Een fase 3, open-label, multicenter verlengingsonderzoek ter evaluatie van de langetermijnveiligheid en -werkzaamheid van pegcetacoplan bij personen met geografische atrofie, als gevolg van leeftijdsgebonden maculadegeneratie

Leeftijdsgebonden maculadegeneratie is een ziekte die het netvlies aantast en
die er na verloop van tijd toe leidt dat de netvliescellen afsterven. De
gebieden met afgestorven cellen worden geografische atrofie-laesies genoemd en
kunnen leiden tot afname van het gezichtsvermogen. Op dit moment is er geen
effectieve behandeling beschikbaar voor geografische atrofie als gevolg van
leeftijdsgebonden maculadegeneratie.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512945-18-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.

Doelstellingen
Primair: om de langetermijnveiligheid van IVT-geïnjecteerd pegcetacoplan te
evalueren
Secundair:
1. Om veranderingen in het totale laesiegebied van de geografische atrofie (GA)
in het onderzoeksoog te evalueren, gemeten met fundus autofluorescentie (FAF).
2. Om veranderingen in visuele functie te evalueren, zoals gemeten door:
a. score van de normale luminantie, best gecorrigeerde gezichtsscherpte
(NL-BCVA) in het onderzoeksoog;
b. score van de lage luminantie, best gecorrigeerde gezichtsscherpte (LL-BCVA)
in het onderzoeksoog;
c. leessnelheid in het onderzoeksoog.
3. Om de maculaire functionele respons in het onderzoeksoog te beoordelen door
middel van mesopische microperimetrie (alleen geselecteerde
deelnemers [die de beoordeling in het antecedentonderzoek hebben laten
uitvoeren]).
4. Om veranderingen in de door deelnemers gerapporteerde uitkomsten te
evalueren, zoals gemeten door:
a. National Eye Institute Visual Functioning vragenlijst met 25 items (NEI
VFQ-25);
b. index voor Functional Reading Independence (FRI).

Algemene onderzoeksopzet:
Dit is een fase 3, multicenter, open-label uitbreidingsonderzoek van 36 maanden
om de langetermijnveiligheid en -werkzaamheid van IVT-injecties met
pegcetacoplan te beoordelen bij personen met GA, secundair aan
leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD).
Voor het onderzoek zullen ongeveer 1200 deelnemers worden ingeschreven op
ongeveer 250 multinationale locaties, die eerder hebben deelgenomen aan een
onderzoek waarbij pegcetacoplan voor GA werd geëvalueerd. Screening kan
plaatsvinden op dezelfde dag als het laatste bezoek in het antecedentonderzoek
of binnen 60 dagen na het laatste bezoek. Deelnemers die aan alle inclusie- en
geen van de exclusiecriteria voldoen, worden in dit onderzoek opgenomen. De
deelnemers zullen maandelijks met pegcetacoplan worden behandeld in de
onderzoeksoog als zij in het antecedentonderzoek tot de maandelijkse
behandelingsgroep (pegcetacoplan of sham) behoorden. De deelnemers zullen
tweemaandelijks met pegcetacoplan worden behandeld in de onderzoeksoog als zij
in het antecedentonderzoek tot de tweemaandelijkse behandelingsgroep
(pegcetacoplan of sham) behoorden. Tijdens dit onderzoek zal hetzelfde oog
worden onderzocht als tijdens het antecedentonderzoek.

Deelnemers die eerder in het antecedentonderzoek exsudatieve AMD ontwikkelden
in het onderzoeksoog en die op dit moment anti-vasculaire endotheliale
groeifactortherapie (VEGF) krijgen, komen in aanmerking voor deelname aan dit
uitbreidingsonderzoek en zullen doorgaan met de behandeling met pegcetacoplan.
Deelnemers die exudatieve
AMD ontwikkelden in het oorspronkelijke onderzoek of in dit
uitbreidingsonderzoek, blijven in het onderzoek en kunnen naast pegcetacoplan
ook anti-VEGF krijgen, al naargelang het oordeel van de onderzoeker volgens de
standaardzorg.
Voor deelnemers die de behandeling met pegcetacoplan definitief staken, wordt
de deelname aan het onderzoek eveneens beëindigd. Deelnemers die het onderzoek
verlaten, moeten het bezoek voor vervroegde beëindiging afleggen.

De andere ogen met GA die aan bepaalde criteria voldoen, mogen worden behandeld
met pegcetacoplan wanneer de behandelend arts en de deelnemer dit nuttig
achten. Het behandelingsregime (maandelijks of EOM) moet door de onderzoeker
worden bepaald.

Pegcetacoplan, 15 mg/100 µl (maandelijks of tweemaandelijks [EOM]), intravitreale (IVT) injecties De deelnemers zullen maandelijks met pegcetacoplan worden behandeld als zij in het antecedentonderzoek tot de maandelijkse behandelingsgroep (pegcetacoplan of sham) behoorden. De deelnemers zullen tweemaandelijks met pegcetacoplan worden behandeld als zij in het antecedentonderzoek tot de tweemaandelijkse behandelingsgroep (pegcetacoplan of sham) behoorden.Tijdens dit onderzoek zal deelnemers die eerder in het antecedentonderzoek exsudatieve AMD ontwikkelden in het onderzoeksoog en die op dit moment anti-vasculaire endotheliale groeifactortherapie (VEGF) krijgen, komen in aanmerking voor deelname aan dit uitbreidingsonderzoek en zullen doorgaan met de behandeling met pegcetacoplan. Deelnemers die exudatieve AMD ontwikkelden in het oorspronkelijke onderzoek of in dit uitbreidingsonderzoek, blijven in het onderzoek en kunnen naast pegcetacoplan ook anti-VEGF krijgen, al naargelang het oordeel van de onderzoeker volgens de standaardzorg.

Deelnemers die eerder in het antecedentonderzoek exsudatieve AMD ontwikkelden
in het onderzoeksoog en die op dit moment anti-vasculaire endotheliale
groeifactortherapie (VEGF) krijgen, komen in aanmerking voor deelname aan dit
uitbreidingsonderzoek en zullen doorgaan met de behandeling met pegcetacoplan.
Deelnemers die exudatieve AMD ontwikkelden in het oorspronkelijke onderzoek of
in dit uitbreidingsonderzoek, blijven in het onderzoek en kunnen naast
pegcetacoplan ook anti-VEGF krijgen, al naargelang het oordeel van de
onderzoeker volgens de standaardzorg.
Aangezien er een mogelijk gezondheidsvoordeel is voor deelnemers die het
onderzoeksmiddel ontvangen, dit wil zeggen een veranderd verloop van GA en een
langzamere progressie van AMD, wegen de voordelen op tegen de risico's die
gepaard kunnen gaan met deelname aan dit onderzoek.