Multicenter, open-label vervolgonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn te onderzoeken van vroege ten opzichte van late behandeling met venglustat (GZ/SAR402671) bij patiënten met een risico op snel progressieve autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD)

- Mannelijke of vrouwelijke volwassene met ADPKD die de behandelingsperiode in
fase 1 of fase 2 van onderzoek EFC15392 heeft voltooid.
- De patiënt heeft een eGFR> 30 ml / min / 1,73 m2:
a) gemeten bij bezoek 11 van het EFC15392-onderzoek voor proefpersonen die
beginnen aan het LTS15823-onderzoek op het moment van bezoek 12 (maand 24;
bezoek einde behandeling) van het EFC15392-onderzoek.
b) gemeten tijdens screeningbezoek voor proefpersonen die niet beginnen aan het
LTS15823-onderzoek op het moment van bezoek 12 (maand 24; bezoek einde
behandeling) van het EFC15392-onderzoek.
- Het gebruik van anticonceptie door mannen en vrouwen moet in overeenstemming
zijn met de lokale voorschriften met betrekking tot de anticonceptiemethoden
voor degenen die aan klinische onderzoeken deelnemen.
a) mannelijke proefpersonen moeten ermee instemmen om daadwerkelijke onthouding
te praktiseren in overeenstemming met hun gebruikelijke levensstijl of om
dubbel-contraceptieve methoden te gebruiken voor het gehele duur van het
onderzoek en ten minste 90 dagen na hun laatste dosis onderzoeksmiddel
b) Vrouwelijke proefpersonen moeten een negatieve zwangerschapstest hebben
gedurende de screening en ermee instemmen om daadwerkelijke onthouding te
praktiseren in overeenstemming met hun gebruikelijke levensstijl of om
dubbel-contraceptieve methoden te gebruiken (waaronder een zeer effectieve
anticonceptiemethode) voor het gehele duur van het onderzoek en ten minste 6
weken na hun laatste dosis onderzoeksmiddel
- In staat zijn schriftelijke toestemming te kunnen geven voordat
onderzoeksgerelateerde handelingen worden verricht die niet vallen onder de
standaard behandeling.
- In staat zijn om de vragenlijsten van het onderzoek te lezen, begrijpen en
beantwoorden.

Voor proefpersonen met een behandelvrije tussenperiode tussen het einde van het
EFC15392-onderzoek en het screeningbezoek (bezoek 0) in het LTS15823-onderzoek:
-De proefpersoon heeft een nieuwe klinisch significante, ongecontroleerde
medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van
de proefpersoon in gevaar zou brengen door deelname, of die de werkzaamheid of
veiligheidsanalyse zou beïnvloeden als de aandoening tijdens het onderzoek zou
verergeren, of die de naleving van de studie aanzienlijk kan verstoren,
inclusief alle voorgeschreven evaluaties en follow-up activiteiten.
-Een geschiedenis van drugsmisbruik en / of alcoholmisbruik of
alcoholverslaving tijdens de behandelvrije tussenperiode tussen het einde van
het EFC15392-onderzoek en het screeningsbezoek (bezoek 0) in het
LTS15823-onderzoek, indien van toepassing.
-Toediening van tolvaptan of andere polycysteuze nierziekte-modificerende
middelen (somatostatine-analogen) binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening
(bezoek 0) in het LTS15823-onderzoek, indien van toepassing.
De proefpersoon ontvangt momenteel mogelijk cataractogene medicatie, waaronder
een chronische behandeling (frequenter dan elke 2 weken) van elke route van
corticosteroïden (waaronder lokale steroïden met een middelhoog en hoog
vermogen) of elk medicijn dat staar kan veroorzaken, volgens de informatie bij
het voorschrijven.
- De proefpersoon heeft sterke of matige inductoren of remmers van CYP3A4
gekregen binnen 14 dagen of 5 halfwaardetijden, welke van beide het langste is,
voorafgaand aan randomisatie. Dit omvat ook het gebruik van grapefruit,
grapefruitsap of grapefruit-bevattende producten binnen 72 uur na aanvang van
de toediening van het onderzoeksmiddel.
- Deelname aan een andere onderzoeksinterventiestudie of gebruik van
onderzoeksmiddel, binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden, welke van beide het
langste is, vóór de randomisatie (bezoek 1), behalve deelname aan het
EFC15392-onderzoek, indien van toepassing.
- Lever-enzymen (alanine-aminotransferase [ALT] / aspartaataminotransferase
[AST]) of totaal bilirubine> 2 maal de bovenlimiet van de normaalwaarde tenzij
de proefpersoon de diagnose van het Gilbert-syndroom heeft. Proefpersonen met
het Gilbert-syndroom mogen geen aanvullende symptomen of tekenen hebben die
duiden op hepatobiliaire aandoeningen en het totale bilirubine-niveau in het
serum niet meer dan 3 mg / dl (51 µmol / L) met geconjugeerd bilirubine minder
dan 20% van de totale bilirubine-fractie.
- Voor proefpersonen met of zonder behandelvrije tussenperiode tussen het einde
van het EFC15392-onderzoek en de deelname aan het LTS15823-onderzoek:
-De proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding.
-Aanwezigheid van ernstige depressie zoals gemeten door Beck Depression
Inventory II> 28 bij bezoek 1 (voor proefpersonen die deelnamen aan de
LTS15823-studie ten tijde van het bezoek einde behandeling van de
EFC15392-studie) of bij bezoek 0 (voor proefpersonen die deelnamen aan de
LTS15823 studie na het bezoek einde behandeling van de EFC15392-studie).
-Gevoeligheid voor één van de onderzoeksprocedures, of onderdelen daarvan, of
een geneesmiddel- of andere allergie, die naar de mening van de onderzoeker,
een contra-indicatie vormt voor deelname aan het onderzoek.