Een open-label, multicenter, verlengingsstudie om de veiligheid en werkzaamheid van apitegromab op de lange termijn te evalueren bij patiënten met spinale atrofie type 2 en type 3 die eerdere onderzoeksstudies naar apitegromab hebben afgerond

SMA is een ziekte van het hele lichaam (Wirth 2020). Hoewel is aangetoond dat
de SMN-upregulatortherapie (ook wel SMNcorrector
genoemd) die is goedgekeurd voor de behandeling van SMA de klinische resultaten
aanzienlijk verbetert door de
achteruitgang van de motorische functie te voorkomen of te verminderen,
patiënten kunnen blijven lijden aan een aanzienlijke
motorische functiestoornis omdat gerichte SMN Upregulatortherapieën richten
zich op SMN-afhankelijke routes en hebben geen
directe invloed op de skeletspieren om de atrofie die al heeft plaatsgevonden
om te keren (Mercuri 2018, Mercuri 2020).
Bijgevolg blijft er een onvervulde medische behoefte aan een complementaire
therapeutische strategie, namelijk spiergerichte
therapie, die spieratrofie kan aanpakken en daardoor de motorische functie bij
patiënten met SMA kan verbeteren. Door zijn nieuwe
werkingsmechanisme als selectieve remmer van myostatine-activering, apitegromab
(SRK-015) heeft het potentieel om een klinisch
betekenisvol effect te hebben op de motorische functie bij een brede populatie
van patiënten met SMA die worden behandeld met
SMN-upregulatortherapieën op de achtergrond (bijv. nusinersen [SPINRAZA®] of
risdiplam [EVRYSDI] ®]) (SPINRAZA Food and
Drug Administration [FDA] Voorschrijfinformatie [PI] 2020, SPINRAZA
Samenvatting van de productkenmerken [SmPC] 2021,
EVRYSDI FDA PI 2021, EVRYSDI SmPC 2021).

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511654-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.

-Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van apitegromab
bij patiënten met Type 2 en Type 3 SMA
-Evalueer de langetermijnwerkzaamheid van apitegromab door veranderingen in de
uitkomstmaten van de motorische functie op vooraf gespecificeerde tijdstippen
te beoordelen
-De immunogeniciteit van apitegromab verder evalueren

Deze fase 3-studie zal doorgaan met het evalueren van de veiligheid en
werkzaamheid van apitegromab bij ambulante en niet-ambulante patiënten met Type
2 en Type 3 SMA die een eerdere apitegromab-studie (d.w.z. TOPAZ of SAPPHIRE)
hebben voltooid. Deze wereldwijde proef zal worden uitgevoerd op ongeveer 55
proeflocaties.
Het onderzoek omvat een baseline, behandeling en follow-upperioden voor de
veiligheid.
Ongeveer 260 mannelijke en vrouwelijke patiënten van >= 2 jaar met type 2 en
type 3 SMA zullen elke 4 weken apitegromab 20 mg/kg krijgen via intraveneuze
(IV) infusie tijdens de behandelingsperiode van 104 weken. Dosering om de 4
weken moet gericht zijn. Er is echter een periode van ±7 dagen rondom elk
doseringsbezoek (met minimaal 21 dagen en maximaal 35 dagen tussen doses) is
toegestaan **zonder overleg met de Sponsor.

N/A

-Het onderzoek duurt voor patiënten in totaal ongeveer 76 weken.
-Extra bezoeken aan het ziekenhuis, aanvullende fysieke tests, waaronder een
test op zwangerschap.
-In totaal wordt er ongeveer 110bloed afgenomen. Dit bedrag levert geen
problemen op (ter vergelijking: een bloeddonatie houdt
in dat er elke keer 500 ml bloed wordt afgenomen). Mogelijke bijwerkingen van
bloedonderzoek zijn flauwvallen, pijnlijke plek en
gevoelig gebied op de injectieplaats en, in zeldzame gevallen, een infectie.
-Als het onderzoeksmiddel niet werkt voor de patiënt,kan hij/zij een toename
van zijn/haar ziekte symptomen zien.