Intraveneuze immunoglobulines als aanvullende behandeling bij pas
gediagnosticeerde myositis: sneller en beter herstel?

Idiopathische inflammatoire myopathieën (myositis) zijn (muv. IBM) een groep
van behandelbare auto-immuunziekten. Hoge doseringen corticosteroiden zijn de
eerstelijnsbehandeling. Frequent worden aanvullende immunosupressiva gegeven
vanwege onvoldoende effectiviteit, of bijwerkingen van de corticosteroiden.
Ondanks het streven naar optimale behandeling, zijn de uitkomsten vaak
teleurstellend en heeft de ziekte veelal een polyfasisch of chronisch beloop.
Waarschijnlijk resulteert relatieve onderbehandeling in de beginfase in
irreversibele schade. Wij hypothetiseren dat vroege behandeling met
intraveneuze immunoglobulinen (IVIg) als toevoeging op de standaard behandeling
met prednison een snelle en klinisch relevante respons geeft, hetgeen zou
kunnen leiden tot een betere uitkomst op de korte en lange termijn.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516057-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.

Het primaire doel is om te onderzoeken of IVIG als toevoeging op de
standaardbehandeling met prednison, in patienten met nieuw gediagnosticeerde
myositis leidt tot een betere klinische uitkomst na 12 weken.
Het secundaire doel is om het effect van interventie te meten op gezondheid
gerelateerde kwaliteit van leven, lichamelijke activiteit en een biomarker
(spier MRI) op de korte en lange termijn.

Een dubbelblind gerandomiseerd onderzoek met controlegroep.

IVlg-infusie van 2gr/kg in 2-5 dagen, of placebo, in week 0, na 4 en 8 weken, als toevoeging op standaardbehandeling met prednison.

Proefpersonen ondergaan 3x een kuur met IVIg of placebo van 2-5dagen.
Proefpersonen worden na een geschiktheidsonderzoek, gedurende 1 dagdeel
opgenomen op de neurologie afdeling van het Amsterdam UMC, AMC voor toediening
van de eerste dosis studie medicatie. Normaal gesproken vindt er op dit moment
een poliklinisch bezoek plaats (standard care). Toediening van de resterende
studie medicatie en de gehele tweede en derde kuur na 4 en 8 weken zal in de
thuissetting plaatsvinden met thuiszorg.
Na 4 en na 8 weken vindt er een extra poliklinisch bezoek (basis lichamelijk
onderzoek met o.a. meten van spierkracht, verder: afname van vragenlijsten en
bloedonderzoek) plaats in het kader van de studie.
In week 2,6 en 10 zullen bloedafnames in thuissetting afgenomen worden.
In de eerste 12 weken van de studie zal door de proefpersoon een
bewegingssensor om de pols worden gedragen. Na 26 weken zullen patieten dit
horloge op de polikliniek ontvangen, en gevraagd worden dit één week te dragen
en daarna te retourneren.
Na 12 weken zal een poliklinisch bezoek (standard care) worden gecombineerd met
een extra MRI spier onderzoek en vragenlijsten in het kader van de studie.
Na 26 weken zal een poliklinisch bezoek (standard care) worden gecombineerd met
het afnemen van vragenlijsten en bloedafnames in het kader van de studie.
Na 52 weken zal een poliklinisch bezoek (standard care) worden gecombineerd met
het afnemen van vragenlijsten en bloedafnames in het kader van de studie. Dit
is de laatste studie visite.

IVlg-behandeling kent soms geringe infusiereacties en zelden ernstige
bijwerkingen zoals tromboembolieen en hemolyse.
Bloedafnames kunnen pijn doen of een bloeduitstorting geven.

IVIg is een middel waarbij uitgebreid ervaring is opgedaan bij andere,
vergelijkbare auto-immuunziekten; daarnaast is het werkzaam en veilig gebleken
bij een subgroep van myositispatienten (behandeling-refractaire patienten).
Patienten hebben mogelijk baat van vroege behandeling met IVIg, doordat dit
permanente schade voorkomt en zo de uitkomsten kan verbeteren. De extra opnames
en onderzoeken worden verondersteld hinderlijk te zijn, maar geen grote
belasting voor de patiént op te leveren.