In dit onderzoek vergelijken we een nieuwe PTC857 bereiding met de huidige PTC857 bereiding. Het doel van de nieuwe bereiding is om de productie makkelijker te maken en het effect van voedsel op de opname van PTC857 te verkleinen. Ons doel is om te…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Neurologische aandoeningen NEG
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het primaire doel van het onderzoek is het beoordelen van de relatieve
biologische beschikbaarheid van PTC857 na een eenmalige orale toediening van de
nieuwe (fase 2) formulering in vergelijking met de huidige (fase 1)
formulering.
Secundaire uitkomstmaten
Het secundaire doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en
verdraagbaarheid van PTC857 na toediening van enkelvoudige doses van de nieuwe
en huidige formuleringen onder gevoede (matig vet) omstandigheden bij gezonde
volwassen proefpersonen.
Achtergrond van het onderzoek
PTC857 is een nieuw middel dat wordt onderzocht voor de behandeling van
neurologische aandoeningen, zoals de ziekte van Parkinson. De ziekte van
Parkinson is een hersenaandoening met symptomen zoals trillen van armen of
benen en/of stijfheid en moeite met lopen, evenwicht en coördinatie. Het wordt
veroorzaakt door de dood van specifieke zenuwcellen in de hersenen die
belangrijk zijn voor het beheersen van bewegingen. De ziekte van Parkinson kan
momenteel niet genezen worden en de behandeling is erop gericht de symptomen te
verminderen. Bij de ziekte van Parkinson is er een overproductie van zeer
reactieve verbindingen die celstructuren kunnen beschadigen, wat op zijn beurt
kan leiden tot ontstekingen in de hersenen. PTC857 heeft tot doel de
overproductie van de zeer reactieve verbindingen te verminderen door een
specifiek eiwit (15-lipoxygenase) te remmen.
PTC857 is al eerder bij mensen getest. Ook is het uitgebreid in het
laboratorium getest en op dieren.
Doel van het onderzoek
In dit onderzoek vergelijken we een nieuwe PTC857 bereiding met de huidige
PTC857 bereiding. Het doel van de nieuwe bereiding is om de productie
makkelijker te maken en het effect van voedsel op de opname van PTC857 te
verkleinen.
Ons doel is om te onderzoeken hoe snel en in hoeverre beide PTC857 bereidingen
in het lichaam worden opgenomen, getransporteerd, en uitgescheiden. Ons andere
doel is om te onderzoeken hoe veilig beide PTC857 bereidingen zijn en hoe goed
ze worden verdragen door gezonde deelnemers.
Onderzoeksopzet
Voor het onderzoek is het nodig dat deelnemers 1 periode van 12 dagen (11
nachten) in het onderzoekscentrum verblijven. Daarnaast bellen we de deelnemer
ongeveer 27 dagen na vertrek uit het onderzoekscentrum.
Dag 1 is de eerste dag waarop men het onderzoeksmiddel krijgt. Men verlaat het
onderzoekscentrum op Dag 11 van het onderzoek.
Hieronder staat een overzicht van de dagen waarop men in het onderzoekscentrum
verblijft of waarop men een bezoek brengt aan het onderzoekscentrum.
Keuring > Dag -21 tot Dag -2
Behandelperiode - Binnenkomst > Dag -1
Behandelperiode - Verblijfsperiode > Dag -1 tot Dag 11
Behandelperiode - Vertrek > Dag 11
Telefonische nacontrole > Dag 38
U krijgt PTC857 als capsules via de mond met 240 milliliter (ml) water.
PTC857 wordt gegeven nadat men een medium-vet ontbijt met een standaard
samenstelling heeft gegeten. Dit ontbijt moet precies op tijd worden begonnen
en moet binnen 25 minuten opgegeten zijn. Het hele ontbijt moet opgegeten
worden. Men moet de nacht voor dit ontbijt minimaal 10 uur vasten.
Nadat men het onderzoeksmiddel heeft ingenomen zal een van de onderzoekers de
handen en mond inspecteren. Dit is om te bevestigen dat men het
onderzoeksmiddel heeft ingenomen.
Onderzoeksproduct en/of interventie
De deelnemer krijgt PTC857 tweemaal: de nieuwe bereiding eenmaal en de huidige bereiding eenmaal. De volgorde waarin men de bereidingen krijgt zal door loting worden bepaald. De eerste dosis wordt gegeven op Dag 1 en de tweede op Dag 8. Elke keer krijgt men een dosis van 150 mg PTC857. Elke capsule bevat 50 mg PTC857, wat betekent dat men voor elke dosering 3 capsules moet innemen. Elke capsule is >maat 0>, met een lengte van 21,7 mm en een diameter van 7,6 mm.
Inschatting van belasting en risico
Bloedafname
Bloedafnames kunnen pijn doen of een bloeduitstorting geven. Het gebruik van
een verblijfscanule kan soms leiden tot ontsteking, zwelling, verharding van de
ader, of bloedstolling en bloeding (blauwe plekken) rondom de prikplaats. Bij
sommige personen kan een bloedafname soms bleekheid, misselijkheid, zweten,
lage hartslag, of bloeddrukdaling met duizeligheid of flauwvallen veroorzaken.
Alles bij elkaar nemen we ongeveer 140 milliliter (ml) bloed af. Deze
hoeveelheid geeft bij volwassenen geen problemen. Ter vergelijking: bij de
bloedbank wordt 500 ml bloed per keer afgenomen. Als de onderzoeker dit nodig
vindt om de veiligheid van de deelnemer te kunnen waarborgen, kunnen extra
monsters worden genomen voor eventueel aanvullende testen. Als dit gebeurt zal
de totale hoeveelheid afgenomen bloed meer zijn dan de hierboven aangegeven
hoeveelheid. De hoeveelheid zal niet groter zijn dan 150 mL voor deze studie.
Hartfilmpje
Voor het maken van een hartfilmpje worden elektroden op armen, borst en benen
geplaatst. Langdurige toepassing van deze elektroden kan huidirritatie
(huiduitslag en jeuk) veroorzaken.
Maaltijden/Vasten
Het medium-vet ontbijt is een studie specifiek ontbijt. Men moet dit ontbijt
helemaal op eten binnen 25 minuten. Met name voor kleine eters kan het moeite
kosten om dit ontbijt volledig op te eten.
Als men langdurig moet vasten tijdens het onderzoek, kan dit leiden tot
klachten zoals duizeligheid, hoofdpijn, maagklachten of flauwvallen.
Coronavirus test
Monsters voor de coronavirus test zullen met wattenstaafjes achter in de neus
en keel worden afgenomen. Het afnemen van de monsters duurt slechts enkele
seconden, maar kan ongemak veroorzaken en een onaangenaam gevoel geven. Het
afnemen van een monster achter in de keel kan er toe leiden dat men moet
kokhalzen. Wanneer het monster achter in de neus wordt afgenomen kan men een
prikkelend gevoel ervaren en kunnen de ogen gaan tranen.
Publiek
100 Corporate Court
South Plainfield NJ 07080
US
Wetenschappelijk
100 Corporate Court
South Plainfield NJ 07080
US
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Mannen of vrouwen tussen 18 en 55 jaar oud met een body mass index (BMI)
tussen 18,5 en 30 kg / m2 (inclusief en ook bij screening).
2. De proefpersonen moeten de aard van het onderzoek begrijpen en moeten een
ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming overleggen
voordat enige aan onderzoek gerelateerde procedures worden uitgevoerd.
3. Vrouwen moeten gedurende >= 1 jaar postmenopauzaal zijn of operatief steriel
zijn (na afbinden van de eileiders, hysterectomie of bilaterale ovariëctomie)
gedurende ten minste 6 maanden of, als ze zwanger kunnen worden en niet
abstinent zijn, bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemethode te
gebruiken van screening tot 90 dagen na de laatste dosis
onderzoeksgeneesmiddel. Voor een gedetailleerde uitsplitsing van de
anticonceptiemethoden die als zeer effectief kunnen worden beschouwd, en de
aanvaardbare anticonceptiemethoden die mogelijk niet als zeer effectief worden
beschouwd, raadpleegt men respectievelijk sectie 11.4 en sectie 11.5 van het
protocol.
4. Vrouwen die abstinent zijn, hoeven geen voorbehoedsmiddel te gebruiken,
tenzij ze seksueel actief worden.
5. Vrouwen die zwanger kunnen worden en hormonale anticonceptie gebruiken,
moeten samen met hun mannelijke partner ook ten minste één barrièremethode
toepassen.
6. Vrouwen moeten gedurende deze periode afzien van het doneren van eicellen
(eicellen).
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Geschiedenis van coagulopathie.
2. Geschiedenis van malabsorptie van vet.
3. Dieetbeperkingen die deelname uitsluiten.
4. Voorgeschiedenis van allergieën of bijwerkingen op PTC857 of op enige
hulpstoffen in de formulering van het onderzoeksgeneesmiddel.
5. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
6. Vrijwilligers met een voorgeschiedenis van klinisch significante
gastro-intestinale, renale, hepatische, neurologische, hematologische,
endocriene, oncologische, pulmonale, immunologische, psychiatrische of
cardiovasculaire ziekte of enige andere aandoening die, naar de mening van de
onderzoeker, de veiligheid van de vrijwilliger of de validiteit van de
studieresultaten beïnvloeden.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2021-001948-10-NL |
| CCMO | NL77772.056.21 |