Vergelijk van transfusiestrategiën voor erytrocytentransfusie afhankelijke MDS en MPN patiënten - een cross-over met remote patient monitoring

Over de optimale transfusiestrategie voor chronisch transfusieafhankelijke
patienten - oa hoeveelheid en timing van transfusie- is nauwelijks iets bekend.
Behandelend hematologen plannen transfusies in op basis van het Hb en
subjectieve parameters als ongekwantificeerde kwaliteit van leven van de
patiënt. Hierom is er een grote variatie in transfusiestrategien wat leidt tot
verlies in kwaliteit van leven van individuen. Er is nog geen gedegen onderzoek
gedaan naar invloed van hemoglobineniveaus op kwaliteit van leven, cognitie en
vitale parameers zoals hartslag ademhaling en activiteit. Met nieuwe techniek
zoals thuismetingen door bloeddrukmeters, wearables en smartphones zijn deze
parameters beter te monitoren.

Vergelijken van het effect van drie transfusiestrategiën: 1. Standard of Care
(SoC): normale transfusiehoeveelheid. 2. SoC+1: normale transfusiehoeveelheid
+1 extra erytrocytenconcentraat(EC). 3: SoC+2 EC's. Patiënten die normaal 3 of
meer EC's per transfusie krijgen vormen een uitzondering: Zij zullen niet 2
EC's extra krijgen, maar -1 EC om overvulling door teveel EC's te voorkomen.

We vergelijken dan de hartslag, activiteit, kwaliteit van leven en cognitie in
een populatie van patiënten met myelodysplastisch syndroom die chronisch
transfusieafhankelijk zijn.

Doel van deel 2, kwalitatief interview en focusgroep: Leren van hoe patiënten
hun transfusies/transfusiestrategie ervaren, waar er volgens hen winst behaald
kan worden, en wat voor patiënten de belangrijkste parameters zijn waar zij hun
kwaliteit van leven op baseren.

Een multicenter, patient-blind, cross-over trial met 24 MDS of MPN-patiënten.
Elke patiënt krijgt, in gerandomiseerde volgorde, de volgende
studietransfusies: 1. Standard of Care (SoC): normale transfusiehoeveelheid.
2. SoC+1: normale transfusiehoeveelheid +1 extra erytrocytenconcentraat(EC). 3:
SoC+2 EC's. Patiënten die normaal 3 of meer EC's per transfusie krijgen vormen
een uitzondering: Zij zullen niet 2 EC's extra krijgen, maar -1 EC om
overvulling door teveel EC's te voorkomen.
De patiënten eten op vastgestelde tijden hun hartslag en bloeddruk met
aangeleverde Withings BPM connect en vullen daarnaast twee dagen voor en 7
dagen na de transfusie én 2 dagen voor de volgende transfusie een tweetal
vragenlijsten n=in: de QUALMS en de MVI én spelen zij drie spellen van CANTAB
wat hun cognitie meet. Daarnaast dragen de patiënten tijdens de
studietransfusies een withings HR smartwatch om activiteit te meten en continue
hartslag. Aan het einde van elke transfusie episode krijgen zij een 3e
vragenlijst waarbij zij hun subjectieve mening geven over de voorgaande
transfusie. Direct na de transfusie wordt eenmaal extra bloed geprikt op het
post-transfusie Hb te meten.
Tussen elke studietransfusie zit een normale transfusie als washout. Gedurende
de wash-out zullen er geen metingen plaatsvinden en hoeven patiënten de
smartwatch niet te dragen.
Deel 2: Patiënten wordt de optie geboden om mee te doen aan een kwalitatief
interview en een focusgroep welke gedurende het onderzoek online ingepland
worden wanneer het voor patiënt en onderzoeker uitkomt.

Nadat 12 patiënten het onderzoek voltooid hebben zal een interim analyse
verricht worden. Om te voorkomen dat we door multiple testing een type 1 fout
krijgen wordt de P-waarde grens voor significantie gehalveerd.

1 of 2 extra erytrocytenconcentraten bij een standaardtransfusie, tenzij de patient standaard 3 of meer EC's krijgt. In dat geval krijgt de patient 1 keer 1 EC extra en 1 keer 1 EC minder.

15 vragenlijsten, 9 cognitieve spellen en 3 extra bloedafnames van 3 ml
verspreid over 2-6 maanden (afhankelijk van transfusieritme van patient)

Daarnaast 3-maal een periode van 2-8 weken dragen van smartwatch (afhankelijk
van transfusieritme van patiënt)

Deel 2: (optioneel) Kwalitatief interview online (30-45 min) en/of online
focusgroep (45-60 min)