Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie van 6 maanden om de werkzaamheid, veiligheid en PK/PD van een voor leeftijd en lichaamsgewicht aangepast oraal finerenone regime, in aanvulling op een ACEI of ARB, voor de behandeling van kinderen van 6 maanden tot <18 jaar met chronische nierziekte en proteïnurie

Onderzoekers willen een betere behandeling vinden voor kinderen met chronische
nierinsufficiëntie (CNI), een langdurige nierziekte, en proteïnurie, een
aandoening waarbij de nieren van de patiënt eiwit in de urine lekken.

De nieren filteren afval- en vloeistoffen uit het bloed om urine te vormen. Bij
kinderen met CNI werken de nierfilters niet naar behoren. Daardoor kunnen
afval- en vloeistoffen zich opstapelen in het lichaam en kan er proteïnurie
ontstaan. CNI kan ook andere medische problemen uitlokken, zoals hoge
bloeddruk, ook hypertensie genoemd. Hypertensie en proteïnurie kunnen dan weer
bijdragen tot het verslechteren van CNI. Daarom is de behandeling van CNI erop
gericht om de bloeddruk en proteïnurie onder controle te houden. Er bestaan
behandelingen die artsen kunnen voorschrijven aan kinderen met CNI en
hypertensie en/of proteïnurie, onder andere
angiotensine-converterendenzymremmers (ACE-remmers) en
angiotensinereceptorblokkers (ARB*s). Zowel ACE-remmers als ARB*s kunnen de
nierfunctie verbeteren door het renine-angiotensine-aldosteron-systeem (RAAS)
te helpen correct te werken. RAAS is een systeem dat samenwerkt met de nieren
om de bloeddruk en het evenwicht van vocht en elektrolyten in het bloed te
controleren. Bij personen met CNI is RAAS vaak overactief, waardoor de nieren
niet meer goed kunnen werken en er hypertensie en proteïnurie optreedt. Een
behandeling met ACE-remmers en ARB*s alleen werkt niet bij alle patiënten met
CNI omdat die enkel gericht is tegen het angiotensinedeel van het
renine-angiotensine-aldosteron-systeem.

Het studiegeneesmiddel, finerenon, blokkeert aldosteron en is een andere
behandeling die artsen kunnen voorschrijven om patiënten met slecht werkende
nieren te helpen. Finerenon helpt in combinatie met ACE-remmers en ARB*s de
overactivering van RAAS onder controle te houden. Volgens de onderzoekers kan
finerenon de nierfunctie van kinderen met CNI ondersteunen.

Daarom willen de onderzoekers in deze studie een beter inzicht krijgen in het
eventuele vermogen van finerenon naast hetzij een ACE-remmer, hetzij een ARB om
de nierfunctie te ondersteunen.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504884-17-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.

Het hoofddoel van deze studie is te weten te komen of finerenon in combinatie
met hetzij een ACE-remmer, hetzij een ARB de hoeveelheid eiwit in de urine van
de deelnemers meer kan doen dalen dan een placebo. Een placebo ziet eruit als
een geneesmiddel, maar bevat geen werkzame stof. De deelnemers blijven ook hun
andere medicatie gebruiken.

Een 6 maanden durende multicentrische, gerandomiseerde, dubbelblinde,
placebogecontroleerde studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en
FK/FD van een aan leeftijd en lichaamsgewicht aangepaste orale behandeling met
finerenon, naast een ACE-remmer of ARB, voor de behandeling van kinderen van 6
maanden tot <18 jaar met chronische nierinsufficiëntie en proteïnurie.

BAY 94-8862: film-coated tablets 10 mg of 20 mg oraal BAY 94-8862 GRAN SUSP 3,4% 3 g ORAL: 2 mg/ml suspensie (gemaakt van granules, equivalent naar lichaamsgewicht) oraal of Vergelijkbare placebo

Er zijn 12 bezoeken (1 run-in en screening, randomisatie en close-out bezoek en
8 reguliere bezoeken)
- De patient wordt 3 keer gevraagd 2 vragenlijsten in te vullen.
- De patient wordt gevraagd 5-7 keer urine in te leveren
- De patient wordt gevraagd vanaf randomisatie een handboek/dagboek bij te
houden
- De patient mag geen producten met grapefruit en St Janskruid consumeren
- Tijdens elke visite worden de vitale functies gecontroleerd
- Tijdens ongeveer de helft van de visites wordt gewicht en lengte bepaald
Alle bezoeken gedurende de gehele studie zullen ongeveer 20 uur in beslag nemen.

Metingen:
Vitale functies: Polsslag, Geen risico*s,
Vitale functies: Bloeddruk, Geen risico: Mogelijk ongemak om de arm door het
bloeddrukmanchet.
Lichaamsgewicht en lengte: Geen risico*s,
Bloedafnames: Risico's: Pijn, Blauwe plekken, Zwak of duizelig gevoel,
Infectie.
Urine collectie: geen risico's
Elektrocardiogram (ecg): Risico: Huidirritatie,
Echocardiografie: geen risico
BAY 94-8862 heeft mogelijk een therapeutisch voordeel, dit kan echter niet
gegarandeerd worden. Patiënten lopen het
risico op bijwerkingen.