Treat-to-target bij systemische lupus erythematosus: een pilootstudie

De treating-to-target (T2T) therapeutische strategie wordt onderschreven door
deskundigen op het gebied van systemische lupus erythematosus (SLE), maar is
tot op heden nog niet goed bestudeerd of toegepast. Het vakgebied van de
gezondheidsinformatica heeft zich ontpopt als een interdisciplinaire wetenschap
die een manier zou kunnen zijn om klinische besluitvorming te vergemakkelijken
in de context van een T2T benadering bij SLE, door een snel hulpmiddel te
verschaffen met gecomputeriseerde richtlijnen voor een adequate aanpassing van
de therapie om het behandelingsdoel efficiënt te bereiken. De gecomputeriseerde
klinische beslissingsondersteunende systemen, of CDSS, zijn e-health
informatiesystemen ontworpen om clinici en andere gezondheidswerkers bij te
staan in klinische besluitvorming, en kunnen het volgen van klinische
richtlijnen verbeteren.

De primaire doelstellingen van de studie zijn als volgt:
1) Het beoordelen van de bruikbaarheid en naleving van de T2T-strategie die
wordt geïmplementeerd via een digitale e-health tool (d.w.z. werken artsen door
alle aspecten van de app en nemen zij deel aan het gehele T2T-proces:
doelselectie en medicatieaanpassingen geleverd door de app)
2) Beoordelen van de haalbaarheid van werving, inclusief de tijd die nodig is
om de werving van deelnemers te voltooien en de retentiepercentages (d.w.z. is
het haalbaar om het vereiste aantal deelnemers te werven binnen de
gespecificeerde wervingstermijn, het aandeel patiënten dat kan/wil deelnemen en
het aandeel "drop outs")
3) Beoordelen van de aanvaardbaarheid van de T2T-strategie die via een digitaal
e-gezondheidsinstrument voor de behandeling van SLE-patiënten wordt toegepast
(d.w.z. stemmen patiënten/artsen in met de T2T-aanpak en is het haalbaar om
voor elke patiënt een behandelingsdoel te bepalen)
4) Het uitvoeren van een kwalitatieve en kwantitatieve procesevaluatie met
deelnemers: patiënten en zorgverleners (HCP); het identificeren van barrières
en bevorderende factoren voor het voltooien van de studie en de potentiële
reproduceerbaarheid naar grotere T2T trials.
De secundaire doelstellingen zijn het schatten van de variabiliteit in
ziekteactiviteit, SLICC schade-index, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van
leven (HRQoL) en proportie van ziekteflares, door het genereren van
intervalschattingen van het gemiddelde verschil in de tijd voor elke
uitkomstmaat. Dit zal de statistische power berekeningen mogelijk maken voor
een latere evaluatie op grotere schaal om de effectiviteit van de T2T
interventie te beoordelen als onderdeel van routinematige poliklinische zorg.

Een 24 weken durende, niet-gerandomiseerde, cluster, multicentrische,
treat-to-target pilotstudie.

Patiënten zullen worden gegroepeerd per behandelcentrum (cluster), waarbij drie van de zes studiecentra patiënten zullen behandelen volgens T2T, waarvoor een doelstelling zal worden bepaald door integratie van alle belangrijke aspecten van de ziekte - klinische toestand, biologische informatie en door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PROs) - en regelmatige medicatie aanpassingen zullen dienovereenkomstig worden uitgevoerd door een reumatoloog en/of een verpleegkundige toegewijd aan SLE, volgens de aanbevelingen gedefinieerd in de T2T strategie en afhankelijk van de vooraf gedefinieerde doelstelling. In de drie andere centra zal de routine poliklinische zorg worden geëvalueerd en behandeld volgens de reguliere standaard van zorg volgens het oordeel en de criteria van de behandelend arts en zal worden geëvalueerd als een controlegroep.

De belasting in verband met de studie is minimaal, en bestaat uit extra
bezoeken aan de polikliniek door de patiënten in de T2T-arm voor evaluatie van
de doelrealisatie, plus extra lichamelijke onderzoeken of andere tests indien
nodig. Patiënten en artsen zal ook worden gevraagd om voor, tijdens en tegen
het einde van de studie verschillende vragenlijsten in te vullen over de
aanvaardbaarheid van de algemene T2T strategie implementatie en de
bruikbaarheid van het digitale e-health hulpmiddel voor het beheer van SLE
patiënten. Er is geen direct risico verbonden aan de studie aangezien er geen
onderzoeksbehandelingsproduct mee gemoeid is. Patiënten hebben geen direct
voordeel van deelname aan deze studie, aangezien hun reguliere klinische
beoordeling en behandeling niet afhankelijk is van hun deelname. Patiënten in
de T2T-arm zullen actief deelnemen aan het besluitvormingsproces betreffende de
behandelingsstrategie.