Primair:• De impact van de standaardzorg voor het reguleren van bloedarmoede op de Hb-concentratie beoordelensecundair:• Het gebruik van ESA-therapie voor de behandeling van bloedarmoede bij matig ernstige tot ernstige CKD bij kinderen en jongeren…
ID
Bron
Verkorte titel
Een Uitgebreid Cohort van Bloedarmoede bij Chronische Nierziekte
Aandoening
- Nefropathieën
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Op elk tijdspunt van het onderzoek:
• Hb-waarde.
• Verandering van Hb ten opzichte van nulmeting (dag 1).
• Hb boven, onder en binnen het bereik van 10-12 g/dl.
Tijdens het onderzoek:
• Voor deelnemers die tijdens het onderzoek voor het eerst starten met
ESA-therapie, de Hb-waarde op het moment van starten met ESA en 4 en 8 weken na
het starten met ESA.
Secundaire uitkomstmaten
Gebruik van ESA op elk tijdspunt van het onderzoek beschreven als:
• Gebruik van ESA in het algemeen en per type.
• Dosis van ESA en gestandaardiseerde dosis van ESA.
• Veranderingen in dosis ESA ten opzichte van nulmeting (dag 1).
Tijdens het onderzoek:
• Incidentie van starten met ESA
• Incidentie van alle AE's en ernstige bijwerkingen (SAE's).
• Daarnaast, ook al is er geen onderzoeksinterventie, de incidentie van:
o Bijwerkingen van bijzonder belang (AESI) zoals gedefinieerd in dit
protocol.
o AE's leidend tot staken van de standaardbehandeling met ESA.
• Veranderingen ten opzichten van de nulmeting van
laboratoriumveiligheidsparameters, bloeddruk, hartfrequentie, lengte en gewicht
op elk tijdspunt.
Achtergrond van het onderzoek
Bloedarmoede komt veel voor bij kinderen met chronisch nierziekte (CKD),
namelijk bij tot 58% van de patiënten met CKD stadium 2 en 93% van de patiënten
met CKD stadium 5. Bloedarmoede kan worden behandeld door middel van
ijzersuppletie, behandeling met erytropoëse-stimulerende middelen (ESA's) of
bloedtransfusie, maar al deze opties hebben belangrijke beperkingen. Bovendien
bestaat er aanzienlijke onzekerheid bij de classificatie van en behandeldoelen
voor bloedarmoede bij CKD in een pediatrische populatie. Enkele van de
onderzoeksprioriteiten zijn:
• Inzicht krijgen in de huidige, in de praktijk toegepaste behandeling van
anemie bij kinderen en adolescenten met CKD.
• Inzicht krijgen in hoe de hemoglobine (Hb)-concentratie reageert op de
huidige standaardbehandeling.
• Het beoordelen van nieuwe middelen voor de behandeling van anemie in deze
setting.
Dit observationele cohortonderzoek heeft tot doel om al deze
onderzoeksprioriteiten te realiseren door een cohort pediatrische patiënten met
bloedarmoede bij CKD op te zetten en:
1. Bij opname in het onderzoek een gedetailleerde anamnese van anemie en de
behandeling van anemie af te nemen (beoordeling van historisch medisch dossier).
2. De Hb-respons en andere belangrijke gezondheidsresultaten als gevolg van
interventies volgens de standaardzorg te evalueren (prospectieve observatie).
3. Te dienen als een populatie van geïnformeerde, zelf actief onderzoek
uitvoerende patiënten met een duidelijke klinische behoefte, vanwaaruit
versnelde inschrijving kan worden geboden voor gepland (GlaxoSmithKline
[GSK]-onderzoek 214066 met daprodustat voor renale anemie) of potentieel
toekomstig genest interventioneel of gedetailleerd observationeel onderzoek.
Doel van het onderzoek
Primair:
• De impact van de standaardzorg voor het reguleren van bloedarmoede op de
Hb-concentratie beoordelen
secundair:
• Het gebruik van ESA-therapie voor de behandeling van bloedarmoede bij matig
ernstige tot ernstige CKD bij kinderen en jongeren jonger dan 18 jaar bepalen
• De incidentie van bijwerkingen (AE's) en andere veiligheidsparameters
evalueren
Onderzoeksopzet
Dit is een prospectief, internationaal, multicenter, observationeel cohort van
ongeveer 234 pediatrische deelnemers die behandelde of onbehandelde
bloedarmoede die in verband staat met CKD hebben en geen dialyse (ND
subpopulatie) of wel dialyse (D subpopulatie) nodig hebben.
Geinformeerde toestemming omvat ook het retrospectief bekijken van de medische
geschiedenis tot 12 maanden voor deelname van de patient. En omvat de
toestemming om te worden benaderd voor het klinisch onderzoek 214066 wanneer
zij geschikt zijn om te worden benaderd.
Inschatting van belasting en risico
Dit onderzoekt duurt maximaal 3 jaar, afhankelijk of extra 3-maandelijkse
bezoeken nodig zijn of niet. Het wordt verwacht dat de meeste deelnemers na
ongeveer 1 jaar klaar zullen zijn met dit onderzoek en een uitnodiging voor het
interventionele onderzoek 214066 zullen hebben ontvangen waarin een nieuw
medicijn genaamd daprodustat wordt onderzocht.
Tijdens dit onderzoek zullen deelnemers elke 3 maanden het ziekenhuis bezoeken.
De metingen die worden gedaan lijken veel op diegene die worden gedaan tijdens
de standaardzorg. Als de resultaten van recente bloedonderzoeken beschikbaar
zijn, hoeft er mogelijk geen bloed te worden afgenomen.
de volgende testen, procedures en metingen kunnen worden gedaan tijdens een
bezoek in dit onderzoek:
- We stellen vragen over uw demografische gegevens
- We stellen vragen over uw etnische achtergrond. Dit doen we om te kijken of
verschillende groepen mensen mogelijk anders reageren op hun behandelingen.
- We stellen vragen over uw medische en behandelingsgeschiedenis. Indien van
toepassing zullen wij u ook vragen stellen over uw niertransplantaat en/of
dialysestatus.
- We stellen vragen over hoe u zich voelt, welke medicatie u gebruikt en over
eventuele bijwerkingen waar u last van heeft.
- We doen een lichamelijk onderzoek
- We beoordelen uw lichamelijke ontwikkeling om het effect van uw ziekte op uw
groei te zien.
- We meten uw lengte en gewicht.
- We meten uw vitale functies, bv. bloeddruk en hartslag.
- Bloedonderzoek indien nodig
Tijdens elk bezoek kunt u mogelijk ook een uitnodiging voor het andere
onderzoek waar een nieuw medicijn wordt getest ontvangen. Dit is afhankelijk
van of uw leeftijdsgroep al open is en hoe goed je nieren werken. Alle
deelnemers zullen een uitnodiging ontvangen.
Publiek
Great West Road 980
Middlesex TW8 9GS
GB
Wetenschappelijk
Great West Road 980
Middlesex TW8 9GS
GB
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Deelnemers moeten op het moment van ondertekening van het
toestemmingsformulier jonger zijn dan 18 jaar.
Opmerking: premature zuigelingen (geboren vóór 32 weken gestatie) moeten een
chronologische leeftijd van ten minste 6 maanden hebben.
2. Deelnemers die als volgt bloedarmoede hebben die in verband staat met CKD:
ND subpopulatie: CKD stadium 3, 4, 5 (geen dialyse) op basis van eGFR aan de
hand van de Bedside Schwartz-formule <60 ml/min/1,73 m2
D subpopulatie: CKD stadium 5d
EN
• Behandeld voor anemie met een ESA
OF
• Bij niet-ESA-gebruikers, een Hb <=12,0 g/dl
3. De onderzoeker of een door de onderzoeker aangewezen persoon verkrijgt
schriftelijke geïnformeerde toestemming van de wettelijke verzorger van elke
onderzoeksdeelnemer (zoals beschreven in paragraaf 10.1.3) en de instemming van
de deelnemer, indien van toepassing, voordat er enige onderzoeksspecifieke
handeling wordt uitgevoerd (tenzij er een vrijstelling van geïnformeerde
toestemming is toegekend door een institutionele beoordelingsraad of een
onafhankelijke ethische commissie). Alle wettelijke verzorgers dienen volledig
geïnformeerd te worden, en deelnemers dienen zo volledig mogelijk geïnformeerd
te worden, over het onderzoek door middel van door hen begrijpelijk taalgebruik
en terminologie.
4. Deelnemers die in staat zijn om ondertekende en gedateerde schriftelijke
instemming te geven, ondertekenen en dateren een (op de leeftijd afgestemd)
formulier voor schriftelijke instemming, en de ouder/voogd ondertekent en
dateert een formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) voor deelname aan
het onderzoek voordat er enige onderzoeksgerelateerde handelingen worden
uitgevoerd. Het proces voor geïnformeerde toestemming wordt beschreven in
paragraaf 10.1.3.
5. Er dient een wettelijke verzorger of primaire verzorger beschikbaar te zijn
die samen met het onderzoekspersoneel zorgt dat de opvolging kan plaatsvinden
en de deelnemer ondersteunt bij bijgewoonde beoordelingsdagen volgens het
overzicht van activiteiten.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Ontvanger van een niertransplantatie met een functionerend allograft
2. Gepland voor electieve niertransplantatie binnen 3 maanden
3. Aplasie: Voorgeschiedenis van beenmergaplasie of rodebloedcelaplasie.
4. Andere oorzaken van bloedarmoede: bijv. thalassaemia major,
sikkelcelaandoening of myelodysplastisch syndroom.
Opmerking: aanleg voor sikkelcelziekte is aanvaardbaar indien de deelnemer
verder voldoet aan de toelatingscriteria.
5. Niet-verholpen acute of actieve chronische infectie waarvoor behandeling met
antimicrobiële middelen vereist is.
6. Voorgeschiedenis van maligniteit in de voorgaande 2 jaar of momenteel onder
behandeling voor kanker of nierbeschadigingen waarbij maligniteit naar het
oordeel van de onderzoeker niet kan worden uitgesloten.
Opmerking: in geval van gelokaliseerd plaveisel- of basaalcelcarcinoom van de
huid dat volledig is behandeld is de exclusietijdlijn binnen de voorgaande 4
weken.
7. Cirrose of huidige instabiele lever- of galziekte volgens de beoordeling van
de onderzoeker, gedefinieerd door de aanwezigheid van ascites, encefalopathie,
coagulopathie, hypoalbuminemie, oesofagus- of maagvarices of persisterende
geelzucht.
Opmerking: een stabiele, niet-cirrotische chronische leverziekte (waaronder het
syndroom van Gilbert, asymptomatische galstenen en chronische hepatitis B of C)
zijn aanvaardbaar als de deelnemer voor het overige aan de toelatingscriteria
voldoet.
8. Deelnemers die op dit moment deelnemen aan een klinisch onderzoek met een
onderzoeksinterventie (experimenteel middel of goedgekeurd geneesmiddel) die
wordt beoordeeld voor de behandeling van bloedarmoede bij CKD of naar
verwachting de interpretatie van de Hb-status van de deelnemer zal verstoren.
9. Deelnemers met een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor daprodustat of
een van de bestanddelen ervan, of voor een andere HIF-PHI.
10. Enige andere aandoening, klinische afwijking of afwijkende
laboratoriumwaarden, of bevinding bij onderzoek waarvan de onderzoeker van
oordeel is dat deze een onaanvaardbaar risico voor de deelnemer zou opleveren,
de naleving van de onderzoeksafspraken zou kunnen beïnvloeden of het begrip van
de doeleinden of onderzoeksprocedures of mogelijke gevolgen van het onderzoek
onmogelijk zou maken.
11. Deelnemers die een HIF-PHI (waaronder daprodustat) ontvangen, ofwel
goedgekeurd of binnen een klinisch onderzoek.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL80168.091.22 |