Toegang tot pirfenidon-oplossing voor inhalatie (AP01) voor de behandeling van progressieve, fibroserende interstitiële longziekten, inclusief idiopathische longfibrose

Een patiënt moet voldoen aan de volgende inclusiecriteria om in aanmerking te
komen voor deelname aan de klinische studie:

1. Voormalige deelnemer aan een Avalyn AP01-onderzoek, uitgezonderd normale
gezonde vrijwilligers
OF
2. Patiënten zonder andere behandelingsmogelijkheden met ILD*s inclusief maar
niet beperkt tot IPF, fibroserend fenotype ILD, pulmonale betrokkenheid van
sclerodermie, reumatoïde longaandoening en silicose. Voorafgaande goedkeuring
van de sponsor (Avalyn Pharma, Inc.) voor rollover-patiënten uit een
niet-Avalyn onderzoek is vereist.
3. Gediagnosticeerde chronische progressieve fibrotische longziekte, met
inbegrip van IPF, zonder behandelingsalternatieven zoals
a. niet in aanmerking komen voor oraal pirfenidone en nintedanib vanwege
nationale beperkingen omtrent de formulering of het ontbreken van de
toepasselijke wettelijke goedkeuring;
b. intolerant zijn voor orale pirfenidone en nintedanib, indien eerder
aangeboden;
c. niet in aanmerking komen voor een lopend klinisch onderzoek met AP01 anders
dan dit onderzoek.
4. Ouder dan 18 jaar tijdens de screening
5. In staat een schriftelijk informatie- en toestemmingsformulier (informed
consent form, ICF) te begrijpen en ondertekenen, voorafgaand aan deelname aan
het onderzoek, consistent met de International Council on Harmonization
Guideline for Good Clinical Practice (ICH-GCP) en lokale wetgeving
6. In staat het belang van naleving van de onderzoeksbehandeling en het
onderzoeksprotocol te begrijpen en bereid om te voldoen aan alle vereisten van
het onderzoek, inclusief de beperkingen m.b.t. gelijktijdige medicatie,
gedurende het hele onderzoek
7. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een effectieve anticonceptiemethode
toepassen tijdens het klinisch onderzoek en 30 dagen na de laatste dosis AP01

De aanwezigheid van een van de volgende uitsluitingscriteria sluit een patiënt
uit van deelname aan het onderzoek:

Ziektegerelateerde exclusies
1. Significante klinische verslechtering van IPF/ILD tussen de screening en dag
1, naar het oordeel van de Onderzoeker
2. Niet een geschikte kandidaat voor inschrijving of onwaarschijnlijk dat hij
of zij voldoetaan de vereisten van dit onderzoek, naar het oordeel van de
Onderzoeker
3. Voorgeschiedenis van acute IPF-exacerbatie waarvoor een ziekenhuisopname
nodig was, in de afgelopen 30 dagen
4. Klinisch bewijs van actieve infectie, inclusief maar niet beperkt tot
bronchitis, longontsteking, sinusitis, urineweginfectie en cellulitis
Medische exclusies
5. Vrouwen met een positieve zwangerschapstest bij screening of die momenteel
borstvoeding geven
6. Voorgeschiedenis van maligniteit die waarschijnlijk aanzienlijke
invaliditeit zal veroorzaken of waarvoor een belangrijke medische of
chirurgische interventie nodig is in de komende 6 maanden. Dit omvat geen
kleine chirurgische ingrepen voor gelokaliseerde kanker (bijv.
basaalcelcarcinoom)
7. Andere aandoeningen dan IPF die, naar mening van de onderzoeker,
waarschijnlijk zullen leiden tot het overlijden van de patiënt binnen de
komende 6 maanden
8. Voorgeschiedenis van ernstige leverinsufficiëntie of terminale leverziekte
of AST of ALT hoger dan 5 keer de bovenlimiet van de normaalwaarde bij de
screening
9. Voorgeschiedenis van terminale nierziekte waarvoor dialyse nodig is
10. Deelname aan een klinisch onderzoek met toediening van een onderzoeksmiddel
in de afgelopen 30 dagen, of vijf halfwaardetijden van het eerder toegediende
onderzoeksmiddel
11. Overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor één van de hulpstoffen van
pirfenidone