Een open-label, langetermijn vervolgonderzoek van ARGX-113-2006 met één groep in meerdere centra ter beoordeling van de veiligheid van efgartigimod intraveneus toegediend bij kinderen met gegeneraliseerde myasthenia gravis

gMG is een zeldzame, chronische, neuromusculaire auto-immuunziekte die wordt
veroorzaakt door pathogene IgG's die zich richten op de neuromusculaire
junctie, waardoor verminderde neuromusculaire transmissie en slopende en
mogelijk levensbedreigende spierzwakte en chronische vermoeidheid worden
veroorzaakt. Gegeneraliseerde spierzwakte resulteert in problemen met
mobiliteit, spraak, slikken, zicht en ademhaling.

Efgartigimod is een humaan immunoglobuline (Ig) G1 (IgG1)-afgeleid Fc-fragment
dat zich met nanomolaire affiniteit bindt aan de humane neonatale Fc-receptor
(FcRn) dat wordt ontwikkeld voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia
gravis. Over het algemeen werd efgartigimod IV goed verdragen door gezonde
volwassen deelnemers en door deelnemers met gMG. Er zijn geen belangrijke
veiligheidsbevindingen naar voren gekomen in lopende en voltooide onderzoeken
met efgartigimod. Meer informatie is te vinden in het IB.

Dit onderzoek is een vervolg op onderzoek ARGX-113-2006 (NL78028.058.21), het
eerste klinische onderzoek waarbij efgartigimod intraveneus wordt toegediend
aan een pediatrische populatie.
Alleen deelnemers van de ARGX-113-2006 die dit onderzoek hebben doorlopen
worden geincludeerd in de ARGX-113-2008.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507379-23-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.

Het beoordelen van de veiligheid, tolerabiliteit en immunogeniciteit van
Efgatigimod (IV) op de lange termijn in pediatrische patienten die overstappen
vanuit het ARGX-113-2006 onderzoek en om toegang tot de medicatie te verzekeren
voorafgaand aan commerciele verkrijgbaarheid of tot er een andere optie
beschikbaar is om toegang tot efgartigimod te krijgen.

ARGX-113-2008 is een open-label, multicenter, ongecontroleerd onderzoek bij
pediatrische deelnemers met gMG die het ARGX-113-2006 onderzoek hebben
afgerond.
Het onderzoek bestaat uit behandelperioden en behandelvrije perioden. Een
behandel periode duurt 4 weken met een wekelijks bezoek en infusie van
medicatie. Het is afhankelijk van het ziekteverloop van de patient hoeveel
behandelperiodes zullen worden gedaan.
De behandelvrij periode duurt minimaal 28 dagen en de duur is daarna
afhankelijk van wanneer er een nieuwe behandelperiode nodig is. Patienten
worden gezien op 1 week na de laatste dosis, en zo lang er geen herbehandeling
nodig is, worden patienten na het eerste bezoek elke 3 maanden telefonisch
opgevolgd en elke 6 maanden in het ziekenhuis opgevolgd.
Deelnemers starten met een behandelperiode of behandelvrije periode aan de hand
van de status van hun aandoening zoals beoordeeld door de onderzoeker en aantal
dagen sinds de laatste dag van de laatste behandeling.

Het onderzoek eindigt wanneer Efgartigimod op de markt of op een andere manier
verkrijgbaar voor de patientengroep.

Intraveneuze infusie met efgartigimod. Dit betreft 4 wekelijkse infusen gedurende per behandelperioden.

n eerdere klinische onderzoeken met efgartigimod bij volwassenen hadden sommige
mensen last van bijwerkingen. Sommige bijwerkingen kunnen samenhangen met
efgartigimod. Veel van deze bijwerkingen waren licht, duurden maar kort en er
was weinig of geen behandeling voor nodig.
De meest gemelde bijwerkingen in onderzoeken waarin gezonde volwassenen
efgartigimod of placebo kregen, waren:
• hoofdpijn
• verlagingen van het aantal witte bloedcellen
• verhogingen in de concentratie van een bloedtestmarker voor ontsteking
(C-reactief eiwit)
• vermoeidheid
• gewone verkoudheid
• ongemak in de mond/keel
• het koud hebben


Sommige bijwerkingen traden op bij gezonde mensen die de placebo kregen en
sommige bijwerkingen kwamen voor bij gezonde mensen die efgartigimod kregen in
hogere doses dan de dosis die in dit onderzoek zal worden gebruikt. De meest
gemelde bijwerkingen in andere onderzoeken bij volwassenen met gMG en
trombocytopenie (een probleem met het bloed) die efgartigimod kregen, waren:
• hoofdpijn
• verkoudheid
• diarree
• infectie van de bovenste luchtwegen
• misselijkheid
• urineweginfectie
• spierpijn
• ongemak in de mond of keel

De meeste van bovengenoemde bijwerkingen waren milde tot matige bijwerkingen,
duurden niet lang en zijn beoordeeld als niet gerelateerd aan de behandeling
met efgartigimod. De meest voorkomende bijwerkingen, die gerelateerd zijn aan
het onderzoeksmiddel, omvatten ontsteking van de luchtwegen, infectie van de
bovenste luchtwegen, urineweginfectie, hoofdpijn en spierpijn.

De studie zal uitgevoerd worden in lijn met de Gedragscode Verzet Minderjarigen