Studie naar Predictieve factoren voor Inflammatie en Neurodegeneratie in Primair progressieve multiple sclerose

Ongeveer 10-15% van de Multiple Sclerose (MS) patiënten presenteert zich met
een beloop dat zich niet kenmerkt door de karakteristieke aanvalsgewijze
neurologische uitval, maar door een progressief beloop vanaf het begin van de
ziekte. Deze vorm noemen we Primair Progressieve MS (PPMS). Het is onbekend of
dezelfde auto-immuun inflammatie zoals bij de vaker voorkomende Relapsing
Remitting variant (RRMS) ook bij PPMS belangrijk is voor het ziektebeloop,
danwel of neurodegeneratie op de voorgrond staat in de pathogenese. Vanwege de
variatie in klinisch beloop en beeldvorming binnen PPMS, denken wij dat er
verschillende vormen van PPMS te onderscheiden zijn waarin ofwel inflammatie
dominant (PPi) is, ofwel neurodegeneratie (PPn). Dit onderscheid kan van belang
zijn voor het inschatten van de prognose en voor het maken van therapeutische
beslissingen.

Om te onderzoeken of vroeg in het beloop van PPMS door middel van radiologische
markers en biomarkers, onderscheid te maken is tussen PPi en PPn.

Prospectieve observationele cohort studie.
Patienten die aan de inclusiecriteria voldoen, worden benaderd door de
behandelend neuroloog. Schriftelijke en mondelijke informatie over de studie
wordt aan de mogelijke proefpersoon verleend. Na verkrijgen van informed
consent, wordt tijdens reguliere bloed- en liquorafnames extra materiaal
afgenomen en opgeslagen, en worden de standaard jaarlijkse controles uitgebreid
met extra testen. Daarnaast worden personen tweemaal verzocht een
ontlastingmonster af te nemen. Patienten krijgen jaarlijks een vijftal
elektronische vragenlijsten opgestuurd.
Patienten en de verzamelde materialen krijgen een unieke code, die slechts door
de lokale hoofdonderzoekers en door de hoofdonderzoekers van de studie te
herleiden is tot persoonsgegevens.
De klinische gegevens die worden verzameld worden op CRF (Case Report Forms)
ingevuld.
Vijf jaar na de eerste inclusie worden de analyses verricht.
Indien er geen reguliere bloed- of liquorafnames nodig zijn, wordt patient
gevraagd om in kader van de studie een afname te doen: dit mag zonder verdere
gevolgen geweigerd worden.
Indien patienten participeren vanuit wervende centra, kan worden gevraagd om
naast de standaard jaarlijkse controles voor behandeling in eigen ziekenhuis,
ook 1x per jaar naar Erasmus MC te komen voor onderzoek.

Het is een observationeel onderzoek met daarbij een verwaarloosbaar risico voor
de patiënt. Voor verzameling van zowel de klinische en radiologische gegevens,
en voor verzameling van bloed- en liquorsamples, wordt gebruikt gemaakt van de
afspraken en puncties die de patiënt vanuit de reguliere zorg reeds moet
ondergaan. Daarnaast zal gevraagd worden om afname van een ontlasting monster,
en zullen jaarlijks vragenlijsten worden verstuurd. Deze ontlasting monsters en
vragenlijsten zijn buiten het kader van reguliere zorg.
Indien patienten participeren vanuit wervende centra, kan worden gevraagd om
naast de standaard jaarlijkse controles voor behandeling in eigen ziekenhuis,
ook 1x per jaar naar Erasmus MC te komen voor onderzoek.