Het vaststellen van de PK / PD-relatie van prednisolon met betrekking tot toxiciteit als klinische uitkomst bij pediatrische patiënten met auto-immuunziekten of auto-inflammatoire aandoeningen.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Auto-immuunziekten
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het primaire doel van deze studie is het vaststellen van de associatie tussen
de blootstelling (PK) en de prednisolon toxiciteit (PD) bij pediatrische
patiënten met auto-immuun of inflammatoire ziekten.
Secundaire uitkomstmaten
De secundaire doelstellingen van deze studie zijn:
- vaststellen van informatie over het voorkomen en de mate van toxiciteit bij
pediatrische patiënten met auto-immuunziekten of auto-inflammatoire aandoeningen
- Het identificeren van determinanten en de bijbehorende variabiliteit voor de
ontwikkeling van een populatie-PK-model
Achtergrond van het onderzoek
De prevalentie en incidentie van auto-immuun- en inflammatoire ziekten zijn de
afgelopen jaren behoorlijk toegenomen. Een van de grootste zorgen bij
pediatrische patiënten blijft de hoge prevalentie van toxiciteit als gevolg van
de langdurige behandeling met systemische corticosteroïden. De
standaardbehandeling van auto-immuun- en inflammatoire ziekten bij pediatrische
patiënten zijn hoge doses systemische corticosteroïden, zoals prednisolon.
Hoewel prednisolon zeer effectief is bij de behandeling van auto-immuun- en
inflammatoire ziekten, is het optreden en de ernst van bijwerkingen alsnog
aanzienlijk. Toxiciteit is vaak ernstig, maar zeer variabel tussen patiënten en
uit zich in psychiatrische en metabole bijwerkingen zoals depressie,
persoonlijkheids- en gedragsveranderingen, slaapstoornissen, overmatige
gewichtstoename, hypertensie, diabetes mellitus, groeiachterstand en
cushingoïde symptomen. Het verband tussen farmacokinetiek (PK) van prednisolon
en (mate van) toxiciteit is echter nog niet onderzocht bij kinderen. Het
Universitair Medisch Centrum (UMC) Utrecht beschikt over de unieke Liquid
Chromatography-Mass Spectrometry (LC-MS) techniek waarmee de PK zeer nauwkeurig
gemeten kan worden. Onze hypothese is dat nauwkeurige dosering van prednisolon,
met optimale blootstelling bij elke individuele patiënt, de bijwerkingen bij
pediatrische patiënten met auto-immuunziekten en auto-inflammatoire
aandoeningen zal verminderen. Daarom willen we de PK onderzoeken in relatie tot
de toxiciteit (farmacodynamiek (PD)) van prednisolon bij kinderen met
auto-immuunziekten en auto-inflammatoire aandoeningen.
Doel van het onderzoek
Het vaststellen van de PK / PD-relatie van prednisolon met betrekking tot
toxiciteit als klinische uitkomst bij pediatrische patiënten met
auto-immuunziekten of auto-inflammatoire aandoeningen.
Onderzoeksopzet
Dit is een prospectieve, observationele studie.
Inschatting van belasting en risico
De gegevens die in deze studie zullen worden verkregen, zullen worden gebruikt
om de populatie PK en de PD van prednisolon vast te stellen bij kinderen met
auto-immuun- of inflammatoire ziekten. De belasting zal minimaal zijn aangezien
er voor de PK 4 bloedmonsters (aanvullend op de standaardzorg) van 2 ml worden
afgenomen (beperkte bloedafname strategie). Het bloedvolume dat voor het
onderzoek wordt afgenomen, overschrijdt het aanbevolen maximum niet. De
toegepaste bloedafname strategie is minimaal invasief, aangezien alle
geïncludeerde patiënten aanwezig zijn tijdens een routinematig
polikliniekbezoek en een perifere canule zullen krijgen voor routinematige
bloedafname en PK-bloedafnames, waardoor er geen extra bloedpuncties zijn.
Patiënten zullen worden gevraagd om maximaal 4-5 uur te blijven voor de
PK-bloedafnames en om een vragenlijst in te vullen over de mentale
bijwerkingen.
Publiek
Heidelberglaan 100
Utrecht 3584CX
NL
Wetenschappelijk
Heidelberglaan 100
Utrecht 3584CX
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Patiënten met een auto-immuunziekte of auto-inflammatoire aandoening
waaronder IBD die in het WKZ worden behandeld;
2. Zowel nieuw gediagnosticeerd patienten als patienten met persisterende of
recidiverende auto-immuun- of inflammatoire ziekten met een indicatie voor
systemisch prednisolon;
3. Gepland om met systemisch prednisolon te worden behandelen tot een volgend
gepland poliklinisch bezoek tussen de 2e en 6e week;
4. Informed consent form (ICF) ondertekend voorafgaand aan het onderzoek.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Geen. Echter, indien de hoofdonderzoeker besluit dat er sprake is van een
ziekte of omstandigheid die in negatieve zin invloed heeft op deelname door de
patient, zal deze worden geexcludeerd.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| Ander register | https://onderzoekmetmensen.nl/nl/trial/51250 |
| CCMO | NL76235.041.21 |