Het doel is om de haalbaarheid en effectiviteit te onderzoeken van ademhalingsspiertraining bij patienten met SMA met zwakte van de ademhalingsspieren.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Neurologische aandoeningen, congenitaal
- Luchtwegaandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
* Verbetering kracht ademhalingsspieren
Secundaire uitkomstmaten
Gerapporteerde ademhalingsproblemen door patiënten
Aantal luchtweginfecties
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Evaluatie ervaring trainingsperiode.
Achtergrond van het onderzoek
Spinale Musculaire Atrofie is een progressieve spierziekte. Zwakte van de
ademhalingsspieren veroorzaken nachtelijke hypoventilatie, beperkte hoestkracht
als ook respiratoire insufficiëntie bij de meest aangedane patiëntencategorie.
Behandelingen om de achteruitgang van ademhalingsspieren te vertragen zijn om
deze reden van groot belang.
Doel van het onderzoek
Het doel is om de haalbaarheid en effectiviteit te onderzoeken van
ademhalingsspiertraining bij patienten met SMA met zwakte van de
ademhalingsspieren.
Onderzoeksopzet
Het effect van ademhalingsspiertraining zal worden onderzocht met een
geblindeerde, gerandomiseerde sham-controlled cross over trial bestaande uit
een periode van 4 maanden training en 4 maanden sham-control.
Inschatting van belasting en risico
De risico's van de testen en training zijn verwaarloosbaar. Deze testen en
trainingsmethodes zijn in standaardzorg reeds goed verdragen bij mensen met
(andere) neuromusculaire aandoeningen.
Publiek
Heidelberglaan 100
Utrecht 3584CX
NL
Wetenschappelijk
Heidelberglaan 100
Utrecht 3584CX
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
* Patienten met SMA van 8 jaar of ouder met zwakte van de ademhalingsspieren
(Maximal inspiratory pressure < - 80 cmH2O)
* Zonder ademhalingsondersteuning en patienten met nachtelijke
ademhalingsondersteuning.
* Meer dan 2 maanden behandeld met Spinraza of gekozen door patiënt of
behandelaar (op medische grond) om niet te starten met behandeling.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
* tracheostoma
* onmogelijkheid om respitoire oefeningen/testen te volbrengen
* niet in staat om Nederlands of Engels te begrijpen
* Mentale afwijkingen
* Pneumothorax of low cardiac output syndrome in de voorgeschiedenis.
* Patienten die tijdens de trial starten met Spinraza.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL73280.041.20 |