Bepaling van de klinische effectiviteit van 3 buffycoat-trombocytenconcentraten in vergelijking met de standaard 5 buffycoat-trombocytenconcentraten in hemato-oncologische patiënten

Trombocytenconcentraten worden aan patienten gegeven met een trombopenie die
mede wordt veroorzaakt door de behandeling van hun hematolo-oncologische
ziekte. Thans wordt een trombocytenconcentraat voor volwassenen gemaakt door de
trombocytenhoudende buffycoats van vijf donoren samen te voegen. Studies hebben
laten zien dat als patienten concentraten met een lagere dosis trombocyten
krijgen, zij meer transfusies krijgen, maar uiteindelijk wel minder trombocyten
in totaal krijgen. Dit heeft waarschijnlijk voordelen voor de patiënt, omdat de
donor-expositie lager zal zijn. Een lagere donor-expositie leidt waarschijnlijk
tot een lagere kans op het vormen van HLA-antistoffen, hetgeen weer kan
voorkómen dat een patient niet meer op transfusies reageert
('refractairiteit'). Refractairiteit is geassocieerd met een verhoogd risico op
het overlijden door bloedingen.
De geciteerde studies zijn uitgevoerd met een ander soort
trombocytenconcentraat dan wat in Nederland wordt gebruikt, namelijk met
aferese afgenomen van één donor. In Nederland worden pools van 5 gemaakt, wat
een effect zal hebben op de donor-expositie.
Naast het verlagen van de donor-exposure vermoeden we nog andere voordelen van
het behandelen van patienten met een lagere dosis trombocyten, zoals verder
uitgelegd in het studieprotocol. Echter, om over te kunnen gaan op een nieuw
product, zal moeten worden aangetoond dat product ongeveer even goed is als de
huidige standaard voor de toepassing waarvoor het wordt aangewend, namelijk het
voorkomen of stoppen van bloedingen.

Het doel is om te vergelijken of trombocytenconcentraten uit 3 buffycoats niet
tot meer bloedingen leiden dan de huidige standaard bereid uit 5 buffycoats.
Onderzocht zal worden of het percentage dagen met een graad 1b+2 (milde,
niet-klinisch significante bloeding en hoger) volgens de Bleeding Severity
Measurement Score gradering. De donor-exposure wordt bepaald door te tellen van
hoeveel buffycoats de toegediende trombocytenconcentraten afkomstig waren. In
het bloed van de patienten wordt bepaald of ze HLA-antistoffen hebben
ontwikkeld. Aan de hand van de Corrected Count Increment (CCI) wordt bepaald of
de patient refractair is geworden.

Patiënten worden gerandomiseerd om 3-buffycoat- of
5-buffycoat-trombocytenconcentraten te ontvangen gedurende de periode van de
behandeling van hun ziekte. Dagelijks wordt gecontroleerd of er bloedingen zijn
opgetreden, en het percentage dagen met een graad 1b+2 bloedingen wordt tussen
beide patiëntengroepen vergeleken.

Patiënten in de studiegroep worden behandeld met trombocytenconcentraten bereid uit 3 buffycoats, patiënten in de controlegroep worden behandeld met standaard trombocytenconcentraten bereid uit 5 buffycoats.

Deze patiëntengroep wordt hoe dan ook behandeld met trombocytentransfusies,
alleen in de studiegroep zullen dit kleinere concentraten zijn. De patient zal
naar verwachting vaker worden getransfundeerd, maar zal in totaal minder
trombocyten ontvangen. We verwachten dat eventuele risico's elkaar zullen
uitmiddelen.