Het verzamelen van *real world* data aangaande veiligheid en werkzaamheid van gentherapie met voretigene neparvovec (Luxturna®) op de lange termijn.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Oogaandoeningen, congenitaal (excl. glaucoom)
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
*Full-field stimulus* test na 1 jaar.
Secundaire uitkomstmaten
Visus
Gezichtsveld
Mobiliteitsparcours
Achtergrond van het onderzoek
RPE65-geassociëerde erfelijke netvliesdegeneraties zijn zeldzaam, en vormen
5*10% van alle manifeste autosomaal-recessieve IRDs bij kinderen. Op jonge
leeftijd kan de visuele functie van deze patiënten variëren, maar blindheid is
onvermijdelijk. Gentherapie met voretigene neparvovec (Luxturna®) is
goedgekeurd door zowel FDA als EMA.
Doel van het onderzoek
Het verzamelen van *real world* data aangaande veiligheid en werkzaamheid van
gentherapie met voretigene neparvovec (Luxturna®) op de lange termijn.
Onderzoeksopzet
Multi-center prospectieve, observationele studie; FU: 5 jaar.
Inschatting van belasting en risico
Metingen voor deze studie maken deel uit van de klinische routine. Extra tijd
voor elke MLMT is 4 uur; risico*s zijn verwaarloosbaar.
Publiek
Schiedamse Vest 180
Rotterdam 3011 BH
NL
Wetenschappelijk
Schiedamse Vest 180
Rotterdam 3011 BH
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Gepland voor behandeling met Luxturna®
Toestemming
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Geen
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2021-000265-33-NL |
| CCMO | NL76234.000.21 |
| OMON | NL-OMON22976 |