Een multinationaal, open-label, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van NNC0365-3769 (Mim8) te onderzoeken bij volwassenen en jongvolwassenen met hemofilie A met of zonder remmers.

- Toestemming verkregen vóór studie-gerelateerde activiteiten.
Studie-gerelateerde activiteiten zijn alle procedures die worden uitgevoerd als
onderdeel van de studie, inclusief activiteiten om de geschiktheid voor de
studie vast te stellen
-Mannen of vrouwen gediagnosticeerd met aangeboren hemofilie A van elke ernst
gebaseerd op medische gegevens.
-Patiënt heeft in de 26 weken voorafgaand aan de screening een behandeling met
factor VIII of een bypassing-agent nodig gehad of heeft een behandeling
voorgeschreven gekregen.
-Leeftijd van 12 jaar of ouder op het moment van het tekenen van de
proefpersoneninformatie. Duitsland, Japan en Taiwan: lokale vereisten zijn van
toepassing.
- Lichaamsgewicht van 30 kg of meer
- Van toepassing op patiënten met emicizumab als profylaxe: patiënt is bereid
om te stoppen met emicizumab op het moment van screening
- Van toepassing op patiënten die niet behandeld worden met een profylaxe vóór
inclusie: 5 of meer bloedingen in de 26 weken voorafgaand aan het
screeningsbezoek
- Van toepassing op patiënten die profylactisch behandeld worden en een
FVIII-activiteit van meer dan 1% hebben: 1 of meer bloedingen in de 26 weken
voorafgaand aan het screeningsbezoek
- Bereid zijn en het vermogen om geplande bezoeken en studieprocedures na te
leven, inclusief het invullen van het dagboek en vragenlijsten

- Eerdere deelname aan deze studie. Er is sprake van deelname als de
proefpersoneninformatie is ondertekend
- Deelname aan een klinische studie met een goedgekeurd of niet-goedgekeurd
onderzoeksmiddel binnen 30 dagen (of 5 keer de halfwaardetijd van het
onderzoeksmiddel als dat langer is) vóór screening.
- Vrouw die zwanger is, borstvoeding geeft of zwanger wilt worden of een
vruchtbare leeftijd heeft en geen zeer effectieve anticonceptiemethode gebruikt
(zeer effectieve anticonceptiemethodes, zoals gedefinieerd in het protocol of
zoals vereist door lokale regelgeving of volgens lokaal gebruik). Borstvoeding
is alleen toegestaan tijdens de run-in periode.
- Elke aandoening, uitgezonderd aandoeningen die geassocieerd zijn met
hemofilie A, die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de
proefpersoon of de naleving van het protocol in gevaar brengt
- Bekend met of verwachte overgevoeligheid voor onderzoeksmiddel(en),
bestandsdelen van het product of gerelateerde producten
- Het krijgen van gentherapie op elk moment
- Lopende of geplande immuuntoleratie-inductie (ITI) therapie
- Grote operatie gepland op het moment van screening
- Bekende aangeboren of verkregen stollingsstoornissen anders dan hemofilie A
- Leverfunctiestoornis gedefinieerd als aspartaat-aminotransferase (AST) en/ of
alanine-aminotransferase (ALT) 3 keer boven de bovengrens gecombineerd met een
totaal bilirubine boven 1.5 keer de bovengrens gemeten bij screening
- Nierfunctiestoornis gedefinieerd als de geschatte glomulaire
filltratiesnelheid (eGFR) lager of gelijk aan 30 ml/min/1.73 m^2 voor
serumcreatinine gemeten bij de screening
- Eerdere of huidige trombo-embolische aandoening of voorvallen (inclusief
arteriële en veneuze trombose inclusief myocardinfarct, trombotische
microangiografie (TMA), longembolie, cerebraal infarct/trombose, diepe veneuze
trombose, andere klinisch significante trombo-embolische voorvallen en perifere
arteriële occlusie) (met uitzondering van eerdere katheter- geassocieerde
trombose, waarvoor momenteel geen antitrombotische behandeling gaande is) of
risico op trombo-embolische aandoeningen, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
- Geestelijk onvermogen, onwil om mee te werken, of een taalbarrière die
adequaat begrip en samenwerking verhindert
- Andere aandoeningen (bijv. auto-immuunziekte) of lab afwijkingen die het
risico op bloeding of trombose kunnen verhogen, zoals beoordeeld door de
onderzoeker