De DRUP studie: een Nederlands nationaal onderzoek namens het Center for Personalized Cancer Treatment (CPCT) naar de effectiviteit van het koppelen van tumor profielen & gerichte anti-kanker medicijnen

Er is steeds meer mogelijk is op het gebied van targeted therapy. Patiënten met
een *targetable mutation* hebben echter alleen toegang tot zulke therapieën als
hun tumor type binnen de geregistreerde indicatie van het medicijn in kwestie
valt. Daarbuiten worden zulke medicijnen immers niet vergoed. Dit beperkt de
toegang tot deze medicijnen, maar ook de kennis over (on)werkzaamheid van deze
middelen buiten de geregistreerde indicatie. Want als deze medicijnen toch
buiten de geregistreerde indicatie en buiten studieverband worden toegediend,
ontbreekt systematische analyse van effectiviteit en toxiciteit. Enerzijds
kunnen kansrijke behandelstrategieën hierdoor onopgemerkt blijven, terwijl
anderzijds patiënten herhaaldelijk blootgesteld kunnen worden aan niet-werkzame
therapieën.
Er is dan ook behoefte aan bredere én gecontroleerde toegang tot deze middelen.
Met deze studie bieden we die mogelijkheid, door patiënten op basis van tumor
profiel en op advies van een Molecular Tumor Board toegang geven tot
commercieel verkrijgbare targeted drugs en zo de veiligheid en effectiviteit
systematisch, per indicatie, in kaart te brengen. Daarnaast zal uitgebreide
biomarker analyse plaatsvinden middels whole genome sequencing op een vers
pre-treatment biopt voor alle patiënten die behandeld worden in het kader van
deze studie.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509152-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.

Primair:
- Patiënten op basis van hun tumor profiel toegang bieden tot commercieel
verkrijgbare targeted anti-kanker medicijnen
- Beschrijven van effectiviteit en toxiciteit van deze medicijnen wanneer
ingezet o.b.v. tumor profiel maar buiten de geregistreerde indicatie
Secundair:
- Biomarker analyse door (bijv., maar niet beperkt tot) next generation
sequencing op een vers pre-treatment tumor biopt

Prospectieve, niet-gerandomiseerde basket- en umbrella trial met multipele
parallelle cohorten. Patiënten met een gevorderde solide tumor, multipel
myeloom of non-Hodgkin lymfoom met (o.b.v. een genetische- of eiwit expressie
test) een potentieel *actionable* moleculaire variant kunnen aangemeld worden
bij de centrale Tumor Board. Deze probeert elke patiënt te matchen met het
meest geschikte targeted medicijn dat binnen dit protocol beschikbaar is
gesteld. Als de patiënt toestemt met behandeling, aan alle selectie criteria
voldoet en een vers tumor biopt voor biomarker analyse heeft afgestaan, kan
behandeling worden gestart. Na start behandeling worden patiënten gevolgd voor
standaard toxiciteit en effectiviteit uitkomstmaten, waaronder tumor respons,
progression free- en overall survival en duur van studiebehandeling.

Behandeling met een geregistreerd targeted anti kanker medicijn, volgens reguliere zorg. Tumor biopt.

Belasting en risico tumor biopt: dit kan door patienten als belastend worden
ervaren, echter de ingreep is eenmalig (met optioneel 2e biopt) en de kans op
complicaties is zeer klein. Belasting en risico behandeling: conform
behandeling volgens reguliere zorg; er kunnen bijwerkingen optreden en de kans
bestaat dat de behandeling niet effectief is. Dat geldt echter ook voor alle
andere behandel opties die deze proefpersonen hebben. Bovendien is het
bijwerkingenprofiel van de studie medicatie bekend en acceptabel, aangezien
alleen geregistreerde medicijnen worden gebruikt.