Een fase 2 studie van Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 combinatie therapie in Cystic Fibrosis-patienten die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del mutatie.

1. Bevestigde klinische diagnose van CF, en genotype homozygoot voor de F508del
CFTR mutatie voor cohort 1 en cohort 3, heterozygoot voor F508del CFTR mutatie
en een minimale functie mutatie voor cohort 2 en 3.
2. ppFEV1 >= 40% and <= 90% van de voorspelde norrmaalwaarde voor leeftijd,
geslacht en lengte (Global Lung Function Initiative [GLI] formules) bij
screening.
3. Geen klinisch significante lab waarden bij screening dat tot onnodig risico
voor de proefpersoon zou kunnen leiden of de veiligheidsevaluaties zou kunnen
belemmeren.
4. Ontbreken van klinisch significante abnormaliteiten waargenomen op een ECG
op basis van snelheid, ritme of geleiding (b.v. QT interval gecorrigeerd voor
hartslag aan de hand van Fridericia's formule [QTcF] moet <450 msec voor mannen
zijn en <460 msec voor vrouwen).
5. Stabiele longstatus, zoals geen respiratoire infecties of exacerbaties
waarbij een verandering in behandeling (waaronder antimicrobiële middelen)
nodig is of die een acute verlaging in ppFEV1 van > 10% ten opzichte van de
gebruikelijke ppFEV1 binnen vier weken.
6. SwCl tijdens screening moet >= 60 mmol/L zijn voor cohort 1 en cohort 2. Dit
criterium geldt niet voor cohort 3.
7.Geen voorgeschiedenis van ziekten die worden verergerd of veroorzaakt door
ultraviolette straling en geen voorgeschiedenis van abnormale reactie van
lichtgevoeligheid of fotoallergie voor zonlicht, of kunstmatige bron van intens
licht, met name ultraviolet licht.

1. Cirrose met of zonder portale hypertensie (bijv. splenomegalie,
slokdarmvarices) of een voorgeschiedenis van klinisch significante leverziekte.
3. Geschiedenis van maligniteit in de afgelopen 5 jaar (behalve voor
verwijderde basaalcelcarcinoom van de huid zonder recidief, of behandelde
carcinoom in situ van de cervix zonder recidief).
4. Recente (in de afgelopen 6 maanden) geschiedenis van drugs- of
alcoholmisbruik die volgens de onderzoeker naleving van het protocol in de weg
zou kunnen staan.
5. Roken of roken en dampen van tabak of cannabisproducten binnen 6 maanden
voor screening.
6. Geschiedenis van solide orgaan- of hematopoëtische transplantatie.
7. Geschiedenis van bekende gevoeligheid voor een bestanddeel van het
onderzoeksgeneesmiddel.
8. Behoefte aan extra zuurstof terwijl u wakker bent, of >2 L/minuut tijdens
het slapen.
10. Bewijs van actieve SARS-CoV-2-infectie. Als een proefpersoon
tekenen/symptomen heeft die wijzen op een SARS-CoV-2-infectie, moet deze
moleculaire (bijv. polymerasekettingreactie [PCR]) testen ondergaan om een
SARS-CoV-2-infectie uit te sluiten. Proefpersonen die niet voldoen aan de
criteria om in aanmerking te komen voor SARS-CoV-2-infectie, moeten worden
screen failed en mogen alleen opnieuw worden gescreend nadat ze voldoen aan de
criteria voor virale klaring van SARS-CoV-2-infecties die in het protocol
worden vermeld.