Het evalueren van de diagnostische nauwkeurigheid van de nieuwe experimentele testen in het detecteren van een bloedingsziekte en bekijken of deze testen verschillen in stolfactor levels kunnen detecteren voor en na stolfactortherapie.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Stollingsstoornissen en bloedingsdiathesen (excl. trombocytopenische)
- Bloed- en lymfestelselaandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Sensitiviteit, specificiteit, likelihood ratio's en AUC met 95%
betrouwbaarheidsinterval van de experimentele testen voor de detectie van
bloedingsneiging
Secundaire uitkomstmaten
Veranderingen in experimentele testen voor en na profylactische medicatie bij
patienten met een bloedingsziekte die profylactische medicatie krijgen. Deze
veranderingen zullen vergeleken worden met de stolfactor levels om te bekijken
of de experimentele testen normalisatie of stijging van deze stolfactoren
kunnen detecteren.
Achtergrond van het onderzoek
Het vaststellen van de juiste diagnose bij patienten met een bloedingsneiging
is belangrijk om goede behandeling te kunnen instellen.
Momenteel zijn er veel nieuwe hemostase testen en vragenlijsten op de markt die
claimen een volledig overzicht te geven van normale en abnormale stolling.
Echter deze testen zijn niet gevalideerd in de klinische praktijk.
Met dit onderzoek willen we de waarde van deze testen in de diagnostiek en
monitoring van de behandeling van patienten met een bloedingsziekte vaststellen.
Doel van het onderzoek
Het evalueren van de diagnostische nauwkeurigheid van de nieuwe experimentele
testen in het detecteren van een bloedingsziekte en bekijken of deze testen
verschillen in stolfactor levels kunnen detecteren voor en na
stolfactortherapie.
Onderzoeksopzet
Er is sprake van een diagnostische valideringsstudie. Patienten met een
vastgestelde bloedingsziekte worden gerecruteerd vanuit het hemofilie
behandelcentrum ZON. De bloedingssymptomen worden vastgelegd adhv een
vragenlijst. Daarnaast zal er bloed worden afgenomen voor conventionele en
experimentele hemostase testen. De spreiding van deze uitslagen zal vergeleken
worden met de spreiding van de referentiewaarde van deze testen bij gezonde
personen (gegevens afkomstig uit de PANE studie NL38767.068.11)
Als patienten profylactische medicatie krijgen zal ook na deze medicatie
opnieuw bloed afgenomen worden voor conventionele en experimentele testen.
Inschatting van belasting en risico
In de toekomst kan dit onderzoek de snelheid en accuraatheid van de diagnostiek
en de behandeling van patienten met een bloedingsziekte verbeteren. Het risico
voor proefpersonen tijdens het meedoen aan deze studie is laag. De bloedafname
wordt gedaan door getrainde en ervaren laboratorium medewerkers. De totale
hoeveelheid extra bloed zal 60-78ml zijn. Hiervan zijn geen problemen te
verwachten. Door de bloedafname kan mogelijk een hematoom ontstaan, echter dit
is niet schadelijk. Nabloedingen verwachten wij niet, indien patienten
profylactisch stolfactoren toegediend krijgen zal bij de planning van de
bloedafname gelet worden op het zo min mogelijk interfereren met het eigen
medicatie schema
Verder is er behoefte om de anamnese rondom bloedingsneiging te structureren.
Dit kan met de Bleeding Score Questionnaire. De vragen in deze lijst zijn niet
confronterend voor proefpersonen. De vragen gaan over bloedingen in het
verleden.
Het totale onderzoek zal de proefpersoon 60 minuten kosten (exclusief vervoer
naar azM).
Publiek
P. Debeyelaan 25
Maastricht 6202 AZ
NL
Wetenschappelijk
P. Debeyelaan 25
Maastricht 6202 AZ
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Leeftijd => 18 jaar
getekend informed consent
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Zwangerschap (borstvoeding)
Actieve bloeding door medische interventie of chirurgische/obstetrische oorzaak
Gebruik van interfererende medicatie < 48 uur voor laboratorium testen
bekend met trombocytenaantal kleiner dan 100,000/µl
bekend met hematocrit kleiner dan 30%
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
In overige registers
Register | ID |
---|---|
CCMO | NL51315.068.14 |