De effectiviteit en veiligheid van MMF beoordelen als inductietherapie in patiënten met autoimmuun hepatitis.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Lever- en galwegaandoeningen
- Auto-immuunziekten
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het primaire eindpunt is het percentage patiënten in remissie, gedefinieerd als
normalisatie van serum ALAT en IgG na 24 weken behandeling.
Secundaire uitkomstmaten
Secundaire uitkomstmaten zijn: veiligheid van MMF, tijd tot remissie,
veranderingen in MELD-score (en haar componenten bilirubine, INR, kreatinine),
albumine, pseudocholinesterase en N-terminaal procollageen-III-peptide,
ELF-score en aspecten omtrent kwaliteit van leven. In een sub-study zullen
tevens medicijnspiegels worden gemeten.
Dezelfde primaire en secundaire eindpunten na 48 weken behandeling.
Achtergrond van het onderzoek
De standaard behandeling van autoimmuun hepatitis bestaat uit de combinatie
prednison en azathioprine. Een aanzienlijk deel van de patiënten reageert niet
op, of is tolerant voor azathioprine. Mycofenoloaatmofetil (MMF) heeft
azathioprine voorbij gestreefd als therapie om rejectie van transplantaat
organen tegen te gaan en wordt soms gebruikt als alternatieve therapie bij
patiënten met autoimmuun hepatitis. Verschillende case-series en één
prospectieve studie hebben laten zien dat MMF een effectief en veilig middel is
om remissie te induceren in autoimmuun hepatitis. Robust bewijs vanuit een
gerandomiseerde klinische trial ontbreekt nog.
Doel van het onderzoek
De effectiviteit en veiligheid van MMF beoordelen als inductietherapie in
patiënten met autoimmuun hepatitis.
Onderzoeksopzet
Multicenter gerandomiseerde open label interventie-studie.
Onderzoeksproduct en/of interventie
De interventiegroep wordt behandeld met MMF. De controlegroep wordt behandeld met azathioprine. Beiden groepen worden behandeld met prednison inductietherapie.
Inschatting van belasting en risico
De extra belasting van de studie bestaat uit het afnemen van extra bloed.
Randomisatie gebeurt in een 1:1 ratio. De controle-arm krijgt standaard
behandeling met azathioprine (identiek aan standaard zorg). De interventie-arm
krijgt behandeling met MMF. In beide armen wordt een standaard prednison schema
gehanteerd welke identiek is aan de Europese richtlijn. Patiënten hoeven geen
extra bezoeken af te leggen die ze niet zouden afleggen als ze standaard zorg
zouden ontvangen. Wel is het zo dat de bezoeken mogelijk wat langer duren en in
die zin het een extra tijdsinvestering van patiënten kost. Patiënten wordt geen
behandeling onthouden. Mogelijk ontvangen zij voordeel doordat MMF mogelijk
meer effectief is om remissie te bereiken ten opzichte van azathioprine.
Mogelijk heeft MMF ook minder bijwerkingen dan azathioprine.
Publiek
Albinusdreef 2
Leiden 2333 ZA
NL
Wetenschappelijk
Albinusdreef 2
Leiden 2333 ZA
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Waarschijnlijke of definitieve diagnose autoimmuun hepatitis volgens de
International Autoimmune Hepatitis Study Group criteria
- Eerste presentatie van auto-immuun hepatitis welke behandeling rechtvaardigt
volgens de recente EASL richtlijnen
- Leeftijd >= 18 jaar
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Overlapsyndroom met primaire scleroserende cholangitis (PSC) of primaire
billiaire cholangitis (PBC)
- Tekenen van lever decompensatie
- Systemische infectie
- Overige medische aandoening die kunnen interfereren met het beloop van de
studie
- Voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd: bestaande zwangerschap of het niet
willen gebruiken van adequate anticonceptieve maatregelen
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2016-001038-91-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT02900443 |
| CCMO | NL57115.058.16 |