Deze klinische studie is een open-label vervolgstudie op de hoofdstudie SENSCISTM (1199.214) en 1199-0340 om de veiligheid en verdraagzaamheid van het gebruik van nintedanib door patienten met longfibrose door Systemische sclerodermie verder te…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Onderste luchtwegaandoeningen (excl. obstructie en infectie)
- Verhoorning en dystrofische huidaandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het primaire eindpunt is het voorkomen (aantal en % van de patiënten) van
adverse events tijdens de duur van dit extensieonderzoek.
Secundaire uitkomstmaten
Niet van toepassing.
Achtergrond van het onderzoek
Sclerodermie is een zeldzame chronische aandoening waarvan het ontstaan
onbekend is. Het veroorzaakt littekenvorming (fibrose) in meedere organen.
Hierdoor kunnen afwijkingen optreden in bijvoorbeeld de huid, longen, nieren,
hart en bloedvaten, spieren, slokdarm, maag en darmen.
Er is momenteel geen goedgekeurde behandeling voor sclerodermie en er is ook
geen 'gouden standaard' behandeling voor longfibrose door sclerodermie.
Er is bewijs dat nintedanib effect heeft bij idiopatisch longfibrose (IPF) en
uit eerdere onderzoeken is gebleken dat nintedanib potentiële effecten heeft
bij longfibrose door sclerodermie. De verdraagzaamheid van nintedanib bij
patienten met longfibrose is acceptebel.
Doel van het onderzoek
Deze klinische studie is een open-label vervolgstudie op de hoofdstudie
SENSCISTM (1199.214) en 1199-0340 om de veiligheid en verdraagzaamheid van het
gebruik van nintedanib door patienten met longfibrose door Systemische
sclerodermie verder te onderzoeken. Daarnaast krijgen de patiënten die in de
SENSCISTM (1199.214) of 1199-0340 baat hadden bij het gebruik van nintedanib de
mogelijkheid om nintedanib te blijven gebruiken totdat het middel op een andere
manier beschikbaar is voor deze patiëntengroep.
Onderzoeksopzet
Dit is een multi-centrisch, multi-nationaal, prospectieve, open label extensie
klinisch onderzoek. Naar verwachting zullen ongeveer 400 patiënten met
longfibrose door sclerodermie de hoofdstudie SENSCISTM en 1199-0340 volgens
planning afronden. Deze patiënten kunnen geïncludeerd worden in dit
extensieonderzoek.
Na het tekenen van het toestemmingsformulier en nadat voldaan is aan alle
inclusiecriteria, zullen patiënten starten met de behandeling nintedanib
(visite 2).
Naar verwachting zal dit onderzoek ongeveer drie jaar duren. Het onderzoek
stopt als nintedanib beschikbaar is op de markt of op een andere manier
beschikbaar is voor patiënten, het is niet aannemelijk dat dat veel eerder dan
drie jaar na de start van dit onderzoek zal zijn. Indien nintedanib na drie
jaar nog niet beschikbaar is voor patienten, zal dit onderzoek doorgaan totdat
het middel wel op de markt is of op een andere manier beschikbaar is voor de
patient, zodat de patienten altijd met nintedanib behandeld kunnen worden.
Tijdens het onderzoek wordt de behandeling gestopt als voldaan wordt aan de
'reason for withdrawl'.
Zie ook protocol sectie 3.1.
Onderzoeksproduct en/of interventie
In dit onderzoek worden alle patiënten behandeld met nintedanib; er is geen ander middel of een placebo waarmee vergeleken wordt. Zie ook protocol sectie 4.1.1 t/m 4.1.3.
Inschatting van belasting en risico
Duur: Dit onderzoek stopt als het middel op de markt komt voor deze
patiëntengroep, naar verwachting duurt dit onderzoek drie jaar. In het eerste
jaar moet een patiënt zes tot zeven keer naar het ziekenhuis komen. In de
volgende twee jaar vindt er elke 16 weken een volledig bezoek aan het
ziekenhuis plaats, en daarnaast om de 16 weken een bezoek waarbij alléén bloed
wordt afgenomen. Dat betekent dus dat er dan elke acht weken een bezoek plaats
vindt. In totaal (ervan uitgaande dat het onderzoek drie jaar duurt) vinden er
26 bezoeken plaats.
Belasting: Bij de 'a' bezoek wordt alleen bloed afgenomen: 5x tijdens het
eerste jaar, dan 1x na 8 weken en daarna elke 16 weken.
Vragenlijsten invullen: 3x in het eerste jaar, daarna elke 16 weken en bij het
end of trial bezoek.
Lichamelijk onderzoek en vitale functies (bloeddruk en pols): Elk bezoek
behalve de 'a' bezoeken.
Huid- en zweerbepalingen: 6x in het eerste jaar en daarna elke 16 weken.
Zwangerschapstest (indien van toepassing): elke 4-6 weken.
Bloed- en urineonderzoek: 12x in het eerste jaar en daarna elke 8 weken (elk
bezoek)
Longfunctietest: 7x in het eerste jaar en daarna elke 16 weken
ECG: 3x tijdens het gehele onderzoek
Risico's: Bijwerkingen die bekend zijn bij gebruik van nintedanib zijn vooral
van gastrointestinale aard (diarree, misselijkheid, buikpijn, braken) en
leverfunctiestoornissen. De leverfunctie wordt elk bezoek gecontroleerd.
Bijwerkingen kunnen in de meeste gevallen symptomisch worden behandeld.
Bloedafnames kunnen pijnlijk zijn en een bloeduitstorting veroorzaken.
Longfunctietesten zijn standaard bij deze aandoening maar kunnen inspannend
zijn. De plakkers die gebruikt worden t.b.v. het ECG kunnen lichte irritatie
veroorzaken.
Publiek
Basisweg 10
Amsterdam 1043 AP
NL
Wetenschappelijk
Basisweg 10
Amsterdam 1043 AP
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Patiënten die de SENSCISTM of de 1199-0340 studie volgens protocol hebben
afgerond en die niet vroegtijdig gestopt zijn met het gebruik van de
geblindeerde onderzoeksmedicatie.
2. Getekend en gedateerd informed consent voor het starten met het onderzoek. ,
3. Vruchtbare vrouwen moeten bereid en geschikt zijn om een zeer effectieve
manier van anticonceptie te gebruiken vanaf 28 dagen voor de start van de
behandeling met nintedanib, gedurende het onderzoek en nog 3 maanden na de
laatste inname van nintedanib. , Zie protocol sectie 3.3.2.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. AST, ALT > 3 x ULN, 2. Bilirubin > 2 x ULN, 3. Creatinine klaring < 30
mL/min, 4. Klinisch significante anaemia, 5. Risico op bloedingen, elk van de
volgende:
a. Bekende genetische predispositie om te bloeden
b. Patiënten waarbij het volgende nodig is:
i. Fibrinolyse, volledige dosis therapeutische anticoagulatie (bijv. vitamine K
antagonisten, directe trombine remmers, heparine, hirudine)
ii. Hoge dosering anti-bloedplaatjes therapie.
c. Voorval me het hemorragisch centraal zenuwstelsel na afronding van de
hoofdstudie SENSCISTM
d. Een van de volgenden na laatse behandeling van de SENSCISTM:
i. Hemoptyse of hematurie
ii. Actieve gastro-intestinale bloeding of maagzweren
iii. Gastric antral vascular ectasia (GAVE)
iv. Groot letsel of operatie.
e. Coagulatie parameters: International normalised ratio (INR) > 2, verlenging
van prothrombine tijd (PT) en partiële thromboplastine tijd (PTT) van > 1.5 x
ULN tijdens Visite 1., 6. Nieuwe belangrijke trombo-embolische gebeurtenissen
ontwikkeld na afronding van de hoofdstudie SENSCISTM:
a. Beroerte;
b. Trombose in de diepe vaten;
c. Pulmonair embolisme;
d. Myocard infarct., 7. Grote operatie die gepland is in de komende drie
maanden, 8. Periode van > 12 weken tussen de laatste inname van studiemedicatie
in de SESCISTM studie en visite 2 van deze studie., Er gelden meer criteria,
zie protocol sectie 3.3.3.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2016-003403-66-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT03313180 |
| CCMO | NL62488.056.17 |