Het doel van deze inleidende studie is de werkzaamheid te onderzoeken van lage dosis Naltrexon als inductietherapie bij de ziekte van Crohn.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Maagdarmstelselontstekingsaandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Endoscopische remissie op week 12 gedifinieerd als SES_CD <=2 ulcera subscore <=1
in alle 5 de segmenten.
Secundaire uitkomstmaten
• Proportion of patients in steroid free clinical remission defined as a by an
HBI score of <=4 and complete tapering of systemic corticosteroids and
endoscopic remission at week 12
• Response defined by a decrease in HBI of >=3 points compared to baseline and
endoscopic response defined as a reduction of SES-CD score by >=50% vs baseline
at week 12
• Changes in laboratory measures of inflammation (CRP, fecal calprotectin) from
baseline at week 12,24 and 52
• Adverse events at every visit
• Quality of life, via the disease specific and validated sIBDQ at screening,
week 4, 12, 24 and 52
• Fatigue, via the FACIT-F and MFI at screening, week 4, 12, 24 and 52
• Anxiety, Depression, Sleepdisturbance, via the PROMIS NIH at screening,
week 4, 12, 24 and 52
• Healthcare costs and utilization, via WPAI and EQ5D at screening, week 4, 12,
24 and 52
• PROM, via the IBD validated PRO2-tool (at screening, week 2, 4, 8, 12, 24 and
52)
• Proportion of patients in corticosteroid free clinical remission at week 24
and 52
• Response (HBI) at week 24 and 52
• Endoscopic remission and response at week 52
• Anxiety, Depression, Sleepdisturbance, via the PROMIS NIH at screening,
week 4, 12, 24 and 52
Achtergrond van het onderzoek
Inflammatoire darmziekten (IBD) is een chronische inflammatoire aandoening en
verzamelnaam voor de ziekte van Crohn (CD) en colitis ulcerosa (UC). Er zijn
meerdere medicamenten om remissie te induceren en behouden, vaak toegepast in
een step up aanpak. In tegenstelling tot patiënten met UC hebben patiënten met
CD in de onderhoudsfase vaak immunosuppressieve medicatie nodig na inductie met
corticosteroïden. De medicatie is in 60% van de gevallen effectief maar geven
bijwerkingen, waaronder beenmerg suppressie, levertest afwijkingen en
maligniteiten. Pilot studies in patiënten met CD toonden een positief effect op
lage dosering Naltrexon (LDN) waarbij 15 van de 17 patiënten een klinische
respons lieten zien. Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbel-blinde
studie (RCT) in 34 patiënten toonde een response rate van 88% in de LDN groep
versus 40% in de placebo groep na 12 weken. Ook leek LDN een veilig middel in
kinderen met IBD patiënten en resulteerde in een significant verlaagde ziekte
activiteit score (PCDAI).
Doel van het onderzoek
Het doel van deze inleidende studie is de werkzaamheid te onderzoeken van lage
dosis Naltrexon als inductietherapie bij de ziekte van Crohn.
Onderzoeksopzet
Dit is een multicenter, prospectieve, gerandomiseerde, placebo gecontroleerde
studie. Patiënten met milde tot matig actieve ziekte van Crohn worden 1:1
gerandomiseerd en ontvangen LDN 4.5 mg of placebo voor 12 weken. Na 12 weken
kunnen patiënten deelnemen aan een open label studie met contactmomenten op
week 24, 36 en 52.
Onderzoeksproduct en/of interventie
LDN inductie therapie met 4.5 mg eenmaal daags of placebo oraal voor 12 weken gevolgd door een open label onderhoudsbehandeling van 4.5 mg LDN eenmaal daags.
Inschatting van belasting en risico
Patiënten komen naar hun reguliere poliklinische controles. Als aanvullende
belasting zullen ze een colonoscopy ondergaan als zij deze nog niet hebben
ondergaan in het kader van de reguliere zorg. Deze wordt herhaald op week 12.
Tijdens de studie wordt patiënten gevraagd vragenlijsten in te vullen, bloed te
prikken en ontlasting in te leveren. Bloed en ontlasting onderzoek wordt gedaan
als normale follow-up van patiënten met een actieve ziekte. Telefonische
consulten vinden plaats op week 2 en 8
Publiek
Doctor Molewaterplein 40
Rotterdam 3015 GD
NL
Wetenschappelijk
Doctor Molewaterplein 40
Rotterdam 3015 GD
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- 18 jaar of ouder, compos mentis
- Diagnose Ziekte van Crohn meer dan 3 maanden voor screening
- Endoscopisch aangetoonde ulcera in ileum en/of colon, en SES-CD score 3-15
- Indien co-medicatie, stabiele dosis azathiopurine, mercaptopurine, MTX of
steroiden
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Gebruik van intravenous corticosteroiden
- Opname nodig voor behandeling
- Zwangerschap of borstvoeding
- Gelijktijdige behandeling met studie medicijn
- Positieve feces kweek
- Andere ziekte die van invloed is op studie
- Opiaat of alcohol gebruik
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2019-000852-32-NL |
| CCMO | NL69149.078.19 |