Het doel van de studie is onderzoek naar de veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en activiteit bij behandeling met ACP-196 van patiënten met de ziekte van Waldenström.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Non-Hodgkin B-cel lymfomen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De overall respons (ORR) van acalabrutinib in patiënten met de ziekte van
Waldenstrom bevestigd door de onderzoeker
Secundaire uitkomstmaten
Secundaire onderzoeksvariabelen:
* het vaststellen van ORR van Acalabrutinib door de IRC
* het vaststellen van DOR van Acalabrutinib door de investigator en IRC
* het vaststellen van de PFS van Acalabrutinib door de investigator en IRC
* het vaststellen van de OS van acalabrutinib
* het PK profiel karakteriseren van acalabrutinib
* het safety profiel karakteriseren van acalabrutinib
* het evalueren van het effect van acalabrutinib in een gezondheid-gerelateerd
kwaliteit van leven questionnaire
Exploratory objective:
* het evalueren van de PD effectiviteiten van acalabrutinib,
Achtergrond van het onderzoek
Bruton tyrosine kinase (Btk) is een enzym dat in cellen van hematopoetiche
oorsprong, oa. B-cellen voorkomt. Btk reguleert verschillende processen in de
cel. Bij onderzoek naar de ziekte van Waldenström met een eerste generatie Btk
remmer, was een snelle afname in IgM and een verbeterde hematocriet te zien.
Acerta Pharma heeft nieuw gevonden Btk remmers geoptimaliseerd en in niet
klinische studies heeft deze 2e generatie Btk remmer ACP-196 goede resultaten
qua werking en veiligheid laten zien.
Doel van het onderzoek
Het doel van de studie is onderzoek naar de veiligheid, farmacokinetiek,
farmacodynamiek en activiteit bij behandeling met ACP-196 van patiënten met de
ziekte van Waldenström.
Onderzoeksopzet
A multicenter center open label onderzoek om veiligheid en effectiviteit van
ACP-196 te evalueren bij 76 proefpersonen met recidief WM volgens Simon 2 stap
design. Er zal ook een kleine cohort met 8-12 nieuw gediagnosticeerde WM
patiënten geincludeerd om de veiligheid en effectiviteit bij deze
patientengroep te evalueren.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Onderzoeksbehandeling: 2 dd 100 mg ACP-196
Inschatting van belasting en risico
niet van toepassing
Publiek
Molenstraat 110
Oss 5342 CC
NL
Wetenschappelijk
Molenstraat 110
Oss 5342 CC
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Leeftijd >= 18 jaar
- Diagnose ziekte van Waldenström met een behandelindicatie.
- Meetbare ziekte
- Niet zwanger
- Levensverwachting langer dan 3 maanden
- getekend informed consent
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Bekend met medische historie van andere primaire maligniteiten in de
afgelopen 2 jaar
- Bekend met hart en vaatziekten, zoals myocard infarct binnen 6 maanden of
andere hartziekten(graad 3 of 4 volgens NYHAF) voor start
onderzoeksbehandeling of LVEF <= 40%.
- eerder behandeld met PI3K remmers
- Behandeling met immuunotherapie binnen 4 weken voor start
onderzoeksbehandeling.
- Behandeling van een ander onderzoeksproduct binnen 5x halfwaarde tijd.
- Aanwezige toxiciteit (met uitzondering van alopecia) >= 2 van voorafgaande
chemotherapie behandeling.
- Bekend met HIV, hep B activiteit of actieve hep C of een onbehandelde actieve
infectie.
- ANC<0.75x109/L tenzij door ziekte invloed in het beenmerg.
- Thrombocytes <50x109/L tenzij door ziekte invloed in het beenmerg.
- Creatinine >2.5x ULN
- ALT or AST >3.0 x ULN
- zwanger
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Kamer G4-214
Postbus 22660
1100 DD Amsterdam
020 566 7389
mecamc@amsterdamumc.nl
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2014-003212-36-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT02180724 |
| CCMO | NL50257.018.14 |