Lange termijn opvolging van proefpersonen met cerebrale adrenoleukodystrofie die zijn behandeld met Lenti-D drug product

Om de beperkingen van allogene stamcel transplantatie (Allo HSCT) te vermijden,
heeft bluebird bio een strategie ontwikkeld voor hematopoitische stamcel (HSC)
gen therapie gericht op het uitvoeren van een autologe transplantatie van
cellen die ex vivo zijn getransduceerd met een LVV dat codeert voor een
functioneel gen product.

Proefpersonen die eli-cel ontvangen in de studies ALD-102 en ALD-104 worden in
eerste instantie ongeveer 2 jaar opgevolgd na drug product infuus onder de
respectievelijke ouder-studies. De US Food and Drug Administration (FDA)
(FDA2020) en de European Medicines Agency (EMA) (EMA 2009) raden een lange
termijn opvolging aan voor proefpersonen behandeld met gen therapie drug
producten om geselecteerde adverse events (AEs) en de duurzaamheid van de
klinische respons te monitoren. Hiermee overeenstemmend wordt de studie LTF304
uitgevoerd als een lange termijn observationele follow up studie naar de
veiligheid en effectiviteit voor proefpersonen die eli-cel hebben ontvangen in
het kader van de ouder- klinische studies.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513904-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.

• Monitoren van de lange termijn veiligheid van de eli-cel toegediend in de
ouder klinische studies
• Monitoren van de lange termijn effectiviteit van de eli-cel toegediend in de
ouder klinische studies

Dit is een mulitcentrum, langer termijn veiligheids en effectiviteits
opvolgings studie voor proefpersonen met cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD)
die eli-cel hebben ontvangen in het kader van de ouder klinische studies.

Eli-cel is gedefinieerd als een autologe CD34+ cellen verrijkte populatie die
getransduceerde cellen met Lenti-D lentivirale factor bevatten, coderend voor
humaan adrenoleukodystrofisch eiwit. In de ouder studies kregen mannelijke
proefpersonen met CALD eén apart infuus met eli-cel, en werden daarna opgevolgd
voor 24 (+1) maanden voor veiligheid en effectiviteit.

De US Food and Drug Administration (FDA) en European Medicines Agency (EMA)
raden een lange termijn opvolging aan voor proefpersonen behandeld met gen
therapie drug producten om geselecteerde adverse events (AEs) en de
duurzaamheid van de klinische respons te monitoren. • Daarom worden deelnemers
na afloop van de bovenliggende klinische onderzoeken gevraagd om deel te nemen
aan een langetermijnvervolgonderzoek LTF-304, waarin ze elke 4 maanden worden
opgevolgd tot aan het bezoek dat 10 jaar na toediening van het onderzoeksmiddel
plaatsvindt, en daarna elke 6 maanden vanaf het bezoek dat 10,5 jaar na
toediening van het onderzoeksmiddel plaatsvindt tot aan het bezoek dat 15 jaar
na toediening van het onderzoeksmiddel plaatsvindt.

Niet van toepassing, er wordt geen investigation medicinal product (IMP) toegediend aan de patiënten.

Het merendeel van het ongemak en risico*s zijn die geassocieerd met de
procedures die de deelnemers ondergaan. Risico*s geassocieerd met de onderzoeks
procedures zijn de volgende: pijn en ongemak gerelateerd aan bloedafnames en
mogelijke beenmerg biopten.
Risico*s geassocieerd met de MRI zijn de volgende: ongewenste effecten
geassocieerd met de contrast middelen (gadolinium) en ongewenste effecten van
sedatie of mogelijke algehele anesthesie.
Verder zijn er specifieke mogelijke risico*s geassocieerd met gen therapie.
Deze risico*s worden van dichtbij gevolgd gedurende de lange termijn
effectiviteits- en veiligheids opvolgings studie.

Deze studie wordt uitgevoerd om de status van de ziekte van de deelnemers te
monitoren en om te kijken naar mogelijke bijwerkingen op de lange termijn.
Mogelijk is er geen direct voordeel voor de deelnemers aan de studie. Het is
mogelijk dat indien er enige bijwerkingen op de lange termijn optreden, het
monitoren van de patiënten terwijl ze in de studie zijn, ervoor zorgt dat ze
eerder geschikte behandeling krijgen dan dat ze anders gekregen zouden hebben.
Deze studie kan onderzoekers vollediger laten begrijpen of gen transfer bij de
behandeling van CALD veilig en effectief is.