Een fase 2/3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd parallelgroep-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van efgartigimod PH20 SC te onderzoeken bij volwassen deelnemers met bulleus pemfigoïd

Deelnemers komen alleen voor deelname aan het onderzoek in aanmerking als aan
elk van de volgende criteria wordt voldaan:
1. De deelnemer is bereid en in staat om het volgende te doen:
a. de vereisten van het onderzoek begrijpen
b. schriftelijk geïnformeerde toestemming geven (inclusief toestemming voor het
gebruik en de openbaarmaking van onderzoeksgerelateerde gezondheidsinformatie)
c. zich houden aan de procedures van het onderzoeksprotocol (waaronder de
vereiste onderzoeksbezoeken).
2. De deelnemer is mannelijk of vrouwelijk en is meerderjarig op het moment van
ondertekening van het toestemmingsformulier.
3. Deelnemers hebben klinische tekenen van BP (d.w.z. aanwezigheid van bullae),
met of zonder de aanwezigheid van urticariële/eczemateuze/erythemateuze plaques
of pruritus bij de screening- en baselinebezoeken. De diagnose van BP moet
worden bevestigd door positieve histopathologie en DIF vóór randomisatie naar
behandelingstoewijzing, en door positieve serologie (door IIF, CLEIA of ELISA,
volgens de lokale praktijk) bij de screening (sectie 8.1.2).
4. De deelnemer heeft een IGA*BP-score van 3 of 4 bij de screening en baseline.
5. De deelnemer heeft een Karnofsky-prestatiestatus van ten minste 60% bij de
screening.
6. De deelnemer gaat akkoord met gebruik anticonceptie in overeenstemming met
de lokale regelgeving. WOCBP moeten een negatieve serum zwangerschaps test bij
screening hebben en een negatieve urine zwangerschapstest bij baseline voordat
ze IP krijgen.

Zie protocol voor de volledige lijst met criteria

Deelnemers worden van deelname aan het onderzoek uitgesloten als e*e*n of meer
van de onderstaande criteria van toepassing zijn: 1. Andere vormen van
pemfigoi*d (inclusief maar niet beperkt tot pemphigoid gestationis,
geneesmiddelgei*nduceerd BP die verdwijnt na ontwenning van het veroorzakende
middel, anti-p200 pemfigoi*d, slijmvliespemfigoi*d en cicatricieel pemfigoi*d)
of andere AIBD's (inclusief maar niet beperkt tot epidermolysis bullosa
acquisita, pemphigus vulgaris en exfoliatieve dermatitis) 2. Onstabiele dosis
ontvangen van behandelingen waarvan bekend is dat ze BP veroorzaken of
verergeren (bijv. angiotensineconverterend-enzymremmers, penicillamine,
furosemide, fenacetine, dipeptidylpeptidase-4-remmer) gedurende ten minste 4
weken voorafgaand aan het baselinebezoek 3. Gebruik van andere BP-behandelingen
dan OCS, TCS, conventionele immunosuppressiva (bijv. azathioprine,
cyclofosfamide, methotrexaat, mycofenolaat mofetil) of dapson, waaronder de
volgende: a. sulfasalazine, IVIg, subcutane toediening van immunoglobuline
(SCIg), immunoadsorptie of plasma-uitwisseling binnen 8 weken vo*o*r het
baselinebezoek b. tetracyclinen met of zonder nicotinamide in doseringen hoger
dan de aanbevolen dagelijkse hoeveelheid (ADH)/die*taire referentie-inname
(DRI) binnen 2 weken vo*o*r het baselinebezoek c. enig monoklonaal antilichaam
(inclusief rituximab of een ander anti-CD20 biologisch middel) binnen 6 maanden
vo*o*r het baselinebezoek d. complementaire behandelingen, zoals traditionele
Chinese geneesmiddelen, kruiden of procedures (bijv. acupunctuur), binnen 4
weken (of 5 halfwaardetijden) na het baselinebezoek, als de onderzoeker bepaalt
dat dergelijke behandelingen de werkzaamheidsbeoordelingen van het onderzoek
en/of mogelijk de veiligheid van de deelnemer kunnen verstoren 4. Bekende
contra-indicatie voor OCS-behandeling 5. Actieve , chronische, of latente
infectie bij de screening 6. Positieve COVID-19 testuitslag bij de screening
(test uitgevoerd indien vereist volgens lokale wetgeving) 7. Andere bekende
auto-immuunziekte die, naar de mening van de onderzoeker, een nauwkeurige
beoordeling van de klinische symptomen van BP zou belemmeren of de deelnemer
zou blootstellen aan een onnodig risico 8. Voorgeschiedenis van maligniteit,
tenzij als genezen beschouwd zonder bewijs van terugval gedurende >= 3 jaar
voorafgaand aan de eerste toediening van het IMP. Deelnemers met de volgende
kankers kunnen op elk moment worden opgenomen in het onderzoek, op voorwaarde
dat ze voorafgaand aan hun deelname aan het onderzoek adequaat worden
behandeld: a. basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid b. carcinoma in
situ van de cervix c. carcinoma in situ van de borst d. incidentele
histologische vondst van prostaatkanker (tumor nodus metastase
[TNM]-classificatie stadium T1a of T1b). 9. Klinisch bewijs van andere ernstige
ziekten, of de deelnemer heeft recent een operatie ondergaan, of heeft een
andere aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het
onderzoek zou kunnen verstoren of de patie*nt zou blootstellen aan een onnodig
risico of voorkomen dat deelnemers voldoen aan protocolvereisten. 10. Gebruik
van een onderzoeksmiddel binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden (afhankelijk
van welke langer is) voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksmiddel
11. Eerdere deelname aan een klinisch onderzoek met efgartigimod of momenteel
deelnemen aan een ander interventioneel klinisch onderzoek. 12. Bekende
overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van de toegediende behandelingen
13. Positieve serumtest bij screening voor een actieve infectie met een van de
volgende aandoeningen: a. HBV die wijst op een acute of chronische infectie,
tenzij geassocieerd met een negatieve HBsAg of negatieve HBV DNA-test38 b. HCV
op basis van HCV-antilichaamtest tenzij een negatieve RNA-test beschikbaar is
c. Hiv op basis van testresultaten die verband houden met een
AIDS-definie*rende aandoening of een CD4-telling <= 200 cellen/mm3 14. Primaire
of secundaire hypogammaglobulinemie met totale IgG-serumspiegels < 4 g/l bij
screening. [Opmerking: Onderzoekskandidaten met totale IgG-serumspiegels van
4-6 g/l bij de screening kunnen na overleg en overeenstemming tussen de
onderzoeker en de opdrachtgever aan het onderzoek deelnemen.] 15. Huidige of
eerdere voorgeschiedenis (d.w.z. binnen 12 maanden vo*o*r de screening) van
alcohol-, drugs- of medicatiemisbruik, beoordeeld door de investigator 16.
Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven, of van plan zijn zwanger te
worden tijdens het onderzoek 17. Ontvangen van een levend of levend verzwakt
vaccin <4 weken voor baselinebezoek