Anifrolumab behandeling gedurende 24 weken in patiënten met het primaire syndroom van Sjögren - Beoordeling van effectiviteit en veiligheid in een gerandomiseerde, dubbel-blind, placebo-gecontroleerde fase 2a proof-of-concept studie (ANISE-II)

Het doel van het onderzoek is om de effectiviteit en veiligheid van anifrolumab
op essentiële klinische en biologische parameters in patiënten met het primaire
syndroom van Sjögren (pSS) te onderzoeken. Ondanks dat de pathogenese van pSS
nog niet compleet bekend is, weten we wel dat één van de belangrijke pathways
in het afweersysteem van Sjögren patiënten type-1 interferon (IFN) signalering
is. Omdat anifrolumab een humaan, IgG1 monoklonaal antilichaam is tegen de
type-1 IFN receptor subunit 1, is de hypothese dat het remmen van de type-1 IFN
signalering zal leiden tot een reductie in glandulaire en systemische
inflammatie, en daarmee de ziekteactiviteit in Sjögren patiënten zal reduceren.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516770-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.

Het doel van het onderzoek is om de klinische effectiviteit, biologische
effecten en veiligheid van anifrolumab behandeling te onderzoeken in patiënten
met het primaire syndroom van Sjögren.

Dit onderzoek is een gerandomiseerde, dubbel-blinde, placebo-gecontroleerde
fase 2a proof-of-concept studie. 30 patiënten zullen worden gerandomiseerd in
een 2:1 ratio voor anifrolumab of placebo behandeling. De behandeling duurt in
totaal 24 weken.

Anifrolumab vs. placebo behandeling. Anifrolumab 300 mg wordt per intraveneuze infusies toegediend, 1x per 4 weken, voor een totale behandelduur van 24 weken. In totaal krijgen deelnemers 6 infusen toegediend.

Primair SS heeft een grote impact op patiënten hun dagelijkse leven. Behalve de
symptomen en extraglandulaire manifestaties gerelateerd aan pSS, kunnen
patiënten ook beperkt zijn in hun activiteiten en participatie in de
maatschappij, wat resulteert in een verminderde kwaliteit van leven en
verminderde socio-economische status. Er is een grote behoefte aan het
ontwikkeling van effectieve behandelingen om pSS gerelateerde klachten te
verbeteren en te interveniëren in de progressie van pSS.
Top op heden is er geen bewezen effectief, afweerremmend medicijn beschikbaar.
Dat betekent dat er een grote, onbeantwoorde, behoefte is aan effectieve
medicijnen. Zowel patiënten als artsen willen daarom graag deelnemen aan
onderzoek om effectieve behandeling te vinden.
We realiseren ons dat het studieprotocol intensief is met frequente visites
naar de polikliniek en verschillende onderzoeken bevat, waaronder een
speekselklierbiopt, en dat er zekere risico's aan verbonden zijn (SAEs en AEs).
De meest voorkomende bijwerkingen van anifrolumab op basis van de eerder
studies die verricht zijn in patiënten met SLE, zijn bovenste
luchtweginfecties, nasofaryngitis, infusie gerelateerde reacties, bronchitis en
herpes zoster. Echter, er was geen significant verschil gevonden in de
bijwerkingen vergeleken met placebo. Gebaseerd op onze klinische ervaring en de
literatuur die bekend is over anifrolumab in SLE, en wat we weten over de
onderliggende pathogenese van pSS, verwachten we dat de voordelen van deelname
aan dit onderzoek, groter zijn dan de mogelijke nadelen aan de behandeling.
Gebaseerd op de rationale van het onderzoek en de ervaring met anifrolumab in
SLE, verwachten we een positief effect van anifrolumab op pSS. Daarnaast kunnen
patiënten ook een voordeel halen uit de intensieve monitoring tijdens deze
trial (zoals informatie over de ziekte, ondersteuning, vroege behandeling van
symptomen en extraglandulaire manifestaties, vroege detectie van een mogelijk
MALT lymfoom).