Beenmerg afname bij gezonde vrijwilligers voor stamcel onderzoek

Stamcellen hebben een modulerende werking en zijn in staat om met name
neuro-inflammatoire processen die geïnduceerd worden door een neuro-trauma
(traumatische dwarslaesie en/of traumatische hersenbeschadiging) en/of
neurodegeneratieve processen veroorzaakt door bijvoorbeeld ALS, te dempen en/of
af te remmen. Hierdoor wordt de vervolgschade ingeperkt. Bij een traumatische
dwarslaesie betekent dat een vermindering van de uitval en een betere controle
over ademhaling, darm en blaasfunctie. Bij ALS betekent dat een vertraging van
het neurodegeneratieve proces met een betere kwaliteit van leven en een
verlenging van de levensverwachting. Dierexperimenteel is hier bewijs voor maar
de uiteindelijke vaststelling zal moeten plaatsvinden in gerandomiseerd placebo
gecontroleerd onderzoek met patienten. Neuroplast BV heeft de afgelopen jaren
haar preklinisch proof of concept studies en haar preklinische
veiligheidsstudies succesvol afgerond.

Neuroplast BV wilt al in 2018 starten met zowel een phase 1 alsook een phase
2/3 onderzoek om het uiteindelijk bewijs te leveren voor deze effecten in
patienten met een traumatische dwarslaesie. In het kader van haar GMP licentie
(nodig voor het mogen produceren van clinical grade Neuro-Cells) zullen
jaarlijks validatie testen en in-process controles worden uitgevoerd en
daarvoor is vers beenmerg noodzakelijk. Daarnaast is het belangrijk voor het
opstellen van de IMPD en de IB om het product Neuro-Cells beter te beschrijven,
sterilitiets testen te vergelijken en de levensduur van Neuro-Cells vast te
stellen. De Phase I is uitgevoerd en succesvol afgesloten in Toledo Spanje en
de phase 2/3 is op het moment van indiening halverwege met de recruitering in
Spanje en Denemarken. De eindresultaten van de Phase II worden verwacht eind
september 2023.

Het gaat hier slechts om het werven van gezonde vrijwilligers voor beenmerg
donatie om het beoogde product Neuro-Cells te produceren. Er vindt geen
teruggave plaats van het eindproduct aan de vrijwilliger. Het eindproduct wordt
niet gebruikt voor onderzoek met patienten. Met het afgenomen beenmerg en het
geproduceerde product worden flowcytometrische bepalingen verricht om de inhoud
vast te stellen, sneltesten voor de steriliteit afgezet tegen het bepalen van
bacterie DNA via PCR multitesten en tenslotte de optimale bewaarcondities en
levensduur van het eindproduct. Dit laatste is belang voor de Europese
multicenter studie waar het transport vanuit Geleen naar Kopenhagen en Toledo
zal gaan plaatsvinden.

De belasting voor de vrijwilliger is in tijd geschat op maximaal 120 minuten en
het risico is minimaal daar beenmergafname een standaard medische procedure is.
De ervaring met de beenmergafname bij 18 vrijwilligers in 2016-2017 (iCELL)
heeft laten zien dat de procedure veilig uitgevoerd kan worden en de
vrijwillers geen tot slechts geringe klachten van hinder/pijnlijke plek locatie
punctie aangaven direct na de beëindiging van de punctie en niet langer dan
enkele uren aanhoudend. Geen van de vrijwilligers had hinder ervaren bij de
uitvoering van de dagelijkse activiteiten of had medische zorg nodig voor het
ongemak.
Het afnemen van bloed voor het bepalen van de HIV/ hepatitis B en C en TPHA
status kan een toevalige bevinding opleveren die consequenties kan hebben voor
de vrijwilliger. De onderzoeker is hierop voorbereid en er zal gerichte
begeleiding in overleg met de vrijwilliger worden afgesproken mocht er sprake
zijn van een positieve test.