Het primaire doel is om via een elektronische webbased registratie informatie te verkrijgen over het natuurlijk beloop van DVN en de verandering in tijd van de diagnostiek met behulp van klinimetrisch correcte uitkomstmaten, die verschillende…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Perifere neuropathieën
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het primaire eindpunt is een elektronische webbased registratie, die het
natuurlijke beloop van DVN en de verandering van de diagnostiek weerspiegelt.
Veranderingen in neurologisch onderzoek, zenuwgeleidingsonderzoek, IENFD,
tempertuurdrempelonderzoek en hun relatie met DVN-gerelateerde symptomen,
dagelijks functioneren en KvL zullen worden aangetoond.
Secundaire uitkomstmaten
Het secundaire eindpunt is de bepaling of en welke diagnostiek uiteindelijk in
toekomstige trials kan worden gebruikt.
Achtergrond van het onderzoek
Dunnevezelneuropathie (DVN) wordt gekenmerkt door neuropathische pijn en
dysautonomie en kan leiden tot beperkingen in activiteit en participatie, met
een afname van de kwaliteit van leven (KvL) tot gevolg. De toename van kennis
over de onderliggende pathofysiologische mechanismen leidt tot de ontwikkeling
van meer gerichte therapieën. Voordat behandelingen echter in klinische trials
kunnen worden onderzocht, is een beter begrip van het natuurlijk beloop nodig.
Daarnaast is het van cruciaal belang om te bepalen of toegepaste uitkomstmaten
gevoelig genoeg zijn om vast te leggen wat als klinisch zinvolle responsiviteit
wordt beschouwd. Een registratie voor DVN-patiënten inclusief diagnostiek zal
longitudinale data opleveren in voorbereiding op de start van klinische trials.
Doel van het onderzoek
Het primaire doel is om via een elektronische webbased registratie informatie
te verkrijgen over het natuurlijk beloop van DVN en de verandering in tijd van
de diagnostiek met behulp van klinimetrisch correcte uitkomstmaten, die
verschillende niveaus van uitkomst beoordeling vertegenwoordigen. Het
secundaire doel is om te bepalen welke diagnostiek uiteindelijk in toekomstige
onderzoeken gebruikt kunnen gaan worden.
Onderzoeksopzet
Prospectieve longitudinale studie.
Inschatting van belasting en risico
De online vragenlijsten zullen ongeveer 30 minuten per jaar in beslag nemen. De
100 patiënten zullen gedurende 3 jaar jaarlijks het DVN expertisecentrum
bezoeken. De diagnostiek duurt 90 minuten per bezoek inclusief een huidbiopt,
met een zeer laag risico op infectie of aanhoudende bloeding. DVN-patiënten
krijgen inzicht in het natuurlijk beloop van hun eigen ziekte. Dit kan nuttig
zijn in het dagelijks leven, bij participatie en bij het omgaan met hun
klachten. Bovendien geeft de beoordeling van verschillende uitkomstmaten,
waaronder door de patiënt gerapporteerde uitkomsten, de patiënt de mogelijkheid
om hun ervaring te uiten met betrekking tot de impact van hun ziekte op hun
dagelijks leven en kwaliteit van leven. De registratie zal het ontwerp van
studies en de werving hiervoor vergemakkelijken, aangezien informatie zal
worden verzameld over de meest gevoelige uitkomstmaten die moeten worden
gebruikt.
Publiek
P. Debyelaan 25 25
Maastricht 6229 HX
NL
Wetenschappelijk
P. Debyelaan 25 25
Maastricht 6229 HX
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Zekere dunnevezelneuropathie (DVN):
a) Personen van 18 jaar en ouder
b) Klinische symptomen en tekenen van DVN
c) Afwijkende intraepidermale zenuwvezeldichtheid (IENFD) in het huidbiopt van
het onderbeen
d) Personen moeten informed consent geven door ondertekening en datering van
het informed consent formulier
Probable SFN:
a) Personen van 18 jaar en ouder
b) Klinische symptomen en tekenen van DVN
c) Normale IENFD in het huidbiopt van het onderbeen
d) Afwijkend temperatuurdrempelonderzoek
e) Personen moeten informed consent geven door ondertekening en datering van
het informed consent formulier
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
a) Tekenen van dikkezenuwvezelneuropathie bij neurologisch onderzoek (zwakte,
verminderde vibratiezin, hypo-/areflexie)
b) Afwijkend zenuwgeleidingsonderzoek
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL83155.068.22 |