Een fase 3 open-labelonderzoek in meerdere centra naar de langetermijn veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze recombinante coagulatiefactor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN fusieproteïne (rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) bij eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Voor Arm A
- Het vermogen om het doel en de risico*s van de studie te begrijpen en om
geeïnformeerde toestemming te kunnen ondertekenen en dateren en autorisatie
voor Beschermde gezondheidsinformatie overeenkomend met de nationale en lokale
privacyregels. Toestemming van de ouders of voogden is nodig bij deelnemers
die jonger zijn dan 18 jaar of niet in staat zijn om toestemming te geven, of
zoals van toepassing volgens de lokale wetgeving. Indien van toepassing mogen
deelnemers jonger dan 18 jaar instemming geven naast de toestemming van de
ouders/wettelijke voogden.
- Deelnemers die studie EFC16293, EFC16295, Arm B of Arm C van de huidige
studie hhebben afgerond, of een andere potentiële BIIVV001 studie.
- Man of vrouw: Het gebruik van anticonceptie door mannen of vrouwen moet in
overeenstemming zijn met de lokale voorschriften met betrekking tot de
anticonceptiemethoden voor degenen die aan klinische onderzoeken deelnemen
- Bereidheid en vermogen van de deelnemer of surrogaat (verzorger of familielid
>=18 jaar) om de ePD gedurende de studie te blijven gebruiken.

Voor Arm C
- Deelnemers met ernstige hemofilie A, gedefinieerd als <1 IU/dl (<1%) endogeen
FVIII, gedocumenteerd door middel van een centraal laboratoriumonderzoek bij
keuring of in historische medische dossiers van een klinisch laboratorium
waarin <1% FVIII-stollingsactiviteit (FVIII:C) of een gedocumenteerd genotype
dat ernstige hemofilie A produceert is aangetoond.
- Eerdere behandeling voor hemofilie A (profylaxe of behandeling naar behoefte)
met recombinante en/of uit plasma afgeleide FVIII, of cryoprecipitaat voor ten
minste 150 blootstellingsdagen (ED's) of 50 ED's voor patiënten <6 jaar.
- Gewicht boven of gelijk aan 10 kg.

Arm B is alleen van toepassing voor China

- Voorgeschiedenis van overgevoeligheid of anafylaxie gerelateerd aan een
FVIII-product.
- Voorgeschiedenis van een positieve remmertest (op FVIII), gedefinieerd als
>=0,6 BU/ml, of elke waarde groter dan of gelijk aan de lagere
gevoeligheidsgrens voor laboratoria met grenzen voor remmerdetectie tussen 0,7
en 1,0 BU/ml, of klinische tekenen of symptomen van verminderde respons op
FVIII-toedieningen. Positieve familiegeschiedenis met Factor VIII-remmende
antistoffen, sluit de deelnemer niet uit.
- Positief remmertestresultaat, gedefinieerd als >=0,6 BU/ml bij keuring.
Voorkomen van klinisch significante leverziekte.
- Ernstige actieve bacteriele, schimmel of virale infectie.
- Andere bekende stollingsstoornis(sen) naast hemofilie type A.
- Abnormale nierfunctie of significante leverziekte.