Primair doelBepalen van het effect van navitoclax in combinatie met ruxolitinib op splenomegalie / vergrote milt in vergelijkig met ruxolitinib in proefpersonen met myelofibrose.Secundair doel• Bepalen van het effect van navitoclax in combinatie met…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Diverse en niet plaatsgespecificeerde neoplasmata, benigne
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Ten minste 35% afname in miltvolume vergeleken met baseline zoals gemeten met
MRI of CT-scan, volgens de Internationale WerkGroep (IWG) criteria bij week 24
Secundaire uitkomstmaten
• Afname in totale symptoomscore (TSS) bij Week 24 vergeleken met baseline
zoals gemeten met de Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) versie 4.0
• Duur van SVR35
• Verandering van vermoeidheid in week 24 ten opzichte van baseline zoals
gemeten met de PROMIS Fatigue SF 7a
• Verandering in lichamelijk functioneren, zoals gemeten met het lichamelijk
functioneringsdmein van de EORTC QLQ-C30 vragenlijst, of overlijden.
• Bloedarmoederespons volgens de IWG criteria
• Tenminste 35% afname in miltvolume ten opzichte van baseline (SVR35) zoals
gemeten met MRI of CT scan, volgens IWG criteria
• Afname in graden beenmergfibrose ten opzichte van baseline zoals gemeten door
het Europese consensus graderingssysteem.
• Algehele overleving
• Leukemie-vrije overleving
• Algehele respons van klinische verbetering volgens de IWG criteria.
Achtergrond van het onderzoek
Myelofibrose is een vorm van beenmergkanker die zich gewoonlijk langzaam
ontwikkelt en de normale productie van bloedcellen door het lichaam verstoort.
Het veroorzaakt littekens in het beenmerg, wat leidt tot ernstige bloedarmoede
die zwakte en vermoeidheid kan veroorzaken. Het kan ook een laag aantal
bloedstollende cellen (bloedplaatjes) veroorzaken, wat het risico op bloedingen
vergroot. Myelofibrose veroorzaakt vaak een vergrote milt. Het doel van dit
onderzoek is om te zien of een combinatie van navitoclax en ruxolitinib
effectiever en veiliger is bij de beoordeling van verandering in miltvolume in
vergelijking met ruxolitinib bij proefpersonen met myelofibrose.
Doel van het onderzoek
Primair doel
Bepalen van het effect van navitoclax in combinatie met ruxolitinib op
splenomegalie / vergrote milt in vergelijkig met ruxolitinib in proefpersonen
met myelofibrose.
Secundair doel
• Bepalen van het effect van navitoclax in combinatie met ruxolitinib op de
aanvang, de omvang en de duur van de ziekterespons, waaronder Total Symptom
Score (TSS), effecten op de milt, beenmergfibrose en bloedarmoede.
• Bepalen van het effect van navitoclax in combinatie met ruxolitinib op
uitkomstmaten die betrekking hebben op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van
leven, waaronder vermoeidheid en lichamelijk functioneren.
• Bepalen van het effect van navitoclax in combinatie met ruxolitinib op
algehele overleving en leukemie-vrije overleving.
Onderzoeksopzet
Gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd
Onderzoeksproduct en/of interventie
Proefpersonen ontvangen orale navitoclax-tabletten met orale ruxolitinib-tabletten of orale ruxolitinib-tabletten met orale placebo (geen actieve stof) tabletten. De behandeling kan worden voortgezet totdat de proefpersoon het onderzoeksgeneesmiddel niet kan verdragen, of er geen voordeel wordt behaald, of om andere redenen die in aanmerking komen voor stopzetting van de behandeling met het onderzoeksmiddel.
Inschatting van belasting en risico
Er is mogelijk een hogere behandelingslast voor proefpersonen aan dit onderzoek
in vergelijking met hun zorgstandaard. Deelnemers zullen tijdens de studie
regelmatig een bezoek brengen aan een ziekenhuis of kliniek. Het effect van de
behandeling zal worden gecontroleerd door middel van medische beoordelingen,
bloedonderzoek, magnetische resonantiebeeldvorming (MRI), beenmergonderzoek,
controle op bijwerkingen en het invullen van vragenlijsten
Publiek
Wegalaan 9
Hoofddorp 2132JD
NL
Wetenschappelijk
Wegalaan 9
Hoofddorp 2132JD
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
• Proefpersonen >= 18 jaar.
• Proefpersoon met een gedocumenteerde diagnose van primaire myelofibrose (MF)
of secundaire MF (post-polycythemia vera [PPV] -MF of post-essentiële
thrombocythemia [PET] - MF) zoals gedefinieerd door de World Health
Organization classificatie.
• Proefpersoon moet in staat zijn het Myelofibrose Symptoom
Beoordelingsformulier in te vullen op ten minste 4 van de 7 dagen direct
voorafgaand aan de datum van randomisatie.
- Proefpersoon geclassificeerd als intermediate-2 of hoog-risico MF zoals
gedefinieerd door het Dynamic International Prognostic Scoring System Plus
(DIPSS+).
• Proefpersoon heeft splenomegalie gedefinieerd als milt palpatie-meting >= 5 cm
onder de ribbenboog of miltgrootte van >= 450 cm^3 zoals centraal bepaald met
MRI of CT scan.
• Proefpersoon heeft ten minste 2 meetbare symptomen (score >= 3) of een totale
score van >= 12, zoals gemeten met de MFSAF v4.0.
• Proefpersonen met een Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)
prestatiescore van 0, 1, of 2.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
• Proefpersoon is niet eerder behandeld met een JAK-2 inhibitor.
• Proefpersoon is niet eerder behandeld met een BH3-mimeticum of een
bromodomain and extra-terminal motif (BET) inhibitor.
• Proefpersoon is geen geschikte kandidaat voor een stamceltransplantatie bij
aanvang van het onderzoek vanwege leeftijd, comorbiditeit of ongeschikt voor
niet-gerelateerde of ongeëvenaarde donortransplantatie en andere criteria per
National Comprehensive Cancer Network richtlijnen.
• Proefpersoon mag geen medicatie hebben gehad met invloed op de bloedstolling
of het functioneren van de bloedplaatjes binnen 3 dagen voor de eerste dosering
van het onderzoeksmiddel en gedurende de hele behandelperiode.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2020-000097-15-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT04472598 |
| CCMO | NL73951.042.20 |