Diafragma paralyse; chirurgie of mechanische beademing

Het diafragma is een koepelvormige spier die de borstholte van de buik scheidt.
Het is de belangrijkste ademhalingsspier die door de middenrifzenuwen wordt
geïnnerveerd. Hoewel veel ziekten de functie ervan kunnen verstoren, zullen we
ons in de beoogde studie concentreren op diafragmaverlamming als gevolg van een
probleem met de nervus phrenicus. Er zijn twee soorten diafragmaverlamming te
onderscheiden: unilateraal en bilateraal. Patiënten met eenzijdige verlamming
ervaren inspanningsdyspneu, hebben een verminderd inspanningsvermogen en
orthopneu. Patiënten met een bilaterale verlamming hebben meestal meer
symptomen en kunnen zelfs respiratoir falen ontwikkelen. Bovendien kunnen alle
patiënten met een diafragmaverlamming een slechte slaapkwaliteit hebben, omdat
het diafragma de enige actieve ademhalingsspier is tijdens de REM-slaap.
Momenteel worden in de klinische praktijk twee behandelmethoden voor patiënten
met diafragmaverlamming gebruikt: chirurgische diafragmaplicatie en nachtelijke
niet-invasieve beademing (NIV). Plicatie is een minimaal invasieve chirurgische
ingreep die tot doel heeft het diafragma te verstijven en zo disfunctionele
excursies (paradoxale beweging) van het verlamde diafragma te beperken. De
ingreep wordt in Nederland bij ±70 patiënten per jaar uitgevoerd. NIV is een
niet-invasieve vorm van ademhalingsondersteuning met positieve druk. Via een
gezichtsmasker ondersteunt het beademingsapparaat de ademhaling van de patiënt.
Patiënten met middenrifverlamming gebruiken hun beademingsapparaat voornamelijk
's nachts om de slaapkwaliteit te verbeteren en om symptomen overdag te
verminderen. In Nederland is de thuisbeademing zeer goed geregeld, aangezien de
zorg door slechts 4 gespecialiseerde centra wordt geleverd. NIV voor
diafragmaverlamming wordt jaarlijks bij ongeveer 50 patiënten gestart.
Momenteel lijken zowel plicatie als nachtelijke NIV gunstig en beide opties
worden gedekt door de zorgverzekering. Het is echter niet bekend welke
interventie het meest voordelig is vanuit het perspectief van de patiënt.
Vergelijking van patiëntrelevante uitkomstmaten en complicaties tussen deze
behandelmethoden zijn niet bekend. Bovendien kunnen patiënten met
middenrifverlamming ernstige symptomen ontwikkelen, waardoor de dagelijkse
activiteiten, inclusief het vermogen om hun professionele werk uit te voeren,
worden beperkt. Om de algehele impact hiervan te beoordelen, is een
gedetailleerde kostenanalyse nodig om beide behandelingen vanuit een
maatschappelijk perspectief te vergelijken. Een gedegen
kosteneffectiviteit/kostenutiliteitsonderzoek zal uitwijzen welke therapie
maatschappelijk gezien de beste optie is.

Deze pilot studie zal worden opgezet als een gerandomiseerde studie om te
evalueren of patiënten willen en kunnen deelnemen aan deze studie. Vraag is,
zijn deelnemers bereid mee te doen, zijn ze bereid om naar het andere instituut
te reizen en kunnen ze zich aan de vervolgmetingen houden. Deelnemers die naar
een van de therapieën verwezen zijn, kunnen een voorkeur hebben voor die
therapie. De vraag is of ze voldoende geïnformeerd zijn over beide therapieën
en bereid zijn om deel te nemen aan de door randomisatie toegewezen
behandeling. Om te weten welk klinisch effect van beide therapieën relevant is,
wordt de EQ-5D-5L gebruikt. Het is niet bekend of er een significant verschil
is in de uitkomst tussen beide therapieën. Een zoekopdracht in onderzoek
registers leverde geen onderzoek op met vergelijkbare onderzoeksvragen. Op
basis van de uitkomsten van deze voorbereidende studie kan een poweranalyse
worden uitgevoerd voor de beoogde studie. Door het acute ontstaan van een
middenrifverlamming raken patiënten plotseling ernstig aangetast wat hun leven
enorm verstoort. Omdat dit vaak gebeurt bij patiënten van middelbare leeftijd,
moeten ze vaak hun professionele activiteiten staken. Dit betekent dat de
potentiële impact van deze aandoening enorm is vanuit patiënt- en
maatschappelijk perspectief en beoordeeld moet worden. Omdat beide therapieën
totaal verschillend zijn, moeten we de bijwerkingen en mogelijke complicaties
vergelijken. Mogelijke complicaties van de operatie zijn infectie, bloeding en
buikpijn, terwijl de bekende bijwerkingen van beademingsondersteuning lekkage
van het masker, aerofagie en a-synchronie tussen het ademhalingspatroon van de
patiënt en het beademingsapparaat zijn. Omdat dit ook een belangrijke uitkomst
van deze pilotstudie is, worden de deelnemers vanaf het begin van de therapie
nauwlettend gevolgd.

open-label, multi center randomized controlled trial / pilot

Beide interventies zijn onderdeel van de standaard zorg in Nederland: - chirurgische plicatie van het diafragma - non-invasieve beademing

Deze pilot studie is de eerste die ofwel chirurgische diafragma plicatie ofwel
nachtelijke non-invasieve beademing onderzoekt. Beide opties zijn standaard
zorg en worden vergoed door de zorgverzekering. Het is niet bekend welke
interventie het meest voordelig is vanuit patiëntenperspectief. Vergelijking
van patiënt relevante uitkomstmaten en complicaties tussen deze
behandelmethoden is er niet. Bovendien kunnen patiënten met een middenrif
verlamming ernstige symptomen ontwikkelen, waardoor de dagelijkse activiteiten,
inclusief het vermogen om hun professionele werk uit te voeren, worden beperkt.
Om de algehele impact hiervan te beoordelen, is een gedetailleerde
kostenanalyse nodig om beide behandelingen vanuit een maatschappelijk
perspectief te vergelijken. Een gedegen
kosteneffectiviteit/kostenutiliteitsonderzoek zal uitwijzen welke therapie het
beste is voor de individuele patiënt en vanuit maatschappelijk perspectief.