Het evalueren van de werkzaamheid van olipudase alfa in volwassen patiënten met de ziekte van Niemand -Pick.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Metabole aandoeningen en voedingsstoornissen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Milt volume
Longfunctie
Secundaire uitkomstmaten
-Veiligheid olipudase alfa na 52 weken
-Effect van olipudase alfa na 52 weken op symptomen van Niemann-Pick via een
electronische dagboek composiet score.
-Effect van olipudase alfa na 52 weken op splenomegalie symptomen via een
elektronisch dagboek composiet score
-Effect van olipudase alfa na 52 weken op het levervolume
-Effect van olipudase alfa na 52 weken op de hoeveelheid bloedplaatjes.
Achtergrond van het onderzoek
De ziekte van Niemann Pick is een erfelijke zeldzame lysosomale
stapelingsziekte waar men op dit moment geen behandeling voor heeft en
overlijden als gevolg van deze ziekte. Zie pagina 49 in het protocol.
In de fase 1 onderzoeken met het onderzoeksgeneesmiddel olipudase zag met een
verbetering in de klachten, en dit willen wij nu verder onderzoeken in een
grotere groep.
Doel van het onderzoek
Het evalueren van de werkzaamheid van olipudase alfa in volwassen patiënten
met de ziekte van Niemand -Pick.
Onderzoeksopzet
Een gerandomizeerd, dubbel blinde, placebo gecontroleerde studie.
Na één jaar, zullen patiënten die in dat jaar placebo hebben ontvangen ook
olipudase alfa ontvangen.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Twee-wekelijks een infuus van 3 mg/kg alfa of placebo.
Inschatting van belasting en risico
Het is een intensieve studie waarbij er veel van de patient wordt verlangd (zie
E2 en E4). Afgezien van de risico's van de onderzoeksprocedures zijn de
bijwerkingen tot nu toe:
• Vier van de vijf patiënten die olipudase alfa kregen, kregen te maken met een
acute fase reactie (koorts, pijn, vermoeidheid, misselijkheid en braken). Deze
waren meestal matig van ernst en verdwenen binnen 72 uur.
• Leverafwijkingen (hoge billirubine waarden, ontsteking) in 2 patienten die
verdwenen na staken van de therapie.
• Infusie geassocieerde reacties (infusion-associated reactions, IAR*s). De
meeste van deze reacties waren niet ernstig en alle patiënten herstelden.
• CRS: De onderzoeken bij muizen suggereren echter dat cytokine-afgiftesyndroom
een mogelijke bijwerking kan zijn van het gebruik van olipudase alfa.
Publiek
Paasheuvelweg 25
Amsterdam 1105 BP
NL
Wetenschappelijk
Paasheuvelweg 25
Amsterdam 1105 BP
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
-Een getekende toestemmingsverklaring
-ouder dan 18 jaar.
-de patient heeft een gedocumenteerde zure-sfingomyelinasedeficiëntie (bewezen
in perfere leukocyten, fibroblasten cel cultuur of lymphocyten; en een
klinische diagnose van NPD B.
-Een diffuse long capaciteit voor koolmonoxide van (DLCO) <=70% van de geschatte
normaalwaarde.
-Een miltvolume van >=6 maal normaal gemeten door middel van MRI; patienten met
een partiele splenectomie worden toegestaan indien de procedure meer dan 1 jaar
geleden was voorafgaand aan de screening en het totaal volume >=6 maal normaal.
-Een negatieve bloed zwangerschapstest
-Vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen moeten sexuele onthouding
toepassen of 2 geaccepteerde anticonceptiemethoden gebruiken.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
• de patient heeft onderzoeksmedicatie ontvangen binnen 30 dagen voor inclusie
• de patient heeft een medische aandoening zoals signifiicante terugkerende
aandoeningen, significante hartaandoeningen, actieve hepatitis B of C hepatitis
B f HIV infectie, levercirrose, inde afgelopen 5 jaar gediagnostiseerd met
kanker anders dan basaal cel carcinoma, of ieder andere omstandigheid die van
invloed is op de uitoefening van de studie (evaluaties en opvolg activiteiten)
• bloedplaatjes van <60 x 103/µL
• een INR van >1.5.
• ALAT of ASAT waarden van >250 IU/L of totaal bilirubine >1.5 mg/dL
• een orgaantransplantatie
• er is een operatie gepland tijdens de studie anders dan de lever biopten
benodigd voor de studie.
• de patient is in de ogen van de arts niet in staat om de studie uit te voeren.
• de patient kan of wil zich niet onthouden van alcohol een dag voor de
infusie tot 3 dagen na de infusie met studiemedicatie.
• de patient kan of wil 10 dagen voor en 3 dagen na de geplande leverbiopten
niet stoppen met het gebruik van supplementen of medicatie die levertoxisch
zijn of bloedingen bevorderen.
• de patient gebruikt medicijnen die olipudase activiteit remmen
• de patient gebruikt invasieve ventilatie.
• de patient heeft elke dag voor meer dan 12 uur per dag non invasieve
ventilatie nodig geduren de wakkere periode.
• de patient geeft borstvoeding.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Kamer G4-214
Postbus 22660
1100 DD Amsterdam
020 566 7389
mecamc@amsterdamumc.nl
Kamer G4-214
Postbus 22660
1100 DD Amsterdam
020 566 7389
mecamc@amsterdamumc.nl
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| Ander register | 2015-000371-26 |
| EudraCT | EUCTR2015-000371-26-NL |
| CCMO | NL53369.018.15 |