Het primaire doel is om het effect van Transvamix op het pijnkwaliteitsitem *onaangenaamheid* te bepalen ten opzichte van placebo. Secundaire doelstellingen zijn onder meer de beoordeling van algemene pijnkwaliteiten, "pain self-efficacy…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Huid- en onderhuidsweefselaandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
*(Engelse versie is leidend)
Het effect van Transvamix ten opzichte van placebo gemeten door een
vermindering van het pijnkwaliteitsitem *onaangenaamheid* (met behulp van de
SF-MPQ2) met 30% en 50%.
• Een afname van 30% en 50% van de gemiddelde pijnscores (van de pijnkwaliteit
*onaangenaamheid*) tussen Transvamix en de placebogroep.
Wordt gemeten als het verschil in gemiddelde scores vóór (baseline) en
post-interventie (Transvamix en placebo) voor elke groep met behulp van het
pijnkwaliteitsitem 'onaangenaamheid' van de SF-MPQ2, een numerieke beoordeling
van 20 items schaal (NRS 0-10) onderzoek naar pijnkwaliteiten.
Secundaire uitkomstmaten
*(Engelse versie is leidend)
• Het verschil in gemiddelde scores van pijnkwaliteiten tussen Transvamix en
placebo.
Wordt gemeten als het verschil van het gemiddelde van alle
SF-MPQ2-pijnkwaliteitsitems (die een score> 0 hebben gekregen op NRS) tussen
Transvamix en Placebo.
• Het verschil in gemiddelde scores van pijnintensiteit tussen Transvamix en
placebo.
Wordt gemeten als dagelijkse veranderingen in pijnintensiteit (1-14 dagen
placebo, 1-14 dagen Transvamix) met behulp van de VAS-Pain ([geen pijn] 0-100
[slechtst denkbare pijn] eenheidsschaal) voor pijnintensiteit. De
veranderingsscore (delta) van baseline tot Transvamix (dag 14) en Placebo (dag
14) wordt berekend.
• Om het effect van Transvamix op de zelfeffectiviteit van pijn te bepalen
Wordt gemeten met behulp van de PSEQ-enquête vóór de interventie (1x baseline)
en tijdens de interventie (1x Transvamix, 1x placebo), een 10-item-enquête over
het vermogen om het normale leven voort te zetten bij aanhoudende pijn.
• Het verschil in gemiddelde scores van pruritusintensiteit tussen Transvamix
en placebo.
Wordt gemeten als dagelijkse veranderingen in pruritusintensiteit (1-14 dagen
placebo, 1-14 dagen Transvamix) met behulp van de VAS-Pruritus ([geen pruritus]
0-100 [slechtst denkbare pruritus] eenheidsschaal) voor pruritusintensiteit. De
veranderingsscore (delta) van baseline tot Transvamix (dag 14) en Placebo (dag
14) wordt berekend.
• Het verschil in hersenconnectiviteit van de "seed regions" (cortex cingularis
anterior en amygdala) naar de hersenschors tussen Transvamix en placebo.
Zal worden gemeten met behulp van op voxel gebaseerde analyse van
bloedzuurstofniveau-afhankelijke functionele magnetische resonantiebeeldvorming
(fMRI-BOLD).
• Om de drempelwaarde voor onderhoudsdosering van Transvamix tijdens titratie
en de respectievelijke interindividuele variabiliteit (CV%) te bepalen.
Wordt gemeten als de dosis die op dag 14 van de placebo- en
Transvamix-interventies wordt toegediend. CV% wordt gemeten als de
inter-deelnemer variantie van de dosis bereikt op dag 14 van placebo- en
Transvamix-interventies.
• Inventariseren hoeveel en welke bijwerkingen worden ondervonden tijdens
titratie en onderhoud van Transvamix en de door de patiënt gerapporteerde
belasting voor elke bijwerking op een numerieke beoordelingsschaal (NRS
[helemaal niet belastend] 0-10 [buitengewoon belastend]).
Achtergrond van het onderzoek
Er is een onvervulde behoefte aan effectievere pijnverlichting bij
EB-patiënten. Anekdotes van EB-patiënten over het gebruik van op cannabinoïden
gebaseerde medicijnen (CBM's) zijn in lijn met de huidige wetenschap gericht op
het beoordelen van de effectiviteit van CBM's voor chronische pijnaandoeningen.
Tot nu toe is het bewijs voor de effectiviteit van CBM's "moderate" en
inconclusief. Aangezien het pijnkwaliteitsitem 'onaangenaamheid' EB-pijn
omschrijft, stellen we de hypothese voor dat de affectieve pijnverwerking in de
hersenen wordt gemoduleerd door middel van interventie met Transvamix (een CBM
dat THC en CBD omvat) - geobjectiveerd door functionele magnetische
resonantiebeeldvorming (fMRI).
Doel van het onderzoek
Het primaire doel is om het effect van Transvamix op het pijnkwaliteitsitem
*onaangenaamheid* te bepalen ten opzichte van placebo. Secundaire
doelstellingen zijn onder meer de beoordeling van algemene pijnkwaliteiten,
"pain self-efficacy", algemene pijn en pruritusintensiteit, functionele
hersenconnectiviteit, bijwerkingen en sub-bijwerkingen drempelonderhoudsdosis
("sub-side effect threshold maintenance dose") bereikt tijdens titratie.
Onderzoeksopzet
De studie is een twee-armige, gerandomiseerde, dubbelblinde,
placebogecontroleerde, cross-over interventiestudie.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Alle deelnemers krijgen Transvamix-olie met 100 mg / ml THC en 50 mg / ml CBD) en een placebo, die sublinguaal worden toegediend met een doseerspuit van 1 ml.
Inschatting van belasting en risico
Deelnemers zijn 16 jaar of ouder en mentaal competent. Zij ontvangen de
studie-interventie Transvamix-olie, een medicijn verkrijgbaar ook op recept
(magistrale bereiding), dat momenteel door patiënten wordt gebruikt voor
verschillende medische indicaties in Nederland. Transvamix-olie kan
bijwerkingen veroorzaken die onaangenaam kunnen zijn, maar zijn mild, worden
goed verdragen en verdwijnen binnen 4-8 uur na toediening, waarna de volgende
dosis kan worden verlaagd om het terugkeren van bijwerkingen te verminderen.
Deelnemers ondergaan 3x MRI-scans van 30 minuten. Thuis wordt digitaal een
daglogboek ingevuld met daarin de toegediende dosis, mogelijke bijwerkingen en
pijn / pruritusscores. Alle door de deelnemer gerapporteerde uitkomsten worden
thuis elektronisch ingevuld.
Publiek
Hanzeplein 1
Groningen 9700RB
NL
Wetenschappelijk
Hanzeplein 1
Groningen 9700RB
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Klinische diagnose, of diagnostiek middels genetica, immunofluorescentie of
electron microscopie, van aangeboren epidermolysis bullosa (EB). Inclusief de
EB typen recessive dystrophic EB, dominant dystrophic EB, junctional EB and EB
simplex.
- Minstens 16 jaar oud vanaf het moment van deelname.
- Kan lezen en schrijven in het Nederlands
- Wilsbekwaam en begrijpt het toestemmingsformulier.
- Minstens een pijnscore >=4 on NRS (0-10), gemiddeld gedurende de afgelopen
week (in de ochtend, middag of avond).
- Negatieve COVID-19 test uitslag voorafgaand deelname.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Patiënten die deelnamen aan andere klinische onderzoeken die geen afwijking
in de behandeling toelaten.
- In de afgelopen 12 maanden een myocardinfarct of klinisch significante
hartdisfunctie hebben gehad of een hartaandoening hebben gehad die, naar de
mening van de onderzoeker, de deelnemer het risico op een klinisch significante
aritmie of myocardinfarct zou hebben opgeleverd.
- Patiënten met een bekende psychotische stoornis (waaronder het gebruik van
antipsychotische medicatie), of een voorgeschiedenis van zelfmoordgedachten.
- Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd en mannelijke deelnemers van
wie de partner in de vruchtbare leeftijd is, tenzij bereid om ervoor te zorgen
dat zij of hun partner effectieve anticonceptie gebruiken.
- Patiënten die in de afgelopen 12 maanden een significant verminderde nier- of
leverfunctie hebben gehad.
- De patiënt gebruikt of heeft momenteel cannabis of cannabinoïd-gebaseerde
medicatie gebruikt binnen 30 dagen voor deelname aan het onderzoek en is niet
bereid zich te onthouden tijdens de duur van het onderzoek.
- Patiënten die niet willen of kunnen afzien van het besturen van wegvoertuigen
en / of het gebruiken van potentieel gevaarlijke machines wanneer voldoende
concentratie vereist is.
- Patiënten die gedurende de onderzoeksperiode niet in Nederland kunnen
verblijven.
- Voorgeschiedenis van verslaving en / of ziekenhuisopname als gevolg van
verslaving aan recreatieve of farmaceutische drugs.
- Patiënten met contraindicaties voor MRI bepaald via het
MRI-veiligheidsformulier.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2021-000103-20-NL |
| CCMO | NL76471.042.21 |