Een multicentrische, open-label uitbreidingsstudie om de veiligheid op lange termijn van FAB122 te onderzoeken bij patiënten met Amyotrofische Lateraal Sclerose.

Aangezien ALS een progressieve en dodelijke ziekte is, is deze studie ontworpen
als een open-label uitbreidingsstudie (OLE) om patiënten die een goede
tolerantie hebben aangetoond in de ADORE studie (hetzij FAB122 of placebo arm)
gedurende 48 tot 72 weken, toegang te geven tot dagelijks oraal gebruik van
edaravone.

De goede tolerantie voor elke patiënt, die kan worden opgenomen in de
OLE-studie, zal worden beoordeeld door de onderzoeker, volgens de individuele
gunstige baten/risicoverhouding die zal worden gebaseerd op de beschikbare
gegevens.

Deze OLE-studie zal ook de veiligheid, de overleving en het therapeutisch
potentieel op langere termijn van dagelijks oraal edaravone beoordelen.

De veiligheid op lange termijn van FAB122 bij patiënten met ALS beoordelen.

Multicentrische, multinationale, open-label fase III-uitbreidingsstudie om de
veiligheid op lange termijn van een 100 mg eenmaal daagse dosering FAB122 als
orale formulering te onderzoeken bij ALS-patiënten.
Alle patiënten die deelnemen aan de ADORE-studie worden uitgenodigd om over te
stappen op FAB122 totdat een vergunning voor het in de handel brengen wordt
verkregen of indien de doelstellingen van de hoofdstudie niet worden bereikt
(einde van de OLE-studie), op voorwaarde dat goede tolerantie en veiligheid
worden aangetoond. Patiënten die de behandeling in de ADORE-hoofdstudie om
andere redenen dan de veiligheid hebben stopgezet, worden ook uitgenodigd om de
behandeling met FAB122 in de OLE-studie te hervatten.
Patiënten die niet bereid zijn om de actieve behandeling in de
uitbreidingsstudie voort te zetten of de studiebehandeling al in de loop van de
ADORE-hoofdstudie om veiligheidsredenen hebben stopgezet, wordt gevraagd of zij
telefonisch gecontacteerd mogen worden om de vitale functies op te volgen.
Proefpersonen die overstappen op actieve behandeling brengen een baselinebezoek
aan het studiecentrum (wanneer mogelijk, bezoek 6 of 8 van de hoofdstudie) en
daarna om de 3 maanden.

FAB122: Nuchtere dagelijkse dosis van 100 mg FAB122-granulen voor orale oplossing in enkele zakjes, die vóór toediening moeten worden opgelost in 100 ml water.

Voordelen
Het is mogelijk dat het onderzoeksmiddel de ontwikkeling van ALS vertraagt,
maar het kan ook zijn dat de ontwikkeling van ALS blijft
doorzetten, ondanks gebruik van dit middel. Het kan zijn dat deelname aan dit
onderzoek geen enkel voordeel oplevert voor uw
gezondheid. Maar met uw deelname helpt u de onderzoekers om meer inzicht te
krijgen in de behandeling van ALS.
Nadelen
Nadelen van deelname aan het onderzoek kunnen ender meer de volgende zijn:
- mogelijke bijwerkingen van het onderzoeksmiddel;
- mogelijke bijwerkingen/ongemakken van de testen en de procedures die in het
kader van het onderzoek worden uitgevoerd;
- medicatie innemen volgens de onderzoeksinstructies.
Deelname aan het onderzoek betekent ook:
- dat u tijd moet vrijmaken om aan het onderzoek deel te nemen;
- dat u aanwezig moet zijn bij (aanvullende) bezoeken aan de kliniek,
onderzoeken moet ondergaan en beschikbaar moet zijn voor
telefoongesprekken.