Intralesionale steroid injecties ter preventie van refractaire stricturen bij patiënten met slokdarmatresie

Slokdarmatresie is een zeldzame aangeboren aandoening. De meest voorkomende
postoperatieve complicatie is een anastomotisch strictuur, welke voorkomt bij
18-60% van de patiënten en met name in het eerste levensjaar. Een refractaire
strictuur is gedefinieerd als een anastomotische strictuur zonder inflammatie
leidend tot dysfagie na >=5 dilatatieprocedures met een interval van maximaal 4
weken. Refractaire stricturen leiden tot multipele dilatatie met een kans op
perforatie, onder algehele narcose. Dit is een zware belasting voor zowel de
patiënt als de ouders. Interlesionale steroid injecties zijn mogelijk een
aanvullende behandeling naast de dilatatie. Eerdere retrospectieve studies in
kinderen met stricturen toonden veelbelovende resultaten. Er zijn in totaal
vier gerandomiseerde trials (RCT's) gepubliceerd over intralesionale
steroidinjecties bij volwassen patiënten met stricturen, maar hierbij was er
een andere onderliggende oorzaak dan slokdarmatresie. Potentiële voordelen van
intralesionale steroidinjecties zijn minder dilatatieprocedures, een bredere
diameter van de slokdarm en het verhelpen van de dysfagieklachtne. Onze
hypothese is dat deze aanvullende behandeling het ontstaan van refractaire
stricturen zou kunnen voorkomen in kinderen met slokdarmatresie, en het totaal
aantal dilataties zou kunnen halveren. Er zijn tot op heden nog geen RCT's
gedaan met intralesionale steroidinjecties bij kinderen met slokdarmatresie.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504905-36-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.

Het primaire doel van het onderzoek is om uit te zoeken of intralesionale
steroidinjecties refractaire stricturen kunnen voorkomen bij kinderen met
slokdarmatresie en hiermee het totaal aantal dilataties wat een kind nodig
heeft te kunnen verminderen.

Multicenter enkelblind gerandomiseerd onderzoek. Honderdtien kinderen met
slokdramatresie type C zullen worden geïncludeerd in een studieperiode van 3
jaar, binnen de samenwerking van een European Reference Network. De interventie
zal plaatsvinden tijdens de 3e dilatatie. Na de 3e dilatatie zullen patiënten
een slikfoto krijgen. Na een follow up periode van 6 maanden wordt een plukje
haar afgeknipt en zullen de ouders worden gevraagd om de een aantal
vragenlijsten in te vullen: de Montreal Feeding Scale en de iMTA Productivity
Cost Questionnaire (iPCQ). Kinderen zullen tevens worden gewogen en gemeten op
drie momenten: 2-3 weken, 3 maanden en 6 maanden na de 3e dilatatie.

Kinderen in de interventiegroep zullen worden behandeld met een intralesionale steroidinjectie voorafgaand aan de 3e dilatatie. Kinderen in de controlegroep zullen de dilatatie ondergaan zonder een injectie.

De risico's en de belasting voor de patiënt zijn klein. Steroidinjecties in de
slokdarm kunnen potentieel leiden tot bijnierschorsinsufficiëntie, perforatie,
infecties, mediastinitis en pleuravocht. Echter hebben eerdere studies met
intralesionale steroidinjectes bij kinderen geen bijwerkingen laten zien die
gerelateerd waren aan de steroidinjecties. De belasting van het invullen van de
vragenlijsten en het afnemen van een plukje haar zijn verwaarloosbaar. De
potentiële vermindering van het aantal benodigde narcoses voor de dilataties
weegt op tegen de belasting en stralingsblootstelling door de tweede X-slik. De
toegevoegde van waarde van de interventie is nog onvoldoende bestudeerd in
kinderen vanaf 3 maanden oud.