Een fase 3, dubbelblind, gerandomiseerd, vehiculumgecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van ruxolitinib-crème gevolgd door een verlengingsperiode bij deelnemers met vitiligo

Ruxolitinib-crème is een uitwendige toepassing (crème) van ruxolitinib-fosfaat
die ontwikkeld wordt voor de behandeling van subjects met AD, AA, plaque
psoriasis en vitiligo. Ruxolitinib-fosfaat is een inhibitor van de JAK-familie
van eiwit-TYK's. Inflammatoire cytokines zijn sterk betrokken bij de
pathogenese van verschillende dermatologische aandoeningen. Omdat het doel van
JAK's het vertalen van extracellulaire signalen van een aantal relevante
cytokines en groeifactoren die zijn opgereguleerd bij ontstekingsziekten zoals
AD, AA, plaque psoriasis en vitiligo is, vertegenwoordigen JAK-remmers
potentiële therapeutische middelen voor deze ziektetoestanden.

Dit is een gerandomiseerd, vehiculum-gecontroleerd onderzoek in adolescenten en
volwassen deelnemers (leeftijd >= 12 jaar) met non-segmentale vitiligo met een
gedepigmenteerde zone van >= 0,5% BSA op het gelaat, >= 0,5 F-VASI, >= 3% BSA op
zones buiten het gelaat en >= 3 T-VASI. De totale lichaamsoppervlakte aangetast
door vitiligo (gelaat en zones buiten het gelaat) mag niet meer dan 10% BSA
omvatten. Ongeveer 300 deelnemers worden gerandomiseerd 2:1 om een eerste
onderzoeksbehandeling te krijgen (ruxolitinib-crème 1,5% b.i.d.:vehiculum;
aangebracht op de gedepigmenteerde vitiligo-zones op gelaat en lichaam tot 10%
van de totale BSA) gedurende 24 weken.

Na afloop van de beoordelingen van Week 24 krijgen de deelnemers de
mogelijkheid om nog eens gedurende 28 weken een behandelingsverlenging met
ruxolitinib-crème 1,5% b.i.d. te krijgen. Om in aanmerking te komen voor de
behandelingsverlengingsperiode, moeten de deelnemers de beoordeling bij
baseline en tijdens het bezoek in week 24 hebben voltooid, de
onderzoeksprocedures naleven en geen veiligheidsproblemen hebben. Het totale
behandelde gebied mag niet meer dan 10% BSA (gelaat en zones buiten het gelaat)
bedragen.

Deelnemers die de 52 weken durende behandeling in dit onderzoek met succes
hebben afgerond, kunnen in aanmerking komen voor deelname aan een afzonderlijk
extensieonderzoek om de duurzaamheid van het effect en de onderhoudsschema's te
evalueren.

Primair:
- Het evalueren van de werkzaamheid van ruxolitinib-crème in deelnemers met
vitiligo.

Secundaire:
- Het verder beoordelen van de werkzaamheid van ruxolitinib-crème.
- Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van ruxolitinib-crème.
- Evalueren van de PK in plasma na behandeling met ruxolitinib cream

Een gerandomiseerd, vehiculum-gecontroleerd onderzoek in adolescenten en
volwassen deelnemers (leeftijd >= 12 jaar).

ruxolitinib-crème / vehiculum

Ongemak en risico's:
- Mogelijke bijwerkingen van de behandeling (bijwerkingen worden beschreven in
Bijlage D van de ICF)
- Ongemak, pijn, blauwe plekken: in zeldzame gevallen infectie, licht gevoel in
het hoofd / flauwvallen door bloedafname
- Uitslag of irritatie van ECG plakkers.
- Het oplvolgen van instructies die verband houden met de onderzoeksbehandeling
en het opvolgen van het bezoekschema.

Momenteel is er geen goedgekeurde therapie voor vitiligo en mogelijke
behandelingen zijn empirisch en onderhevigd aan de beschikbare klinische
richtlijnen. Huidige behandelingen leiden vaak niet tot een bevredigende
resultaat en er zijn beperkingen en bezorgdheid over de veiligheid bij
langdurig gebruik van sommige behandelingen, waaronder lokale of orale
corticosteroïden en calcineurineremmers. Gezien de psychosociale belasting en
het stigma dat bij deze ziekte aan de orde is, rechtvaardigd dit de
mogelijkheid voor patienten met vitiligo om aan nieuw onderzoek mee te kunnen
doen.