Lange-termijn functionaliteit van hematopoëse in pediatrische stamceltransplantatie survivors

Hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) is een potentieel levensreddende
behandeling voor patiënten met verschillende ziektes, waaronder ernstige
afweerstoornissen, stofwisselingsziektes en leukemie. Door verbeteringen in de
behandeling neemt het aantal survivors na transplantatie en hun
levensverwachting toe. Bij kinderen die getransplanteerd zijn moeten de
donorcellen in totaal soms langer leven dan een normale levensduur. Het is nog
niet bekend of getransplanteerde stamcellen levenslang een gezonde bloedaanmaak
in stand kunnen houden. In dit project veronderstellen we dat transplantatie
schadelijk is voor de levensduur van donor stamcellen, wat op den duur een
verhoogd risico geeft voor hematoogische ziekte in te ontvanger.

Het doel van deze studie is om te bepalen hoe de bloedaanmaak op de
lange-termijn functioneert in hematopoëtische stamceltransplantatie survivors.

Dit is een observationele, exploratieve studie, ingebed in de HSCT follow-up
poliklinieken van het Prinses Máxima Centrum en UMC Utrecht. Het studiebezoek
wordt gecombineerd met een poliklinische controle, als deel van de standaard
follow-up na transplantatie. Alle deelnemers worden klinisch beoordeeld door
een getrainde gezondheidszorgprofessional, als deel van de normale zorg. De
klinische data wordt gecombineerd met data van een eenmalige bloedafname en
wangslijmvlies afname om de functionaliteit van de stamcellen te beoordelen.

Voor dit onderzoek zijn minderjarige en jongvolwassen proefpersonen nodig,
aangezien hun transplantatie protocollen op meerdere vlakken anders zijn dan
protocollen voor volwassenen. Resultaten uit onderzoek met volwassenen kunnen
dus niet zomaar geëxtrapoleerd worden naar kinderen. Daarnaast is de overleving
van kinderen en jongvolwassenen die een HSCT ontvangen vele malen langer dan
die van volwassen HSCT-ontvangers. Dit stelt unieke eisen aan de levensduur van
de getransplanteerde stamcellen, welke in dit onderzoek worden bestudeerd.
De belasting voor de deelnemers betreft een éénmalige afname van maximaal 50 mL
bloed. Deze afname zal plaatsvinden in het Prinses Máxima Centrum of UMC
Utrecht en wordt gecombineerd met de bloedafname voor reguliere zorg. Daarnaast
voeren we een niet-invasieve verzameling van wangslijmvlies uit. Het risico van
deze bloedafname is verwaarloosbaar.

Wij verwachten dat het voorgestelde onderzoek unieke inzichten zal geven in de
biologie van humane hematopoietische stamcellen, en in de impact van
transplantatie op de integriteit van deze cellen. Deze inzichten zullen in de
toekomst mogelijk bijdragen aan betere stamceltransplantatie protocollen en
meer gerichte follow-up van risico-groepen. Daarnaast kan kennis over
hematopoietische stamcellen leiden tot beter begrip en behandeling van
bloedziekten in bredere zin.