Het bieden van een verlengde open-label behandeling met bardoxolonmethyl als onderdeel van dit EAP en doorlopende gegevensverzameling over de veiligheid en verdraagzaamheid van bardoxolonmethyl.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Vasculaire hypertensieaandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Primaire veiligheids uitkomstmaat:
Frequentie, intensiteit en verband tussen onderzoeksmiddel en
bijwerkingen/ernstige bijwerkingen, en verandering ten opzichte van de baseline
in de volgende beoordelingen: lichamelijk onderzoek, meting van vitale
functies, B-type-natriuretisch peptide (BNP), N-terminaal proBNP (NT-proBNP) en
gewicht.
Secundaire uitkomstmaten
niet van toepassing
Achtergrond van het onderzoek
De vastgestelde farmacologische effecten van bardoxolonmethyl, waaronder de
suppressie van pathologische NF-*B-signalering, ontsteking en mitochondriale
dysfunctie, zijn rechtstreeks van toepassing op de behandeling van PH. Ondanks
de beschikbare behandelingen is de prognose voor PH slecht, met name voor
patiënten met CTD en ILD. Vanwege de ernst van de onderliggende aandoening
wordt in dit onderzoek verlengde toegang verleend tot bardoxolonmethyl aan
patiënten die eerder hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken, totdat het
middel via commerciële kanalen beschikbaar is (inclusief vergoeding).
Doel van het onderzoek
Het bieden van een verlengde open-label behandeling met bardoxolonmethyl als
onderdeel van dit EAP en doorlopende gegevensverzameling over de veiligheid en
verdraagzaamheid van bardoxolonmethyl.
Onderzoeksopzet
programma voor verlengde toegang - open label onderzoek
Onderzoeksproduct en/of interventie
Patiënten starten om de dag met 10 mg bardoxolonmethyl. Daarna in week 4 een eenmaal daagse dosering. De-escalatie van de dosis (vermindering tot 5 mg) is toegestaan tijdens het onderzoek indien klinisch geïndiceerd.
Inschatting van belasting en risico
De meest voorkomende bijwerkingen van bardoxolon methyl zijn:
* Spierspasme
* Hypomagnesiëmie (laag magnesiumgehalte in het bloed); dit trad vooral op bij
patiënten met een diabetische chronische nierziekte en ging niet gepaard met
verlies van magnesium in de urine of verlies van magnesium in cellen
* Misselijkheid
* Verminderde eetlust
* Gewichtsverlies in combinatie met een vermindering van de tailleomvang, dit
trad vooral op bij patiënten met overgewicht
* Vermoeidheid
Minder vaak (bij 1 tot 10 op de 100 patiënten)
* Hoesten
* Dysgeusie (aanhoudende metaalachtige smaak in de mond)
* Voorbijgaand verhoogd leverenzymniveau; dit ging bij geen van de patiënten
gepaard met leverletsel
* Hoofdpijn
In eerdere onderzoeken was er bij sommige deelnemers met een chronische
nierziekte in stadium 4 en een medische voorgeschiedenis van hartfalen sprake
van vochtophoping. In het huidige onderzoek zijn procedures ingesteld om het
risico op vochtophoping door bardoxolonmethyl te reduceren.
De prognose voor patienten met PAH is slecht. De therapieen die momenteel
beschikbaar zijn, leiden veelal niet tot voldoende functionele verbeteringen.
Eerdere onderzoeken laten zien dat patienten baat zouden kunnen hebben bij een
behandeling met bardoxolonmethyl in combinatie met optimale behandeling met
vaatverwijdendegeneesmiddelen. Patienten die deelnemen aan dit onderzoek zullen
zorgvuldig gecontroleerd worden en zullen tijdens het onderzoek hun
standaardbehandeling blijven ontvangen.
Publiek
2801 Gateway Drive Suite 150
Irving TX 75063
US
Wetenschappelijk
2801 Gateway Drive Suite 150
Irving TX 75063
US
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Patiënten die de behandeling naleven en deelnemen aan in aanmerking komende
lopende onderzoeken, en de vereiste Einde behandeling en/of Follow-up bezoeken
hebben voltooid van een eerder klinisch onderzoek met bardoxolonmethyl.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Deelname aan andere medisch-wetenschappelijke klinische onderzoeken waarin
experimentele producten worden getest of op een andere dan de goedgekeurde
manier worden gebruikt of voor een niet-goedgekeurde indicatie;, 2. Patiënten
die in een klinisch onderzoek een ernstige bijwerking hebben opgedaan die nog
aanwezig is en door de onderzoeker is beoordeeld als gerelateerd aan
bardoxolonmethyl;, 3. Niet bereid om aanvaardbare anticonceptiemethoden toe
te passen (geldt zowel voor mannen met een partner die een kind kan krijgen als
voor vrouwen die een kind kunnen krijgen) tijdens het innemen van het
onderzoeksmiddel;, 4. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven;, 5.
De patiënt is, naar de mening van de onderzoeker, niet in staat te voldoen aan
de verplichtingen van het onderzoeksprotocol of is om een andere reden niet
geschikt voor het onderzoek;, 6. Bekende overgevoeligheid voor een van de
bestanddelen van het onderzoeksmiddel.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2016-004365-16-NL |
| CCMO | NL60468.056.17 |