagbaarheid van methotrexaat als
eerstelijns behandeling van patiënten met longsarcoïdose in vergelijking met
prednison.
Secundair:
• Onderzoek naar (immunologische) biomarkers van ziekteprogressie en chronische
ziekte.
• Onderzoek naar de voorspelbaarheid van de respons bij individuele patiënten.
• Meer inzicht krijgen in het onderliggende ziektemechanisme en in potentiële
nieuwe aangrijpingspunten.
Onderzoeksopzet
Fase 4, prospectieve, gerandomiseerde, open-label, multicenter, non-inferiority
trial in Nederland.
Randomisatie 1:1 naar oraal prednison (start 40 mg per dag, af te bouwen naar
10 mg per dag) of oraal methotrexaat (15 mg per week, te verhogen tot 25 mg per
week) gedurende 24 weken. Daarna voortzetting van de trial gedurende 18 maanden
op reguliere behandeling (te bepalen door onderzoeker).
138 gerandomiseerde patiënten.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Behandeling met prednison of methotrexaat.
Inschatting van belasting en risico
Risico: Bijwerkingen van de onderzoeksmedicatie.
Belasting:
Lichamelijk onderzoek: elk bezoek (=6 keer).
Bloedafnames: elk bezoek 80 ml extra per keer
Longfunctie: elk bezoek.
FVC metingen thuis: wekelijks, 24 weken.
Vragenlijst: King*s Sarcoidosis Questionnaire, General Rating of Change,
EQ-5D-5L, Patient Experience and Satisfaction with Medication Questionnaire,
VAS voor dyspnoe, hoest, vermoeidheid, klachten, MRC Dyspnea Scale, Fatigue
Assessment Scale: elk bezoek.
VAS thuis: symptomen en bijwerkingen: wekelijks, 24 weken.
Publiek
's-Gravendijkwal 230
Rotterdam 3015 GE
NL
Wetenschappelijk
's-Gravendijkwal 230
Rotterdam 3015 GE
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
• Diagnose sarcoïdose volgens de ATS/ERS/WASOG criteria, in geval van ontbreken
van histologie kan de diagnose ook gesteld worden in een multidisciplinaire
teamvergadering in een expertcentrum voor sarcoïdose op basis van een zeer
suggestief klinisch en radiologisch beeld.
• Leeftijd >=18 jaar.
• Pulmonale behandelindicatie en betrokkenheid van het parenchym op longfoto of
CT-scan die binnen 3 maanden voor inclusie is gemaakt.
• FVC <=90% van voorspeld of diffusiecapaciteit van de long voor CO (DLCO) <=70%
van voorspeld, of >=5% FVC afname/>=10% DLCO afname in het laatste jaar.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
• Elke aandoening of omstandigheid die het volgens de onderzoeker
onwaarschijnlijk of onmogelijk maakt om de studie te volbrengen of om zich aan
de studieprocedures te houden.
• Eerdere immunosuppressieve behandeling voor sarcoïdose.
• Gebruik in de voorafgaande 3 maanden van een systemische immunosuppressieve
behandeling voor een andere ziekte dan sarcoïdose.
• Zwangerschap, borstvoeding of bedoeling om zwanger te worden of borstvoeding
te geven tijdens het gebruik van de studiemedicatie of tijdens de 90 dagen na
de laatste dosering van de randomisatiefase. Voor mannen: plannen om in de
genoemde periode voor nakomelingen te zorgen.
• Indicaties voor primaire systemische behandeling zijnde een locatie van
sarcoïdose buiten de long zoals cardiale of neurologische lokalisaties.
• Contra-indicatie voor methotrexaat of corticosteroïden: ernstig gestoorde
nierfunctie (creatinine clearance <30 ml/min), gestoorde leverfunctie
(serumbilirubine >85,5 umol/l), beenmerginsufficiëntie met ernstige leukopenie,
trombopenie of anemie, ernstige acute of chronische infecties, zoals
tuberculose, HIV, parasitaire infecties of andere immunodeficiëntie-syndromen,
ulcera van mond, maag of duodenum.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CTIS | CTIS2024-514055-15-00 |
| EudraCT | EUCTR2019-004148-31-NL |
| CCMO | NL71782.078.19 |