Onderzoek van de farmacokinetiek en verdraagzaamheid van droog poeder tobramycine via the Cyclops bij kinderen met cystische fibrose

Cystische Fibrose (CF), ook wel taaislijmziekte genoemd, is een regelmatig
voorkomende erfelijke stofwisselingsziekten. Bij de aandoening zijn meerdere
organen betrokken, maar vooral de luchtwegen spelen een erg belangrijke rol met
betrekking tot de prognose. In de luchtwegen kan het taaie slijm niet goed
worden afgevoerd, wat leidt tot het ontstaan van luchtweginfecties. Na bepaalde
tijd kunnen CF-patiënten ook chronisch geïnfecteerd raken met bacteriën. Deze
bacteriën onderhouden het proces van infectie en ontsteking, met als gevolg
beschadiging van longweefsel en achteruitgang van de longfunctie, en daarmee
achteruitgang van kwaliteit van leven. Er zijn verschillende bacteriën bekend,
maar een veel voorkomende bacteriesoort is de *Pseudomonas*. Deze bacterie en
ook vele andere bacteriën worden onder andere behandeld met het medicijn
Tobramycine, wat leidt tot voortuitgang van longfunctie, afname van
ziekenhuisopnames en verbetering van kwaliteit van leven. Tobramycine wordt
momenteel vooral gegeven middels vernevelingen. Het nadeel van vernevelingen is
dat het veel tijd in beslag neemt. Daarnaast is het vernevelapparaat vrij
groot, onhandig in gebruik, lastig mee te nemen en moet het altijd worden
gereinigd. Sinds kort bestaat er ook een andere manier om Tobramycine toe te
dienen, namelijk in de vorm van een poederinhalator, genaamd de Cyclops. Dit
betekent dat het medicijn veel sneller kan worden ingenomen (ongeveer 1-2
minuten tegenover 20-30 minuten) en daarnaast is de poederinhalator veel
gebruiksvriendelijker.

Het betreft een dose finding studie, waarbij 3 verschillende doseringen van
Tobramycine via droog poeder inhalatie zullen worden vergeleken met de
gebruikelijke behandeling middels Tobramycine inhalatie om zo tot de juiste
dosering van Tobramycine via de droog poeder inhalator Cyclops® te komen.
Daarnaast zal worden gekeken naar mogelijke bijwerkingen.

Het betreft een dose finding studie

Alle patienten zullen droogpoeder tobramycine via de Cyclops inhaleren in 3 verschillende doseringen, en eenmalig tobramycine via verneveling.

De belasting bestaat uit een bezoek voor het krijgen van informatie over het
onderzoek, gevolgd door 4 onderzoeksdagen. De patient/ouders kunnen zelf
aangeven of ze het onderzoek in het ziekenhuis willen, danwel halve dag
ziekenhuis en halve dag thuis, danwel gehele onderzoeksdag thuis. Tijdens de
onderzoeksdagen zal 5 maal via een vingerprik een druppel bloed worden
afgenomen voor bepaling serumconcentratie. Om de verdraagzaamheid /
patientvriendelijkheid van de droog poeder inhalator Cyclops® te onderzoek zal
tevens enkele malen een longfunctie onderzoek worden gedaan na inhalatie. De
risico's van de droog poeder Tobramycine bestaan voornamelijk uit hoestklachten
en kortademigheid.