Prospectieve blaaskanker infrastructuur - Een infrastructuur om onderzoek naar de behandeling en uitkomsten van blaaskanker te bevorderen

In Nederland is blaaskanker met jaarlijks ongeveer 6700 nieuwe gevallen een
veelvoorkomende kankersoort. In ongeveer 50% van de gevallen gaat het om
laag-risico oppervlakkige tumoren. In ruim 3000 gevallen gaat het echter om
agressieve tumoren, waarvan de helft ongeveer in de spierlaag van de blaas is
ingegroeid. Deze groep blaaskanker (spierinvasief of gemetastaseerd) gaat
gepaard met een vijfjaarsoverleving van slechts 35%.
In de afgelopen decennia is de overleving van blaaskankerpatiënten nauwelijks
verbeterd. Recent hebben er echter verschillende ontwikkelingen plaatsgevonden.
Zo zijn er onder andere stappen gemaakt op het gebied van moleculaire
subtypering van blaastumoren, aangrijpbare mutaties in tumorDNA en de
introductie van een vijftal immunotherapieen.
Resultaten van klinische studies moeten worden gevalideerd in de dagelijkse
praktijk. Om dit op een snelle en efficiënte manier te doen, is data van grote
groepen patiënten nodig. Ook is er biomateriaal nodig om onderzoek naar
predictieve biomarkers mogelijk te maken, zodat de behandeling van patiënten
met blaaskanker beter kan worden afgestemd op het individu. Er is behoefte aan
een prospectief cohort met data en biomateriaal van alle patiënten met
HR-NMIBC, MIBC en mBC in Nederland. Een dergelijke infrastructuur maakt
bovendien niet alleen observationeel onderzoek mogelijk, maar faciliteert ook
de identificatie en selectie van patiënten voor toekomstige interventie
studies. Ook kan een willekeurige selectie van patiënten uit het cohort dienen
als controle voor single arm interventie studies.

Het doel is om een landelijke infrastructuur m.b.t. blaaskankerpatiënten op te
zetten met klinische data, patiënt-gerapporteerde uitkomstmaten en
biomateriaal. Met deze infrastructuur beogen we:
- De selectie van patiënten voor specifieke interventiestudies te faciliteren
en daarmee de inclusie te verbeteren;
- De selectie van patiënten te faciliteren die kunnen dienen als historische of
gelijktijde controlegroep voor single arm studies;
- De effectiviteit en veiligheid van nieuwe diagnostische en therapeutische
opties te onderzoeken en valideren in een ongeselecteerde (*real world*)
patiëntenpopulatie;
- Het effect van behandelkeuzes op patiënt-gerapporteerde uitkomstmaten te
evalueren;
- Bloed en tumorweefsel toegankelijk te maken voor onderzoek en validatie van
biomarkers en organoid onderzoek.

De infrastructuur is opgezet als cohort en kan dienen als cohort-multiple-RCT
design. Hierbij kunnen binnen het cohort verschillende (gerandomiseerde)
interventiestudies worden uitgevoerd. Daarnaast kunnen er andere observationele
studies gedaan worden binnen de infrastructuur. Meer uitleg over de
onderzoeksopzet is te vinden op pagina 11 van het protocol.

De belasting voor proefpersonen is afhankelijk van de onderdelen waaraan de
patiënt kiest deel te nemen. We gaan uit van een patiënt die aan alle
onderdelen deelneemt.
Belasting:
- De patiënt hoeft geen extra bezoeken af te leggen.
- Eventuele bloedafnames worden gecombineerd met reguliere zorgmomenten. Voor
patienten die longitudinale bloedcollectie toestaan, kunnen mogelijk wel extra
afnamemomenten bestaan, maar wel in combinatie met reguliere bezoeken.
- Voor weefselonderzoek wordt geen extra weefsel afgenomen; hiervoor wordt
uitsluitend gebruik gemaakt van restweefsel dat in het kader van
diagnostiek/behandeling weggenomen is.
- De belasting van vragenlijsten wat betreft tijdsinvestering is ongeveer een
maximum van 30 minuten per vragenlijst. Met 4 vaste meetmomenten kan dit
oplopen tot 120 minuten in totaal, verspreid over 2 jaar. In het geval van
flexibele meetmomenten die afhangen van een speifieke behandeling, zouden daar
nog 2x 30 minuten bij kunnen komen. De vragenlijst kan als psychisch belastend
worden ervaren (o.a. door vragen omtrent seksualiteit). Het staat patiënten wel
vrij vragen over te slaan die naar hun inschatting te persoonlijk zijn. Deze
vragenlijstonderdelen zijn ondanks de persoonlijke aard toch opgenomen, omdat
is gebleken dat op die vlakken de relevante uitkomsten voor deze
patiëntenpopulatie liggen en het daarom uiterst belangrijk is om inzicht te
krijgen in klachten/ervaringen op die vlakken in afweging van behandelopties.
Risico*s:
- Risico*s van deelname aan de infrastructuur zijn minimaal. De gebruikelijke
risico*s die samenhangen meteen venapunctie zijn ook hier van toepassing,
hoewel het grootste deel van bloedafnames zal plaatsvinden tijdens reguliere
afnames in het kader van zorg en dus slechts een kleine hoeveelheid extra bloed
wordt afgenomen.
- Ten slotte is er een risico op toevalsbevindingen bij DNA-onderzoek, wat als
psychisch belastend ervaren kan worden.